8月24日，Shape Therapeutics宣布与罗氏达成战略合作和许可协议，Shape将利用专有的RNA编辑平台RNAfix或AAVid平台开发用于阿尔茨海默症、帕金森病和其它罕见病的疗法。
来源：Roche、Shape官网
根据协议条款，Shape将进行临床前研究，罗氏将负责这项合作产生的任何可能产品的开发和全球商业化。Shape有资格获得初始付款以及开发、监管和销售里程金，合作总金额可能超过30亿美元。
Shape成立于2018年，总部位于美国西雅图，此前已完成3550万美元的A轮和1.12亿美元的B轮融资，Shape所开发的技术基于Prashant Mali博士在George Church教授实验室从事博士后研究期间的工作。
机体的免疫系统能特异性识别、靶向和消除含有外源成分的细胞，因此像CRISPR基因编辑或碱基编辑这类依靠外源蛋白进行基因操作的技术具有不可避免的免疫原性问题，可能会因此而降低或失去疗效，或者导致毒性效应。
Shape利用细胞中天然的RNA编辑系统进行碱基编辑，不仅能避免上述问题，而且能使细胞读取正确的遗传密码并表达正确的蛋白质。依托RNAFix、RNASkip和Delivery–AAVid平台，Shape开发的技术可进行RNA靶向、RNA编辑和RNA替代。
其中，RNAfix是一种gRNA（引导RNA），通过招募ADAR酶（一种在天然的RNA编辑器）来编辑单个碱基，改变碱基的读取方式，可用于诱导点突变的A→G的校正、敲低蛋白表达、诱导外显子跳跃以及调节蛋白与蛋白的相互作用。
RNAskip是一种抑制性 tRNA（转运RNA），用于治疗由过早终止突变引起的疾病（即某种氨基酸的密码子突变为终止密码子，导致肽链合成过早终止），可识别过早终止密码子，使翻译通读，产生完全校正的蛋白质。
Delivery–AAVid衣壳发现平台能生产具有更优递送特性的AAV载体，可有效地将RNAfix和RNAskip有效载荷以及其他有效载荷输送到特定组织中。
RNAFix、RNASkip和Delivery – AAVid平台（来源：Shape）
来源：Shape
罗氏制药合作部负责人James Sabry表示：“Shape的RNA编辑方法来源于自然界自有的碱基编辑机制。我们期待与Shape的合作能为神经科学疾病和罕见病创造新的治疗方案。”
参考资料：
[1] Shape Therapeutics enters into a strategic research collaboration with Roche to advance breakthrough AAV-based RNA editing technology for neuroscience and rare disease indications（来源：GlobalNewswire）
[2] Shape Therapeutics Secures $112 Million in Series B Financing to Advance Breakthrough RNA Technology Platforms to Democratize Gene Therapy（来源：GlobalNewswire）
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