美国FDA授予亘喜生物双靶点CAR-T细胞疗法GC012F孤儿药资格认定 | 新闻稿

 收藏

关键词：孤儿药资格认定靶点细胞FDA疗法生物药CAR

资讯来源：研发客

发布时间： 2021-11-22

中国苏州、上海和美国加利福尼亚州帕罗奥图 ——近日，亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法孤儿药资格认定（ODD），该药物基于亘喜生物独有的FasTCAR技术平台开发，拥有“次日完成生产”的独特优势，目前正处于多项由研究者发起的I期临床试验，包括针对多发性骨髓瘤新发患者的研究。

亘喜生物是一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司。公司开创性地开发了FasTCAR和TruUCAR两大平台，支撑其同时在自体与异体CAR-T领域的研发齐头并进——前者旨在开发制备速度更快、细胞质量更高的自体疗法；后者则用于开发便利性更好、成本更优的“即用型”同种异体疗法。此外，亘喜正在积极开拓第二代增强型CAR-T平台，布局更广阔的实体瘤治疗。

以GC012F的研发为例，通过 FasTCAR平台，可以解决传统CAR-T自体疗法普遍存在的问题（生产时间长、制备质量欠佳、治疗成本高、T细胞健康度差等）。有别于传统模式需历经T细胞激活、转染和体外扩增等步骤，不但冗长耗时，且制备质量也不够理想，基于FasTCAR平台开发的自体产品，能同时激活和转导处于静息状态的T细胞，且转导后T细胞具有更好的扩增和肿瘤细胞清除活性，在免去了体外扩增步骤后，次日即可生产完毕，显著缩短了患者等待时间，更自然而然减轻了患者的经济负担。

此外，Dual CAR设计的创新优势，也在GC012F——这款BCMA/CD19双靶向自体CAR-T疗法中初露锋芒。作为与FasTCAR平台相辅相成的一项基因工程技术，顾名思义，在Dual CAR技术加持后，GC012F能通过靶向两处靶点，减少抗原逃逸，并且可以消灭多发性骨髓瘤的祖细胞，以降低患者接受治疗后的复发率；同时，双特异抗原靶向的CAR-T细胞在体内的存活时间也有望比普通单靶向CAR-T细胞更长，意味着更持久的疗效。

亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“目前在中国一项由研究者发起的I期临床试验中，GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者展现出快速、深入且持久的治疗效果，且多数入组患者属于mSMART 3.0标准定义下的‘高危患者’，普遍极难治疗。我们非常高兴GC012F被美国FDA授予孤儿药资格认定，这标志着我们临床项目的全球化进程又往前迈出了坚实的一步。接下来，我们将继续以临床价值为导向，满足多发性骨髓瘤领域的未尽之需，为患者提供深度且持久的疗效，并帮助他们更好地延长生命。”

今年六月ASCO年会及EHA大会期间，亘喜生物公布了GC012F的长期随访数据。目前，该候选产品在中国正处于多项由研究者发起的多中心、I期临床试验，包括针对多发性骨髓瘤新发患者的临床试验。在美国，公司也正稳步推进与龙沙集团（Lonza）间的技术转移工作，为GC012F提供产能保障。公司计划于2022年上半年向美国FDA提交新药临床试验申请。

关于孤儿药资格认定

孤儿药资格认定源自《孤儿药法案》（ODA），由美国食品药品监督管理局授予，初衷是为激励药企针对罕见疾病或病症（美国患者数少于20万人），开发更多安全、有效的创新药物。作为回报，荣膺孤儿药资格认定的申请企业，将有资格获得一系列特定的药物开发激励政策，包括：经监管部门批准后，享有最长达7年的市场专营权、临床测试相关的税收抵免、以及处方药使用者费用的减免等。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是美国最常见的第三大恶性血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓浆细胞，一种负责分泌抗感染抗体的免疫细胞。全球每年约有160,000名患者被确诊患有多发性骨髓瘤；2020年，美国预计确诊患者超过32,000名。近年来，虽然针对多发性骨髓瘤的治疗已取得诸多进展，但临床治疗效果依旧不尽如人意，尚无法达到治愈。

国际骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奥骨髓瘤分层与风险调适治疗（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共识指南等标准将存在特定细胞遗传学异常或其他异常的多发性骨髓瘤患者归类为高危患者，这部分人群在全部多发性骨髓瘤患者中占比达20-30%。高危患者的早期复发风险高，无进展生存期、总生存期较短，被认为是最难治疗的多发性骨髓瘤患者，通常预后较差。

关于GC012F

GC012F是基于FasTCAR平台开发的双靶向自体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在一项由研究者发起的多中心、I期临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤的安全性和有效性，覆盖国内多个研究中心。GC012F通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点，为多发性骨髓瘤患者带来快速、深入且持久的治疗效果。

关于FasTCAR

FasTCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的自体CAR-T细胞疗法。临床前研究显示，通过FasTCAR技术平台生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借“次日完成生产”的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，从而显著降低生产成本，使细胞疗法能够惠及更多的癌症患者。

关于亘喜生物

亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR和TruUCAR技术平台，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、生产质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com/关注领英账号@GracellBio。