重症肌无力创新疗法在欧盟获批,再鼎医药拥有中国权益

收藏
关键词: 疗法医药获批
资讯来源:医药观澜
发布时间: 2022-08-12

▎药明康德内容团队报道


8 月11日,argenx公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)上市,作为标准疗法的附加疗法,用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者的治疗,该药也由此成为首款在欧盟获批治疗这类患者的FcRn阻断剂。在中国,再鼎医药通过合作获得了这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益,目前该药也已经在中国 申报上市


重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G(IgG)抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通,引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力,进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

Efgartigimod(艾加莫德α注射液)是argenx公司开发的一款靶向新生儿Fc受体(FcRn)的“first-in-class”疗法。它旨在减少致病性IgG抗体,阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解,因此通过防止IgG与FcRn的结合,能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭,从而减轻疾病症状。2021年1月,再鼎医药与argenx公司达成合作,获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益,并将负责该候选药多个适应症在中国的全球注册临床研究开发工作。

此次efgartigimod获得欧盟批准是基于全球3期ADAPT试验的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心3期临床研究,旨在评估efgartigimod在全身型重症肌无力患者中的安全性和疗效。研究达到了主要研究终点,68%接受候选药治疗的抗AChR抗体阳性的全身性重症肌无力患者获得缓解(安慰剂组为30%)。与安慰剂相比,efgartigimod治疗后定量重症肌无力(QMG)量表中的应答者也显著更多(63% vs 14%)。该药还在试验中显示了良好的安全性特征,最常报告的不良反应为上呼吸道感染和尿路感染。该试验结果已于2021年7月发表在《柳叶刀-神经病学》(The Lancet Neurology)杂志上。

ADAPT试验研究者Renato Mantegazza博士表示,由于常用疗法的局限性,在欧洲患有全身型重症肌无力的患者长期面临着显著未满足的医疗需求。Efgartigimod的获批为临床医生和患者提供了一个重要的治疗选择,该药已在临床试验中观察到疗效和安全性,有望显著改善患者的生活质量。

argenx公司首席执行官Tim Van Hauwermeiren先生表示,他们很自豪能将首个且唯一获批的FcRn阻断剂带到欧盟,紧跟在美国和日本的上市步伐。现在,在欧盟患有全身型重症肌无力的人首次拥有一种耐受良好并且能够有效管理症状的新治疗选择。

根据再鼎医药早前发布的新闻稿,efgartigimod也是首个在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn阻断剂。在中国,该药也已成功落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。此外,argenx公司还在开发efgartigimod的皮下注射制剂,并已在一项3期临床试验中获得积极数据。该公司计划在今年年底向美国FDA提交皮下注射制剂的生物制品许可申请(BLA)
参考资料:
[1]argenx Announces European Commission Approval of VYVGART™ (efgartigimod alfa-fcab) for the Treatment . Retrieved Aug 11,2022, from https://www.argenx.com/sites/default/files/media-documents/argenx%20EC%20approval%20press%20release_final.pdf
[2]再鼎医药和argenx 宣布就efgartigimod达成大中华区独家授权合作 .Retrieved Jan 7,2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/ZAQBwaOw50NHv-wNbu_vwQ
[3]Efgartigimod新药上市申请获国家药品监督管理局正式受理,用于治疗全身型重症肌无力. Retrieved July 14 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/LoRBPidnkxZkD005tezXHQ

本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。


免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。