信达生物/驯鹿医疗共同开发，BCMA靶向CAR-T产品获FDA孤儿药资格

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关键词：开发孤儿药

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-02-14

▎药明康德内容团队报道

2月14日，信达生物与驯鹿医疗共同宣布，美国FDA授予两家公司共同开发的全人源自体BCMA CAR-T注射液（研发代号为IB1326/CT103A）孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

公开资料显示，IB1326/CT103A为一款自体B细胞成熟抗原（BMCA）嵌合抗原受体自体T细胞（CAR-T）注射液，为信达生物与驯鹿医疗联合开发的一种创新候选产品。据新闻稿介绍，本候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，这款BCMA CAR-T候选产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。此前，该产品曾于2021年2月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。

2021年12月，信达生物与驯鹿医疗在第63届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式展示了这款BCMA CAR-T疗法最新1/2期注册性临床研究结果。数据显示，IB1326/CT103A在79名多发难治性骨髓瘤患者中达到了优越的总体缓解率（ORR为94.9%），微小残留病灶（MRD）阴性率为93.7%，完全缓解率/严格意义的完全缓解率（CR/sCR）为58.2%。此外，IB1326/CT103A在既往接受过BCMA CAR-T疗法的患者中也显示出良好治疗效果，13例既往接受CAR-T治疗的受试者的ORR为76.9%，61.5%达到非常好的部分缓解（VGPR）及以上，CR/sCR为46.2%。

值得一提的是，2022年1月，驯鹿医疗与信达生物联合宣布将IB1326/CT103A中的关键成分——经临床验证的全人源BCMA CAR结构的非独家商业权利授予Sana Biotechnology公司，应用于后者特定的体内基因治疗和体外低免疫细胞治疗产品开发。驯鹿医疗和信达生物将获得Sana公司支付一笔首付款以及有资格获得最多6个产品、约为2.04亿美元的潜在开发、注册里程碑付款和销售分成。

对于本次IB1326/CT103A获FDA授予孤儿药资格，信达生物高级副总裁周辉博士表示，这是信达生物致力于开发有效性更优、存续性更强的BCMA靶向CAR-T疗法的一个里程碑，凸显了将这一治疗选择带给多发性骨髓瘤患者的重要性，也激励其进一步加快IBI326的临床开发和注册上市。

驯鹿医疗首席执行官兼首席医学官汪文博士 表示，FDA授予CT103A孤儿药资格，对多发性骨髓瘤患者具有重要意义，代表着FDA对于CT103A候选产品的肯定和驯鹿医疗提供的既往临床数据的认可。当前，驯鹿团队正在将CT103A的临床开发向前线治疗、联合用药、自身免疫性疾病适应症拓展、海外布局四个维度推进，期待这款候选产品早日上市，挽救更多患者的生命。

参考资料：

[1] 信达生物与驯鹿医疗共同开发的BCMA CAR-T候选产品获美国FDA授予“孤儿药”认定.Retrieved Feb 14，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/-zfpWuG4LOxfDS96bYWpjA

[2] 信达生物与驯鹿医疗合作开发的BCMA CAR-T最新临床数据以口头报告亮相ASH年会. Retrieved Dec 13，2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/hrXgJs0sHktSkcJ6N9O_0A

[3] Sana Biotechnology，驯鹿医疗，信达生物共同宣布就经临床验证的BCMA CAR达成战略合作和非独家许可协议.Retrieved Jan 11，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/ldM41w18C-1IeMYFGh0i5g

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