罗氏递交口服脊髓肌萎缩新药日本上市申请

10月15日, 罗氏旗下的中外制药（Chugai）宣布，向日本的监管部门提出口服治疗脊髓肌萎缩的新药risdiplam的上市申请。

去年3月，Risipram被日本卫生、劳动和福利部指定为罕见疾病药物，预计会获得快速审查和销售批准。

这意味着，日本有可能成为第二个批准这个口服脊髓肌萎缩新药的国家。

日本此前已经批准了渤健（Biogen）的鞘内注射的诺西那生钠，诺华的基因治疗Zolgensma治疗脊髓肌萎缩。

如果一切顺利, 日本有可能在六个月内, 在明年4月底前就可能做出评审的结果.

在国内，risdiplam已经获得国家药监部门纳入优先审评的快车道，因此，也有近期获批的可能。

因此, risdiplam是在国内还是日本获批在先, 将是一个关注的焦点。

今年8月，罗氏的口服治疗SMA的新药获得美国食品药品监督局FDA批准, 成为第一个口服治疗SMA的疗法。

(Evrysdi口服治疗SMA获得FDA批准)

这个口服药需要每天一次服用。

剂量如果是两岁以下，体重小于20公斤，按体重计算。否则，每天5毫克。

Risdiplam的每日推荐剂量

年龄和体重 Age and Body Weigh	推荐每日剂量 Recommended Daily Dosage
两个月到两岁	0.2 毫克/公斤
两岁体重小于	0.25 毫克/公斤
两岁体重超过20公斤	5毫克

（健点子ihealth参考相关数据制作）

价格来说, 这个口服SMA新药的价格，使用保险前，８０毫升的口服溶液（0.75mg/ml)的价格为11，671美元。

罗氏同时有患者援助计划。

SMA治疗新药比较：

产品	Spinraza 诺西那生钠	Zolgensma	Evrysdi （risdiplam）
药企	渤健(Biogen)	诺华(Novartis)	罗氏/PTC
作用机制	增加SMN水平
药物类型	反义核寡苷酸（ASO）	基因疗法	小分子
给药途径	鞘内注射	静脉注射	口服
剂量	4次负荷剂量，之后每4月一次	1次治疗	每天1次
体内发布	中枢神经系统	多系统	多系统
目标人群	所有类型	SMA1型	1型2型和3型
阶段	获批上市	获批上市	新药获批
价格（美元）	750,000美元	212.5万美元	体重计算

(健点子ihealth制作)

新闻稿：

https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20201015170000_1032.html

参考报道：

https://www.jmda.or.jp/members-only/medical/medical-info-2020102101/

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