干细胞开发是黑洞？这家公司却做到了Ⅲ期临床 | 光影
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关键词：
期临床
资讯来源：研发客 + 订阅账号
发布时间：
2022-02-18
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来自美国俄亥俄州的Athersys公司是干细胞疗法领域的佼佼者，其产品Multistem已经推进到Ⅲ期临床阶段。
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FDA已经授予Multistem在缺血性卒中适应症的快速通道和RMAT指定（加快再生医学产品的开发和批准）。
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Athersy已着手准备Multistem商业化和生产事宜。
干细胞疗法作为再生医学的一种，被看做是医学的未来。干细胞来源于活细胞，如胚胎、胎盘、脂肪组织和脐带组织等，不仅可以治疗疾病和损伤，还可以修复受损的组织和器官。
不过，尽管科学家们在此领域已经研究了半个世纪之久，但干细胞疗法并没有很多突破。除造血干细胞外，在临床应用上尚无实质性的突破。而胚胎干细胞的使用又因伦理问题而被多数国家明令禁止。
就在前不久，ReNeuron宣布其用于视网膜色素变性的干细胞疗法在IIa期研究中失败，研究不再继续。公司股价当天暴跌40%以上。
由于干细胞疗法开发的高风险，目前开发此疗法的都是一些不为人注意的小公司，而来自美国俄亥俄州的干细胞疗法公司Athersys是其中的佼佼者。经过20余年的努力，其一款干细胞产品Multistem已经推进到了Ⅲ期临床阶段。
在前不久的第40届JPM大会上，Athersy的CFO Ivor Macleod向投资者展示了Multistem®。
据该公司网站介绍，Multistem源自多能成体祖细胞（MAPC），不同于间充质干细胞（MSC），它是非造血细胞，可以通过专有的生产工艺在人体外广泛生长，并被诱导产生具有内胚层、外胚层和中胚层来源细胞的表型特征和基因谱的细胞，因此有可能成为用于多种器官的组织体内修复或再生的理想细胞。
数据显示，在急性损伤（如脑卒中和创伤）发生后，人体会发生炎症反应，并可能引起细胞因子风暴，从而导致组织受损并影响愈合。若使用Multistem在早期进行干预治疗，Multistem会到损伤点，中和与炎症相关的巨噬细胞，调节过度活跃的免疫反应，重新建立体内平衡。此外，Multistem还能改变细胞结构，修复受损组织，从而促进愈合。
注：本文全部图片均来自Athersy在2022年JPM大会的演讲稿
Multistem来自于健康成年人的骨髓，是现货型的干细胞疗法。供体细胞在生产过程中将扩增50~100倍，因此单个供体中获得的细胞能生产出多达数百万剂Multistem。然后，Multistem将被放在名为SIFU™的低温存储系统中存储和分发。
Athersy将重症医学领域视为其主要的开发方向，具体而言，其主打适应症为缺血性脑卒中、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和创伤。其中，缺血性脑卒中和ARDS已进入Ⅲ期，创伤适应症的研究也到了Ⅱ期阶段，并发布了前期临床的积极结果。
根据该公司在JPM上所发布的数据，已经完成的Ⅱ期MASTERS-1研究结果显示，Multistem能显著改善缺血性卒中患者的预后，用药90天患者的死亡或者危及生命的不良事件减少了60%，住院天数减少了31%。
基于该研究的结果，FDA已经授予Multistem在缺血性卒中适应症的快速通道和RMAT指定（加快再生医学产品的开发和批准）。
ARDS是Multistem另一个进入Ⅲ期研究的适应症，也是肆虐全球的新冠肺炎最常见的死亡原因。2020年5月，Athersy启动了Multistem治疗ARDS的Ⅱ/Ⅲ期研究。
已经完成的Ⅱ期MUST-ARDS研究结果显示，治疗后，不需要呼吸机的天数和死亡率均有显著改善。
早在2016年，Athersy与日本药企Healios K.K.达成了合作协议，在日本推进Multistem的研发。之后该合作经过多次拓展，目前Healios拥有Athersy约7%的流通股，并在日本完成了两项分别针对缺血性卒中（TREASURE）和ARDS（ONE-BRIDGE）的临床研究。
其中，针对缺血性卒中的TREASURE Ⅱ/Ⅲ期研究已经完成，计划在最后一名入组患者完成一年随访后，于今年3月后发布顶线数据。该适应症还获得了日本PMDA的Sakigake指定，可享有快速审批、优质药物定价等多种获益。
针对ARDS的ONE-BRIDGE Ⅱ期研究已在去年8月发布了积极结果。Healios正积极与PMDA沟通，期望能基于该研究结果提前申报上市。
与Healios的合作虽然带来了市场的拓展，但也带来了麻烦。
在2020~2021年期间，当时Athersys的CEO Gil Van Bokkelen和Healios的CEO Hardy Kagimoto之间产生争执，而Kagimoto是Athersys的董事会成员和最大的股东。
争执最终导致Van Bokkelen辞职。2021年2月，两家公司签署了合作协议，以解决相关的争端。争端解决后，公司COO William Lehmann被任命为临时CEO ，Athersys和Healios之间关系得以改善。
在今年JPM大会后的1月20日，Athersys宣布任命Daniel Camardo担任公司CEO，任命自2月14日起生效。Camardo目前是公司的CSO和EVP，并是董事会成员，曾在安进工作，有超过25年的商业化领导经验。他的任命，标志着接下来Athersys将积极准备产品的商业化。
同时，Athersy也在积极准备生产事宜。2020年3月，该公司聘请了Maia Hansen担任运营和供应链高级副总裁，并着手建立自己的生产线。此外，该公司还与合作伙伴Healios一起，与Nikon Cell Innovations签署了Multistem在日本的生产外包合同。
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