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今日，一篇在欧洲血液学协会（EHA）年会网站上出现的研究摘要引起多家行业媒体的关注（该摘要目前已删除）。根据多家行业媒体的报道，这一摘要显示，杨森公司和传奇生物联合开发的CAR-T疗法Carvykti在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的3期临床试验CARTITUDE-4中，与标准治疗相比，将患者疾病进展风险降低74%。这一研究结果超出行业分析师的预期。考恩（Cowen）公司的分析师称之为“改变游戏规则的疗效”（game changing efficacy）。

今年一月，杨森和传奇生物已经宣布，Carvykti在这项3期临床试验中达到主要终点，在预定的中期分析中，与标准疗法相比，Carvykti可显著改善RRMM成人患者的无进展生存期（PFS）。这项试验中的患者群体只接受过1-3种前期治疗。行业媒体STAT的报道指出，如果获得监管机构的批准，这一疗效结果可能让医生在治疗多发性骨髓瘤的更早期选择使用CAR-T疗法。

Carvykti是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，它表达的嵌合抗原受体包含一个4-1BB共刺激结构域，及两个靶向BCMA的抗体结构域。它已经于去年2月获得FDA批准上市，并在5月获欧盟有条件上市批准，用于治疗至少曾接受4线以上前期治疗的RRMM患者。2017年12月，传奇生物与杨森公司达成全球独家许可和合作协议，以共同开发和商业化Carvykti。

这项研究中，419名RRMM患者随机分组，接受Carvykti或标准组合疗法的治疗。在中位随访时间为16个月时，Carvykti与标准治疗相比，降低疾病进展风险74%。Carvykti组的中位PFS尚未达到，标准治疗组的中位PFS为12个月。Carvykti同时将患者死亡风险降低22%，但是与标准治疗组相比尚未达到统计显著区别。这可能是由于在数据分析时患者死亡数目较少。

安全性方面，97%接受Carvykti治疗的患者报告出现严重不良事件，包括94%的患者出现血细胞计数降低，76%的患者出现免疫相关毒性。摘要并未披露是否有患者因为不良事件而死亡。

此前发布的新闻稿指出，CARTITUDE-4研究是首个直接比较CAR-T疗法和标准治疗效果的随机3期临床试验。

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参考资料：

[1] In a leaked abstract, J&J's cell therapy appears to have dramatic benefits for multiple myeloma patients. Retrieved April 19, 2023, from https://endpts.com/legend-and-jjs-car-t-carvykti-impresses-in-leaked-multiple-myeloma-data/

[2] Leaked study results show a CAR-T from J&J providing big benefit for patients with multiple myeloma. Retrieved April 19, 2023, from https://www.statnews.com/2023/04/19/leaked-study-results-show-a-car-t-from-jj-providing-big-benefit-for-patients-with-multiple-myeloma/

[3] Data Leak Shows J&J’s and Legend’s Carvykti Exceeds Expectations. Retrieved April 19, 2023, from https://www.biospace.com/article/data-leak-show-j-and-j-s-and-legend-s-carvykti-exceeds-expectations/

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