首个治疗真性红细胞增多症药物获FDA批准

2021年11月12日，美国FDA批准台湾生物制药公司药华医药的长效干扰素制剂Besremi（该药通用名为：ropeginterferonalfa-2b-njft）注射液，用于治疗患有真性红细胞增多症（PV）的成年人。

真性红细胞增多症（PV）是一种源于骨髓中致病干细胞的癌症，导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加，属于罕见病范畴。这种疾病可能引发心血管并发症，如血栓和栓塞，甚至转化为继发性骨髓纤维化或白血病。该病的患者在发病初级就需要有效的治疗方案，倘若未得到较好的疾病控制就会引发严重的心血管并发症。

尽管该疾病发病率只有十万分之一，然而其低致死率导致全球有几百万患者，该病的一线疗法是放血手术，该种治疗方式是无选着性地对所有血细胞进行稀释，而最佳的治疗方案应该是选择性清除恶性细胞的克隆。譬如早期较老的疗法：羟基脲、干扰素等，尽管这些药物没有严格对照试验数据，却也在临床上普遍进行了应用。另外，由于对该疾病研究的结果指向一组突变——Janus激酶2（JAK2）的一种突变形式“JAK2V617变异”成为其主要特征，因此还有一个靶向疗法“JAK2抑制剂芦可替尼”作为PV病的末线疗法。

Besremi是FDA批准的第一种治疗PV的药物，无论患者有何样的治疗史都可以服用，而它也是第一个正式批准的首创用于治疗真性红细胞增多症的干扰素制剂。其活性物质由台湾药华医药发现并根据PIC/ScGMP 规范制造的ropeginterferonalfa-2b，建立在多年使用其它干扰素的临床经验上，因此其技术风险较低。该药获批来自PEGINVERA的III期临床试验结果，80%用药组达到应答、61%完全应答。

值得一提的是，欧盟委员会早前于2019年2月，就已批准该药作为一种单一疗法，用于治疗PV成人患者，此次批准，使Besremi成为欧洲和美国首个也是唯一一个获批治疗PV并且与先前羟基脲暴露无关的药物。

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