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2020年9月20日，乐土生命科技主办的“乐土沃森创投论坛第七期 | 创新药物研发”在乐土沃森生命科技中心举办。
论坛聚焦创新药物研发、免疫治疗等前沿领域，邀请到13位实力派企业家和业内专家莅临现场，为大会做项目路演或主题分享，今天为大家带来下篇的精彩内容：
美药星公司&重组多肽产品介绍
美药星（南京）制药研发总监 陈松
美药星成立于2009年，是Amphastar Pharmaceuticals制药集团旗下子公司。拥有完善的制药体系，涵盖药物研发、API生产及注射剂生产全产业链。现有4.3万平米的GMP车间和实验室，主要产品20余种。
原料药方面，美药星配备有门类齐全的先进仪器设备及完善的质量管理系统，对研发生产和服务进行严格监管，使得产品满足美国药典、中国药典、欧洲药典等质量标准。
CRO服务方面，美药星投入150名研发人员、1.3万平米研发大楼和近亿元仪器，向行业客户提供高标准、高质量、国际化的全产业链CRO服务，完成中美国际化申报。
CMO方面，美药星拥有行业领先的微生物重组CMO生产能力和，注射剂CMO生产能力，为客户提供原料药CMO和成品药CMO的，全流程中美双报服务。
iPS多能干细胞衍生的CAR-NK细胞（线上）
杭州优凯瑞医药科技董事长 王树教授
CAR细胞免疫治疗具有广阔的市场前景，以目前火热的CAR-T来说，近期已有两个CAR-T产品获美国FDA批准上市。未来5年，全球实体瘤CAR-T市场预计将达到1000亿元，血液瘤规模预计300亿元。
除了CAR-T疗法，近年来iPS衍生CAR-NK免疫治疗也取得了诸多进展。2018年在《Cell Stem Cell》上发表的一项研究显示，经过CAR修饰的衍生自人诱导多能干细胞（IPSC）的自然杀伤（NK）细胞，同CAR-T免疫疗法所发挥的抗癌作用类似，在小鼠卵巢癌模型中表现出了增强的抗肿瘤活性。相比CAR-T，CAR-NK细胞较好地避免了细胞因子风暴，杀伤过程更加温和，具有更高的安全性。
优凯瑞在制备人诱导性多能干细胞（iPSC）衍生的NK细胞、CAR-NK细胞、以及NKT细胞方面均有深入研究，是全球第二个成功开发应用iPS细胞生产NK细胞技术的实验室。
诱导性多能干细胞（iPSCs）与胚胎干细胞(ESCs)相似，均拥有自我更新的能力，并且可以分化成各种细胞。但iPSCs 没有伦理道德争议，又因属于自体来源细胞，应用上并没有免疫排斥的顾虑，具有极高的医疗价值。
在iPSCs的制备方面，优凯瑞拥有两项核心技术。
1、临床级别免疫细胞扩增技术：具有扩增效率高、成本低易操作、可进行临床级大规模生产的优势。
2、非病毒电穿孔基因转染(RNA或质粒）制备CAR免疫细胞技术：采集1到2毫升外周血，通过非整合性电穿孔转染技术，将人血细胞在人成纤维样细胞饲养层上诱导成iPSC多能干细胞。
培养皿上聚集形态的的iPS细胞团
2019年，优凯瑞与广州医科大学附属医院合作，开展了CAR-NK免疫细胞治疗转移性直肠癌的临床应用研究试验。研究使用超声引导的CAR-NK局部注射，试验评估显示，治疗部位达到代谢性完全缓解，该研究结果发表在美国基因与细胞治疗学会会刊上。
细胞内重金属特效驱除剂GMDTC
广东众尔健生物科技总经理 唐小江博士
近年来，随着重金属在工业、农业等领域应用日益广泛，重大污染中毒事件的频频出现，全国多地镉大米污染的新闻屡屡见诸报道，重金属已经成为现代人的魔咒。
重金属可进入细胞内部，同时无法排除，长期积累会使细胞损伤和死亡，导致痛痛病、慢性肾病和骨质疏松等多种疾病，目前我国食品镉污染已到较为严重的程度，但目前尚无无有效重金属排出药物上市。
同时在化疗中，大量铂制剂的应用，也导致患者体内铂的积累，形成毒副作用，极大限制了药物的使用剂量。
寻找进得去、抓得住、出得来的跨膜新药，是国际上解决重金属中度的一大难题。嘉宾跟踪研究该领域16年，开发了一种首创性的细胞内重金属净化新药，机制清晰、净化效率达90%以上，同时在临床试验中表现出良好的安全性，同时还开发了重金属快速检测试纸，形成重金属防治一体化解决方案。
《阻止癌转移的First-in-Class全球首创新药&治疗多种CNS疾病的First-in-Class神经生长因子》（线上）
方达医药/方泰达中国公司总经理 方大兴
方泰达生物医药中国区BD经理 董峥
肿瘤的扩散和转移是恶性肿瘤致死的主要原因。在癌细胞扩散过程当中，癌细胞迁移和侵入是关键步骤，抑制癌细胞的迁移有望将致命癌症转为可控的慢性病。
但目前针对扩散性癌症的治疗大多是杀死原位癌细胞或阻止原位癌细胞的生长（包括手术、放疗、化疗、免疫药物治疗、及靶向药物治疗等），尚无专门阻止癌细胞迁移及扩散的药物上市。
研究发现，丝状伪足在肿瘤的侵入和转移过程中起关键作用。丝状伪足由肌成束蛋白（Fascin蛋白）、肌动蛋白纤维（actin蛋白）等构成。其中Fascin蛋白在多种高恶性度肿瘤中高度表达，是支持癌细胞迁移的关键蛋白。
癌细胞中，Fascin蛋白把肌动蛋白纤维捆绑形成丝状伪足，然后癌细胞利用大量生成的伪足迁移和入侵新的位点
方达医药研发的小分子Fascin抑制剂，通过占据Fascin蛋白与肌动蛋白的结合位点，阻止两种蛋白结合可形成伪足，从而抑制肿瘤的迁移、侵入和转移。小鼠模型显示，Fascin抑制剂能有效阻断的肿瘤转移。
使用Fascin抑制剂后的癌细胞表面呈光滑状态（右），有效抑制了丝状伪足的产生
同时，研究还表明，Fascin抑制剂还可作用于肿瘤微环境中的树突状细胞，加强树突细胞抗原内吞和抗原呈递，从而激活和扩增杀伤性T淋巴细胞，呈现出抑制肿瘤增长的效果。
目前该抑制剂一期临床已于2020年初在美国完成，结果显示出优秀的药代动力学参数，同时没有剂量限制毒副作用（DLTs）和相关严重不良事件（SAEs）。
此外，嘉宾还介绍了治疗多种CNS疾病新药：First-in-Class神经生长因子(FBC-003)，能够迅速通过血脑屏障，激活上游靶点，通过发育信号通路对多个下游靶点进行调控，起到神经保护及修复功能，有望成为首个应用于中枢神经系统的神经生长因子。
经过一天的交流和碰撞，论坛在热烈的掌声中结束，参会嘉宾表示通过彼此分享看到了很多业内优秀的成果，期待未来能在乐土这个平台上与更多同交流，大家共同携手，共同发展。
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