▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球创新生物医药行业迎来了不少新进展。如基石药业、豪森药业、拜耳（Bayer）、百济神州等公司的创新药在中国获批上市或获批新适应症，诺华（Novartis）投资创新疗法，还有多家新锐公司完成融资，支持自身正在开发的CAR-T细胞疗法、抗体疗法等。 本文对这些进展做简单分享。

1、新药进展

美国获批新药：

阿斯利康（AstraZeneca）与默沙东（MSD）联合开发的PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib）新适应症已经获得美国FDA的批准，作为辅助疗法，治疗已在手术前或手术后接受过化疗的胚系BRCA突变（gBRCAm）HER2阴性高危早期乳腺癌患者。

中国获批新药：

• 基石药业引进的RET抑制剂普拉替尼在中国获批新适应症：用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

• Sobi公司的干扰素γ（IFNγ）抗体依马利尤单抗注射液在中国获批，针对适应症为：难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。

• 百济神州抗PD-1单抗替雷利珠单抗在中国获批第七项适应症，用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤患者。

• 豪森药业引进的抗CD19抗体伊奈利珠单抗在中国获批上市。在美国，该药已获批用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。

• 信达生物贝伐珠单抗生物类似药在中国获批第5项和第6项适应症，分别为：1）联合卡铂和紫杉醇用于初次手术切除后的III期或IV期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的一线治疗；2）联合紫杉醇和顺铂或紫杉醇和托泊替康用于持续性、复发性或转移性宫颈癌患者的治疗。

• 李氏大药厂引进的血管扩张剂吸入用一氧化氮（英文商品名为：INOmax）在中国获批上市，联合通气支持和其他适当的药物用于治疗新生儿的低氧性呼吸衰竭（HRF）且伴有临床或超声心动图证据显示的肺动脉高压，从而改善氧合功能，并降低对体外膜肺氧合（ECMO）的需要。

• 拜耳的Xa因子抗凝血抑制剂利伐沙班在中国获批新适应症。此前，该药已在中国获批预防和治疗成人静脉血栓、慢性冠状动脉疾病或外周动脉疾病患者髋/膝关节置换术后的患者等适应症。

• 人福医药控股子公司宜昌人福药业联合德国PAION公司共同开发的注射用苯磺酸瑞马唑仑在中国获批新适应症。此前该药已在中国获批用于结肠镜检查的镇静。

• 百特医疗（Baxter）的一款磷/碳酸氢钠血滤置换液产品在中国获批上市。

图片来源：123RF

其它值得关注的新药进展还包括：

• FDA授予Harpoon Therapeutics公司的在研产品HPN217快速通道资格，用于治疗已接受至少4线疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的三特异性T细胞激活疗法；

• FDA授予施维雅（Servier）的IDH1抑制剂ivosidenib片剂补充新药申请优先审评资格，用于治疗携带IDH1突变的初治急性髓系白血病患者；

• FDA授予Horizon Therapeutics公司的创新药Krystexxa补充生物制品许可申请优先审评资格，拟用于与甲氨蝶呤联用，治疗痛风无法控制的患者。Krystexxa（中文名普瑞凯希）是一款治疗痛风的药物，于2010年获FDA批准用于成人慢性痛风患者。

• 和誉医药在研泛FGFR抑制剂ABSK091获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌。ABSK091是一款针对FGFR亚型1、2和3的高效选择性抑制剂。

2、研发合作

Voyager Therapeutics公司与诺华公司达成许可和研发协议，诺华有权获得Voyager公司腺相关病毒载体（AAV）衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳的开发权益，靶向3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点的衣壳的选择权。Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达17亿美元的里程碑付款。据悉，Voyager公司的AAV衣壳发现平台已经发现了一系列具有独特特征的AAV衣壳，它们具有更好穿越血脑屏障的能力，提高在大脑和脊髓中的转染效果。

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3、新锐融资

金唯科生物（Genevector） 宣布完成数千万元人民币的Pre-A轮融资。此轮融资由睿景投资、盈科资本、东湖高新、小明投资（Ming Capital）、四川绘素等共同投资，将用于推进公司在研管线的IND申报。据介绍，金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司，公司创始人、董事长为魏于全教授，创始人、首席执行官为杨阳研究员。

荃信生物 宣布已完成由该公司股东勤智资本领投的数亿元C轮融资。荃信生物专注于自身免疫性疾病和过敏性疾病领域的抗体药物研发，目前已经建立了包含12个在研产品的管线，包括生物类似药和1类新药，覆盖银屑病、特应性皮炎、强直性脊柱炎、炎症性肠病、系统性红斑狼疮、哮喘等疾病领域。

卡提医学 宣布已完成总额超7000万元人民币的A+轮融资，融资由南京呈益投资联合乾道集团、苏州冠亚投资及海汇投资共同完成，融资资金将主要用于推动卡提医学在研产品临床试验申请（IND）。卡提医学专注于实体肿瘤CAR-T细胞治疗产品研发，针对实体肿瘤微环境进行CAR-T架构设计，自主研发出新型DAP-CAR-T实体瘤CAR-T技术平台，能够提升CAR-T细胞肿瘤微环境的适应力，降低临床副反应并且具有良好的持久性。

拓领博泰宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由龙磐投资领投，中关村协同创新基金、中科创星、源慧资本共同出资。据介绍，拓领博泰于2020年创立，基于Toll样受体免疫调控技术，专注于研发自身免疫疾病治疗的创新药物，提供调控人体免疫反应的创新疗法。

Rondo Therapeutics宣布完成6700万美元的A轮融资。本轮融资资金将用于支持该公司临床前管线的持续发展，推进其先导双特异性抗体候选药物进入到1期临床试验。据悉，Rondo公司的目标是针对实体瘤创建一类新的双特异性抗体，能安全地激发免疫系统产生并维持强大的抗肿瘤反应，克服抑制性肿瘤微环境。

由剑桥大学、卡罗林斯卡学院、和哥德堡大学的线粒体生物学专家联合创建的Pretzel Therapeutics公司完成一轮融资，投资方包括ARCH Ventures Partners，GV，以及剑桥大学、卡罗林斯卡学院和哥德堡大学的风投部门。该公司的目标是基于对线粒体生物学机制的深度理解，开发潜在“first-in-class”疗法，逆转线粒体功能失常，治疗目前缺乏治疗选择的疾病。

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