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近日，Santhera Pharmaceuticals与ReveraGen BioPharma联合宣布完成向美国FDA滚动递交新药申请（NDA），并寻求其在研药品vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的优先审评资格。Vamorolone为潜在治疗DMD的“first-in-class”疗法。若获批，vamorolone将有可能于美国2023年下半年上市。

DMD是一项罕见的X-染色体连锁遗传疾病，是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致，因此几乎只影响男性患者，是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。DMD特征为在出生时或出生后短时间内出现炎症反应，进而导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。疾病进展的里程碑包含患者丧失步行与进食能力，以及需要呼吸辅助与心肌疾病的产生。由于呼吸与/或心脏衰竭之故，DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇（corticosteroids）是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物，然而这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却具许多副作用。

▲Vamorolone化学结构式（图片来源：PubChem）

Vamorolone是一款在研药物，虽然可与之结合的受体与皮质类固醇相同，但能够具选择性地激活类固醇的某些信号通路，因此被认为属于“游离型（dissociative）”抗炎症药物。亦即在引发抗炎症效果的同时，具潜力避免（“游离”）传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用，进而可能取代现有疗法。Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。此药物具潜力成为“first-in-class”游离型类固醇疗法。

这次申请递交主要基于来自VISION-DMD关键临床2b期试验的积极结果，其中包含：

• 与安慰剂和强的松（prednisone，0.75 mg/kg/day）相比，以vamorolone（2、6 mg/kg/day）治疗24周的疗效与安全性。

• 24周试验检视药物疗效的维持，并持续收集长期安全性与耐药性数据。

• 4项开放标签试验（包含延伸试验），在其中病患使用2、6 mg/kg/day剂量的vamorolone治疗，最长达30个月。另外亦包含一项外部对照组试验。

  
  

“完成vamorolone的新药申请递交对我们而言，是将这项在研疗法带给DMD患者重要的一步，而这也代表Santhera一项重要的里程碑，”Santhera的首席执行官Dario Eklund先生说道，“我们期待与美国的监管单位密切合作，共同促进vamorolone的批准。”

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参考资料：

[1] Santhera and ReveraGen Complete NDA Submission to FDA for Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved October 28, 2022 from https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2022-10-27_NDAsubmitted_e_final.pdf

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