SalioGen完成2000万美元A轮融资，用于非病毒基因治疗开发

-引入哺乳动物衍生的基因组工程酶用于下一代基因和细胞治疗

-基于专有的EDIT“基因编码”平台，为SalioGen的遗传病研发渠道提供资金，以推进持久，安全和负担得起的非病毒基因治疗

2021年3月1日，马萨诸塞州伯灵顿，私营生物技术公司SalioGen Therapeutics推进非病毒基因疗法的精确DNA整合技术（EDIT），宣布已完成2000万美元的A轮融资。该轮融资由专注于医疗保健的投资公司PBM Capital牵头，其中包括其他未公开的投资者。筹集的资金将用于支持公司专有的Exact DNA Integration Technology（EDIT）平台的临床前验证，以开发持久，安全和可负担的体内基因疗法，包括SalioGen家族性高胆固醇血症和遗传性老年黄斑变性先导计划的初步数据。在筹集资金的同时，SalioGen加强了董事会和科学顾问委员会。

SalioGen首席执行官兼董事长Ray Tabibiazar博士说：“我们很高兴引入SalioGen和EDIT基因组工程平台，这得益于投资者的良好信心和对潜在突破技术的热情，投资者对此充满信心。“我们相信SalioGen已经确定了一种进化的基因治疗方法，该方法以唯一的哺乳动物衍生的基因组工程酶为基础，不受基因治疗领域迄今所见限制的束缚，应该使我们能够开发安全，持久且负担得起的基因疗法。病毒基因疗法有可能治愈目前基因疗法和基因编辑方法无法解决的遗传疾病，我们很感激不但得到了这些尊敬的投资者的支持，而且还召集了这样一个享有声望的董事，科学顾问和合作者。”

PBM Capital董事长兼首席执行官Paul B. Manning补充说：“支持最早的基因疗法迭代，我们认识到该领域的巨大内在价值，该领域的发展领域以及需要改进的地方。我们相信SalioGen的EDIT平台代表了基因治疗技术的一次重大飞跃，该技术可以提高单个患者的治疗质量，同时扩大规模以覆盖潜在的数百万需要治疗的患者。”

SalioGen已组建了一支享有声望的领导团队，在人类基因治疗，医学遗传学，脂质纳米颗粒和细胞治疗方面拥有集体经验。同时，PBM Capital总裁Sean Stalfort将加入SalioGen董事会。董事会还将包括：

SalioGen首席执行官兼董事会主席Tabibiazar博士

SalioGen的总裁兼首席科学官Joseph J.Higgins，MD

Jaguar Gene Therapy研发部总裁Suku Nagendran，医学博士（之前是Avexis的首席医疗官）

公司成立的科学顾问委员会将由分子生物学家和遗传学家Nancy L. Craig博士，约翰·霍普金斯大学医学院的Emerita教授担任联合主席。创始科学顾问委员会的其他成员包括：

Beverly Davidson博士，CHOP研究所首席科学策略官；

Thomas Quertermous，斯坦福大学医学院斯坦福心血管研究中心前任主席；

Ronald M. Krauss，M.D.，加利福尼亚大学旧金山分校，曾任美国胆固醇教育计划顾问，在美国心脏协会担任领导职务；

Ellis J.Neufeld，M.D.，博士圣裘德儿童医院主治医师；

Jesse B. Owens博士，夏威夷大学

关于精确DNA整合技术（EDIT）

SalioGen正在开发EDIT，这是一种基于哺乳动物衍生的酶saliogase的基因组工程技术。EDIT具有广泛的适用性，能够传递任何大小的基因货物的能力以及显着的制造优势，因此EDIT具有改造遗传医学的潜力。

EDIT用于同时通过脂质纳米颗粒向目标细胞递送编码唾液酸酶和任意长度DNA序列的RNA序列。在一起，瞬时表达的唾液酸酶无缝地将提供的DNA整合到受体基因组中的精确，确定的位置，而无需同源重组。SalioGen最初的重点是体内非病毒基因治疗，但是EDIT也具有简化细胞治疗，细胞工程和生物制剂生产的潜力，以帮助更多需要治疗的患者。

关于SalioGen Therapeutics

SalioGen Therapeutics正在发展Exact DNA Integration Technology（EDIT）平台，这是唯一一种源自哺乳动物的基因组工程技术，可用于潜在的非病毒基因治疗。SalioGen最初专注于为更多遗传病患者提供持久，安全和负担得起的非病毒基因疗法，这些疾病超出了目前的基因疗法所能解决的范围，从遗传性黄斑变性和家族性高胆固醇血症开始。