不到1年，三轮融资超2.2亿美元！分子胶能否为无法治愈疾病带来新曙光？

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关键词：融资疾病法治

资讯来源：创鉴汇

发布时间： 2021-03-15

▎药明康德内容团队编辑

近日，总部位于波士顿的Monte Rosa Therapeutics（下称Monte Rosa公司）宣布完成9500万美元的C轮融资，本轮融资由Avoro Capital Advisors领投，Fidelity Management & Research Company LLC、BlackRock、T. Rowe Price Associates等机构也参加了本轮融资。2020年5月和9月，Monte Rosa公司分别完成了3250万美元和了9600万美元的A轮和B轮融资。

蛋白降解疗法能够靶向传统小分子抑制剂无法靶向的靶点，或者产生小分子抑制剂无法产生的效果，这使其成为目前非常有前途的疗法之一。一些降解物通过将E3泛素连接酶与致病蛋白相连，最终使致病蛋白被分解。这类型的降解物可以归类为异双功能分子（例如蛋白降解靶向嵌合体，PROTAC）或“分子胶”（例如indisulam或thalidomide）。近年来，由于两个技术的进步，蛋白降解疗法受到了广泛的关注，分别是：异双功能分子被优化后适合体内使用，以及临床批准的药物被发现通过‘分子胶’降解机制仍可发挥作用。这些技术进步为降解“不可成药”蛋白和多种疾病的治疗提供了新的机会。

Monte Rosa公司致力于发现和开发新型分子胶，以降解引起疾病的致病蛋白。公司创始人Rajesh Chopra博士和Ian Collins博士是蛋白降解领域的杰出科学家，本轮融资将用于推进公司的在研产品进入临床阶段。公司的技术平台可以合理地设计出新型小分子，使它们能够重新编程泛素连接酶，最终使泛素连接酶靶向之前被认为“不可成药”的致病蛋白。该公司的药物发现平台将多样的，专有的小分子蛋白质降解剂化合物库与内部的蛋白质组学、结构生物学、基于机器学习的靶点筛选技术和计算化学相结合，用于预测和获得蛋白质降解剂图谱。

图片来源：123RF

公司领先的在研产品靶向GSPT1，它是一种转录终止因子，可催化核糖体中mRNA的释放。当GSPT1受到抑制时，Myc转录因子（c-Myc，l-Myc或n-Myc）驱动的癌症也会受到抑制。靶向GSPT1是利用“合成致死”原理杀死癌细胞。“合成致死”是指两个非致死基因同时被抑制，导致细胞死亡的现象。利用这一机制找到肿瘤中的特异突变，再找到它的“合成致死搭档”，进而特异性杀死癌细胞。

“我们准备在今年晚些时候将首款在研产品推向临床阶段，我们很高兴得到新老投资者的持续支持，他们与我们拥有共同的愿景”，公司的首席执行官Markus Warmuth博士在采访中说道：“我们很高兴能够利用我们的早期成功经验来进一步扩展我们的平台，最终靶向此前在多种适应症中“无法成药”的致病蛋白”。

虽然是一个新兴的领域，但近几年包括葛兰素史克（GSK）、罗氏（Roche）、默沙东（MSD）、辉瑞（Pfizer）、拜耳（Bayer）等多家全球性药企都先后布局蛋白降解疗法，许多开发这一创新疗法的新锐公司也获得了资本的青睐。希望在资本的助力下，蛋白降解疗法可以得到快速的发展和进步，让患者拥有更多的选择。

参考资料：

[1] Monte Rosa Therapeutics Announces $95 Million Series C Financing to Accelerate Next-generation Protein Degradation Platform. Retrieved 15 March, 2021，from：https://www.businesswire.com/news/home/20210312005028/en/Monte-Rosa-Therapeutics-Announces-95-Million-Series-C-Financing-to-Accelerate-Next-generation-Protein-Degradation-Platform

[2] Monte Rosa snags $95M to speed lead ‘molecular glue’ treatment into the clinic. Retrieved 15 March, 2021，from：https://www.fiercebiotech.com/biotech/monte-rosa-snags-95m-to-speed-lead-molecular-glue-treatment-into-clinic

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