药明巨诺已上市CAR-T产品新适应症获批临床试验

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近日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，上海药明巨诺生物科技有限公司（以下简称药明巨诺）靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）用于治疗经过一线系统性治疗后的复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤成年患者的临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可。

B细胞淋巴瘤是恶性B细胞单克隆扩增的一组异质性肿瘤，约占非霍奇金淋巴瘤（NHL）的85%。大B细胞淋巴瘤（LBCL）是B细胞NHL中最常见的类型，在我国约占35%-50%。虽然标准治疗R-CHOP方案可以使50%以上的患者治愈，但仍有30%-40% LBCL患者接受一线R-CHOP方案治疗后会出现原发性难治或复发，而该部分患者很难从常规化疗方案中获益。根据既往研究数据，标准一线治疗后未达完全缓解（CR）或CR不足1年的患者，采用二线标准治疗后总缓解率（ORR）为29%，中位无进展生存时间（PFS）仅为3个月，中位总生存时间（OS）仅为10个月。因此，临床上迫切需要开发出新的治疗方式，使标准一线治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）患者获益。

此次获批的研究是一项在中国开展的多中心、随机对照、开放性III期临床研究，旨在已使用一线药物（蒽环类药物和利妥昔单抗或其他CD20靶向药）治疗之后未达CR，或CR后12个月内复发的r/r LBCL成年受试者中，评估倍诺达的有效性和安全性。符合条件的受试者，将按1:1的比例随机分配至对照组或试验组，进入对照组的受试者将接受标准二线治疗，进入试验组的受试者将接受倍诺达100×10^6 CAR+ T细胞治疗。主要研究终点为独立评审委员会（IRC）评估的无事件生存时间（EFS），次要研究终点包括完全缓解率（CRR）、PFS、OS、缓解持续时间（DOR）、药代动力学和安全性等。

这也是药明巨诺针对倍诺达拓展的又一项适应症。2021年9月，倍诺达被中国国家药品监督管理局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL），成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。今年2月，药明巨诺宣布中国国家药品监督管理局已受理倍诺达用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤（r/r FL）患者的新适应症上市许可申请（sNDA)。这是药明巨诺针对倍诺达递交的第二项上市许可申请，并且有望成为首个在中国批准用于治疗r/r FL患者的细胞治疗产品。此前，倍诺达于2020年9月被国家药品监督管理局授予治疗r/r FL的突破性治疗药物认定。

今年3月24日，药明巨诺正式发布截至2021年12月31日止年度之年度业绩公告，披露了倍诺达的销售情况。公告显示，倍诺达在上市后的4个月内为r/r LBCL患者开具了54张处方，完成了30位患者的回输，实现销售收入3080万元。同时，业绩公告显示在首批27名倍诺达可评估商业患者中，最佳完全缓解率为55.6%，与倍诺达于注册临床试验中显示的疗效相似。

文 | 医谷