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✦研发合作✦
罗氏达成近10亿美元合作，开发创新免疫疗法
HOOKIPA Pharma公司宣布与罗氏（Roche）达成战略合作协议，共同开发治疗携带KRAS突变癌症的在研免疫疗法HB-700和另一款未公布的创新沙粒病毒免疫疗法。根据合作协议，HOOKIPA公司会进行HB-700的早期临床前和临床期开发，直至1b期临床试验。完成1b期临床试验后，罗氏有权利选择继续负责后续开发和商业化活动。罗氏同时拥有获得第二款沙粒病毒癌症免疫疗法的权益。HOOKIPA公司将获得2500万美元的前期付款，以及总计可达9.3亿美元的里程碑付款。
沙粒病毒是一种RNA病毒，这种病毒的多个特征尤其适合激发人体的抗原特异性免疫反应。HOOKIPA公司的技术平台利用沙粒病毒表达肿瘤特异性抗原，从而激发人体对肿瘤的特异性免疫反应。该公司开发的HB-700是一种同时表达5种KRAS突变体的沙粒病毒，分别为G12D、G12V、G12C、G12R和G13D。这些突变体是胰腺癌、结直肠癌和肺癌中最常见的KRAS突变体，占KRAS突变体的74%-95%。这意味着这种免疫疗法可能比单一KRAS突变体抑制剂具有更为广谱的效力。
Jazz公司和Zymeworks子公司达成超17亿美元的授权合作
Jazz Pharmaceuticals和Zymeworks的子公司Zymeworks BC达成一项独占许可协议。根据该协议，Jazz公司将获得后者的zanidatamab在美国、欧洲、日本等地区的所有适应症的独家开发和商业化权利，不包括此前已许可给其它公司的亚洲/太平洋区域。百济神州已于2018年获得zanidatamab在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的开发和推广的独家授权。
Zanidatamab是一种具有新作用机制的HER2靶向双特异性抗体，已在几种表达HER2的癌症中证明了引人注目的抗肿瘤活性，无论是单药治疗还是与化疗和其他药物联合治疗。目前zanidatamab作为表达HER2的胆道癌的二线治疗药物和HER2阳性胃食管腺癌的一线治疗药物正处于关键试验阶段。预计到2022年底，zanidatamab治疗胆道癌的顶线临床数据将读出，或可能支持该药的首次全球监管申报。
礼来约6.1亿美元收购Akouos公司，囊获听力丧失疗法
礼来公司（Eli Lilly and Company）与Akouos公司共同宣布达成协议，礼来将斥资约6.1亿美元收购Akouos公司。Akouos公司聚焦于开发精准基因疗法，以协助改善、恢复患者听力丧失。其所开发的精准遗传医学平台整合了其专有的腺相关病毒（AAV）载体文库与创新的递送系统，以开发治疗不同形式的感觉神经性耳聋。
Akouos公司开发的创新疗法AK-OTOF使用腺相关病毒载体将OTOF基因的健康拷贝传递到耳蜗的感觉细胞，目的是在单次给药后通过促进正常功能性耳铁蛋白在受影响的耳蜗细胞中的表达，恢复长期的生理听力。此外，该公司研发管线还包含了多种治疗内耳障碍的其它项目，例如用以治疗3A型Usher综合征的AK-CLRN1、用以治疗常见的单基因耳聋与听力丧失情形的GJB2项目等等。
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GSK与AI新锐达成7000万美元合作协议
葛兰素史克（GSK）公司与Tempus公司共同宣布达成一项长达3年的合作协议。此项协议将使GSK能够使用由Tempus公司开发的人工智能平台。根据协议，GSK会先支付Tempus公司7000万美元的款项，在这之后GSK有选择是否延长另外2年合作的权利。
Tempus公司成立于2015年，是一家通过收集和分析分子生物学和临床数据以改善癌症疗法的精准医疗科技公司。该公司的人工智能平台包含了全世界最大的去识别化病患数据库之一。这将协助GSK改善临床试验设计、加速病患招募与识别药物靶标，预计将提高GSK的研发成功率并协助病患更快地获得量身定制的疗法。
吉利德科学超17亿美元引进一款双特异性抗体
吉利德科学（Gilead Sciences）和MacroGenics公司宣布了一项独家授权和合作协议，吉利德科学将获得后者开发的在研CD123/CD3双特异性抗体MGD024的许可，以及两个额外的双特异性研究项目。作为协议的一部分，吉利德科学将向MacroGenics公司支付6000万美元的预付款，且MacroGenics公司将有资格可能获得高达17亿美元的靶点选择、开发、监管和商业里程碑付款。
MacroGenics公司专注于开发和商业化单克隆抗体癌症创新疗法。本次授权合作的药物MGD024是该公司开发的一款在研的下一代双特异性CD123×CD3 DART分子，它能利用免疫效应细胞上的CD3杀死某些血液恶性肿瘤中表达CD123的癌细胞，包括急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征。MGD024旨在最大限度地减少可能致命的毒性反应细胞因子释放综合征（CRS），同时增加抗肿瘤活性，其延长的半衰期将能支持间歇性的给药。
礼来达成一项近5亿美元合作，开发创新代谢疾病疗法
Nimbus Therapeutics公司与礼来公司达成一项研究合作和全球独家许可协议，以开发新型AMPK激动剂并将其商业化，该药物可激活AMPK的特定异构体以治疗代谢性疾病。根据这项合作，Nimbus公司将负责研究工作，而礼来公司将负责全球的开发和商业化活动。根据研究、开发和商业化过程中的里程碑，Nimbus公司将可能获得总金额高达4.96亿美元的款项。
AMPK是治疗代谢性疾病的一个潜力靶点，然而为组织特异性疗法开发具有亚型选择性的AMPK激动剂一直面临挑战。根据新闻稿，利用其强大的药物发现引擎和基于结构的药物设计专长，Nimbus公司在开发具有潜在治疗作用的、可选择性靶向AMPK亚型的小分子激活剂方面具有独特的优势，适用于治疗广泛的代谢性疾病。
✦新锐融资✦
在基因组“黑暗”区域发现全新靶点！Nucleome公司获约4000万美元融资
Nucleome Therapeutics公司宣布完成3750万英镑（约合4240万美元）的A轮融资，用于推进公司的自身免疫性疾病项目，促进其“黑暗基因组图谱”（dark genome atlas）的扩展，并进一步发展其开创性的技术平台。Nucleome公司成立于2019年，旨在通过对人类基因组的“暗物质”区域进行解码，寻找未经发现的药物靶点来制造精准治疗药物。Nucleome公司具备独特的技术实力，通过研究人类基因组中不编码蛋白质的“黑暗”区域，从遗传学角度来发现和验证潜在“first-in-class”药物靶点。这些“黑暗”区域包含了90%的疾病相关遗传变化。
根据新闻稿，Nucleome公司的技术平台将3D基因组技术和机器学习结合起来，通过将基因与疾病直接联系起来，并以前所未有的精度来绘制与药物发现相关的通路，从而阐明这些基因变异在疾病病理中的作用。据了解，这项技术是由Nucleome公司的创始团队发明的，借助于这项技术，研究者可以从三维角度观察DNA在细胞中的折叠情况，并帮助解开基因组“黑暗”区域的基因变体，这有助于阐明该区域内基因变体的功能。
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PIC 公司获3500万美元A轮融资，开发靶向蛋白翻译机制的别构小分子
PIC Therapeutics宣布完成3500万美元A轮融资，所获得的资金将主要用于推进其靶向蛋白翻译机制的别构小分子进入临床试验，用以治疗具药物抗性的晚期乳腺癌患者。
PIC公司开发的靶向eIF4F复合物小分子能够具选择性地调节蛋白翻译过程，在不同种类的肿瘤达到降低促癌蛋白质的翻译，同时不影响正常蛋白质翻译的效果。这种治疗手段通过调节而非阻断蛋白质翻译，来达到对癌细胞蛋白质组的控制，可以同时对多种失调的癌症驱动基因产生影响，造成癌细胞凋亡，是一种具潜力的下一代癌症疗法。由于药物机制并非靶向特定信息通路，因此具潜力解决许多现今疗法所面对的分子异质性与药物抗性等难题。
Odyssey 公司完成1.68亿美元B轮融资，开发下一代免疫调节剂和肿瘤药物
Odyssey Therapeutics宣布完成1.68亿美元的B轮融资，融资资金将用于推进其精准免疫调节剂和肿瘤药物组合，以支持其开发治疗严重人类疾病的创新药物的使命。值得一提的是，该公司于2021年12月刚获得了2.18亿美元的A轮融资。
Odyssey Therapeutics专注于发现、开发和商业化下一代免疫调节剂和肿瘤药物。2022年1月，Odyssey公司收购了量子机器学习公司Rahko，为该公司的发现平台增加了基于物理的分子模拟、机器学习和计算能力，以实现新型先导化合物识别和候选药物优化。Odyssey公司还将Rahko的量子机器学习方法与功能基因组学和其他组学数据相结合，以识别新的靶标。
目前，Odyssey正在构建一个将人工智能和机器学习相结合用于分子设计的发现引擎，一个包含针对多种氨基酸、分子胶和天然产物的专有共价库的化学平台，以及用于新靶点发现的功能基因组学平台。
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