▎药明康德内容团队编辑

01

AI+基因测序，精准医学独角兽获8.3亿美元融资

5 月12日，一家分子科学和人工智能（AI）领域的创新者、精准医疗公司Caris Life Sciences宣布募集了8.3亿美元的融资。 这是近年来精准医疗领域最大的融资之一。 此次融资资金将使得Caris进一步扩大商业化规模，以及开发液体活检等用于癌症早期诊断的技术平台。 本轮融资由Sixth Street领投， Coatue ，Silver Lak e， 富达等多家机构参投。 这笔新资金使 Caris 公司的估值超过78亿美元。

Caris公司总部位于德克萨斯州，提供外显子组，转录组和癌症蛋白质组测序，分析患者DNA和RNA中的所有22,000个基因，并鉴定与癌症相关的病原体，细菌，病毒和真菌。今年早些时候，Caris扩展了其平台的产品范围，包括人类白细胞抗原（HLA）基因型报告。由于HLA基因负责激活抗癌T细胞，因此它们与癌症的发展直接相关，可以指示患者对某些免疫疗法的反应。测序完成后，Caris公司将使用人工智能来分析数据，有助于肿瘤学家为每位癌症患者制定高度个体化的治疗计划。

▲ 图片来源：123RF

 

02

针对肺癌ROS1和ALK耐药突变，新型靶向药研发公司获融资

目前FDA已批准了针对ROS1阳性和ALK阳性的酪氨酸激酶抑制剂，但耐药突变的出现限制了现有药物的长期疗效。

 

5月11日 ，Nuvalent宣布完成了1.35亿美元的Ｂ轮融资。本轮融资将支持Nuvalent针对ROS1阳性和ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）在研药物NVL-520和NVL-655的临床开发。新一轮融资距离今年1月5000万美元的A轮融资仅3个月。

 

NLV-520是一种高选择性ROS1抑制剂，可靶向G2032R突变，NLA-655是一种ALK抑制剂，即使对氯拉替尼耐药的G1202R/L1196M复合突变也可能产生作用。就在上个月，Nuvalent公司在AACR年会上展示了临床前数据，显示NVL-520和NVL-655在已发生耐药突变的肿瘤中保持活性，有望使患者获得更持久的缓解。

 

这项工作吸引了许多著名投资者的注意。本轮融资由贝恩资本生命科学领投，创始投资者Deerfield Management，包括富达在内的多家新机构跟投。

 

03

抗体偶联药物（ADC）持续火热，中国公司挑战新型靶点

目前众多公司正在积极布局抗体偶联药物（ADC）管线。5月8日，杭州多禧生物宣布近期完成了10亿人民币的C轮融资，用于ADC创新药物的研发。本轮融资由高瓴创投、晨岭资本、CPE联合领投，中信证券，泰煜投资和嘉华国际基金等机构跟投。

 

目前多禧拥有24条ADC研发管线，包括Her2、Trop2、MUC1等靶点的创新ADC药物，其中有3款药物已进入临床试验阶段。DX126-262（治疗Her2阳性的实体瘤）正在复旦大学附属肿瘤医院开展1期临床试验。多禧生物已经申报了MUC1-ADC药物的临床试验申请，这是首个中国国产MUC1-ADC。

 

04

如何高效生产细胞疗法？“柜式工厂”瞄准制造难题

虽然血癌细胞疗法以突破性速度实现了巨大的科学进步，但这些挽救生命的疗法因人工制造过程而遭遇到严重的瓶颈。 现在大约有45万名患者可以从CAR-T细胞疗法中受益，预计这一数字将在几年后上升至数百万。 但是由于缺乏可扩展的制造技术，目前只有不到1％的患者可以使用这些药物。

5月5日，细胞疗法自动化制造生命科学技术公司Cellares宣布已在B轮融资中筹资8200万美元。此笔最新资金将加速Cellares的可扩展柜式工厂Cell Shuttle（细胞快车）的开发。此轮融资由新投资方德诚资本领投，并由现有投资方Eclipse Ventures联合领投。Skyviews Life Science作为新投资方加入，之前的投资方8VC也参与其中。

 

Cell Shuttle在创建高度个体化细胞疗法方面可实现端到端自动化，包括目前用于治疗血癌的CAR-T疗法，该疗法通过从患者自身免疫系统中改造和生长细胞来攻击癌细胞。Cellares公司表示，一体化柜式工厂很紧凑，所需的洁净室空间比手工生产所需的空间少约80％。由于该平台是自动化的，因此有潜力将许多细胞疗法工作流程所需的人工减少多达75％。

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默沙东前研发“掌门”出任CEO，新锐采用诺奖技术革新药物研发

5月5日，初创公司Eikon Therapeutics公司宣布，默沙东实验室的前任总裁Roger Perlmutter博士将担任该公司的首席执行官。该公司同时宣布完成数额为1.48亿美元的A轮融资。

 

Eikon Therapeutics公司的联合创始人之一是著名物理学家Eric Betzig博士。在2014年，他与Stefan W. Hell博士和William E. Moerner博士共同获得了诺贝尔化学奖，表彰他们在开发超分辨率荧光显微技术（super resolution fluorescence microscopy）方面的突出贡献。

 

Eikon Therapeutics公司希望利用超分辨率荧光显微技术来开发一种药物发现的全新方式。该技术通过给特定蛋白加上荧光标签，可以在活细胞中追踪和测量蛋白的运动。从治疗疾病的角度来说，如果我们能够阻止致病蛋白移动到它发挥功能的地方，就可能阻止它们导致疾病的产生。

长久以来，医药产业在活细胞中研究动态调控机制的工具有限。从这个角度来说，Eikon通过将物理与工程学和机器学习整合在一起，辅助传统药物发现方面的发现令人振奋。

 

06

基因“大海捞针”技术，可识别超低频DNA突变

在完成了1600万美元的A轮融资后的几个月，TwinStrand Biosciences再次获得了5000万美元B轮融资，几乎是上次融资的两倍，以资助用于开发可“大海捞针”识别超低频基因突变的基因检测技术（Duplex Sequencing）。

TwinStrand Biosciences 公司2015年成立，总部位于美国西雅图，是一家开发用于揭示异常低频基因变异的超高精确度技术Duplex Sequencing的生物技术公司。 TwinStrand的生物化学和基于软件的解决方案使研究人员和临床医生能够精准检测出目标基因。 通过识别超低频DNA突变，分辨率是市场上常规工具的10000倍，TwinStrand能够检测、定量和表征之前检测不到的变异。 这样的灵敏度和准确性对于一系列应用至关重要，包括早期癌症检测、识别治疗后的残留癌症、监测癌症复发、追踪先进的细胞免疫疗法和在遗传毒理学中的应用，以及CRISPR和其他形式的基因编辑和基因治疗等。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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