国内新药创制研发的现状与思考

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关键词：新药药研发

资讯来源：药时代

发布时间： 2022-12-30

近年来，中国的创新药研究处于如火如荼的发展状态。国家政策从前几年通过实施仿制药一致性评价提高药物质量，过渡到了鼓励和引导创新药研发，并实施了很多配套的产业政策。经过几年的培育，大幅提高了中国创新药的研发能力。一方面，我国的制药技术取得了进步，已具备了相当强的Fast-follow能力。另一方面，存在一些局部“过热”的现象——譬如，PD-1抗体在国外一共就上市了4-5个重量级药物，而在国内申报临床研究的就有几十家。

偌大的医药市场空间，已被头部药企和重量级产品占据，容不下更多的同类非优产品。药企在进行药物研发时，如何顺应行业风口、政策风口，减少信息不对称所带来的药物开发隐患，从而更高效地制定产品开发策略，是医药研发者需要思索的问题。

依托强大的数据和信息平台，中国医药工业信息中心收集并梳理了2022年11月全球新药批准概况、全球药品研发、中国药品批准以及中国药品注册申报等多维度、全方位的药品研发信息，希望对医药企业品种研发立项提供有价值的参考。

FDA批准NDA概况

2022年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药申请（NDA）7个，其中有3个新生物制品。

表1：2022年11月FDA批准NDA品种

重大进展！Tzield可延缓1型糖尿病发病

11月17日，美国FDA宣布批准Tzield（teplizumab-mzwv）注射液：该药是一种静脉注射的抗CD3单抗，作为 第一种也是唯一一种免疫调节疗法，用于目前患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和儿童患者（≥8岁），延缓3期T1D（临床T1D）的发病。 用药方面，Tzield连续14天每天静脉输注一次。

值得一提的是，Tzield是第一种可预防/延缓特定人群发展为临床T1D（3期T1D）的疗法，这是继一个世纪前胰岛素问世以来，T1D治疗方面取得的第一个重大进展。 Tzield通过优先审查程序获得批准，之前已被授予突破性疗法认定（BTD）。 目前，Tzield也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。在欧盟，Tzield之前被授予了优先药物资格（PRIME）。

铂耐药卵巢癌创新药！抗体偶联药物Elahere被华东医药引入中国开发

11月14日，美国FDA加速批准Elahere（mirvetuximab soravtansine-gynx）：作为一种单药疗法，用于治疗先前已接受过1-3种全身治疗方案、叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌成人患者。

Elahere是一种 靶向FRα的首创（first-in-class）抗体偶联药物（ADC）， 也是美国FDA批准的第一种用于治疗铂耐药疾病的ADC。通过偶联叶酸受体α（FRα）抗体、可断裂的连接子和Maytansinoid DM4（微管蛋白抑制剂），靶向杀死表达FRα的肿瘤细胞。FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。

2020年10月，华东医药股份有限公司的全资子公司杭州中美华东制药有限公司与ImmunoGen签署战略合作协议。ImmunoGen授予华东医药mirvetuximab soravtansine在大中华区（大陆、香港、澳门和台湾）独家临床开发和商业化权益。ImmunoGen保留全球其他区域的权益。华东医药将全面负责mirvetuximab soravtansine在大中华区的临床开发，注册和商业化。

EMA批准MAA概况

2022年11月，欧洲药品管理局（EMA）共批准上市申请（MAA）9个，其中有3个仿制药。

表2：2022年11月EMA批准MAA品种，注：*仿制药

首创！丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法获欧盟批准

11月9日，Agios制药公司宣布欧盟委员会（EC）批准Pyrukynd（mitapivat）：用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。2022年2月，Pyrukynd已获得美国FDA批准：用于PKD成人患者，治疗溶血性贫血。 在美国和欧盟，Pyrukynd此前均被授予了孤儿药资格（ODD）。

Pyrukynd是一种首创口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，也是第一种治疗PKD的疾病修正疗法（DMT）。来自3期ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的数据显示，在PKD成人患者中（包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者），Pyrukynd治疗显著改善溶血和贫血，降低输血负担。

PKD是一种罕见的、使人衰弱的、终身溶血性贫血，无论患者的输血状况如何，其特征都是影响多个器官的严重并发症。PKD会导致慢性疲劳、溶血危象、胆结石、脾肿大、肝硬化、肺动脉高压和骨质疏松症，疾病负担会影响患者驾驭工作和其他日常活动的能力，以及心理健康。

首个冷凝集素病(CAD)药物！治疗1周改善溶血/贫血/疲劳

11月15日，赛诺菲（Sanofi）宣布欧盟委员会（EC）批准Enjaymo（sutimlimab）：用于冷凝集素病（CAD）成人患者，治疗溶血性贫血。2022年2月，Enjaymo已获得美国FDA批准：用于治疗CAD成人患者，减少因溶血导致的红细胞输注需求。2022年6月，Enjaymo也获得了日本厚生劳动省（MHLW）的批准。据估计，CAD影响美国、欧洲、日本约12000人，该病与严重疲劳、血栓栓塞事件和死亡的风险增加相关。

Enjaymo是第一个也是唯一一个被批准用于治疗CAD的药物，通过抑制红细胞破坏（溶血）发挥作用。CAD是一种罕见、严重、慢性、自身免疫性溶血性贫血疾病，在这种疾病中，免疫系统中的补体系统错误地攻击人体健康红细胞并导致红细胞破裂（溶血）。CAD患者可能会经历慢性贫血、严重疲劳、急性溶血危象和其他潜在的并发症，包括血栓栓塞事件和早期死亡的风险升高。

PMDA审批概况

2022年11月，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准新药申请6个，其中有1个新有效成分。

表3：2022年11月PMDA批准新药，注：*新有效成分

又添一军！新冠口服药Xocova获日本紧急批准

11月22日，日本盐野义（Shionogi）宣布其新冠肺炎口服抗病毒药物Xocova（ensitrelvir fumaric acid，代码：S-217622）125mg片剂获得日本厚生劳动省（MHLW）紧急监管批准：用于治疗新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染。

Xocova是一种口服抗病毒药物，每日一次为期5天疗程，用于治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）。Xocova是北海道大学与盐野义联合研发的一种3CL蛋白酶抑制剂。3CL蛋白酶对新型冠状病毒（SARS-CoV-2）的复制至关重要。ensitrelvir通过选择性抑制3CL蛋白酶，抑制新冠病毒的复制。

封面图来源：123rf