BioNews | Lilly和ProQR：扩大RNA编辑药物合作协议

礼来 （Eli Lilly，LLY）和ProQR Therapeutics N.V.（PRQR）宣布扩大其新基因编辑药物许可和合作协议。

该合作最初于2021年9月宣布，应用ProQR的专有Axiomer®RNA编辑平台针对肝脏和神经系统疾病。该平台显著提高编辑效率，改善了肝脏和神经系统的生物分布，开辟了新的潜在应用，不仅可以纠正已知突变，还可以在特定转录物中引入保护性变体。通过扩大合作，Lilly和ProQR将深入探索Axiomer平台的进一步应用，为患有严重未满足医疗需求疾病的患者提供新的创新治疗。

根据协议条款，礼来将通过ProQR的Axiomer平台获得中枢神经系统和外周神经系统的其他目标。ProQR将获得7500万美元，包括预付款和股权投资。礼来将有能力行使进一步扩大合作关系的选择权，代价为5000万美元。此外，礼来可以选择向ProQR提供该公司的专有输送技术，以供其全资管道使用。

根据其2021年9月的原始协议以及最新与礼来宣布的扩大协议，ProQR总共有资格获得约37.5亿美元的研究、开发和商业化里程碑，以及产品销售royalties。

Axiomer

ProQR正在开创一种名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术可能会产生一种新型药物，用于治疗各种类型的疾病。Axiomer“编辑寡核苷酸”，或EON，使用人类细胞中存在的称为ADAR（腺苷脱氨酶作用于RNA）的分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化。Axiomer EON旨在招募和引导内源性表达的ADAR，以将RNA中的腺苷（A）转变为肌苷（I）——肌苷被翻译为鸟苷（G）——将导致疾病突变的RNA纠正回正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达，或改变蛋白质，使其具有新的功能，有助于预防或治疗疾病。

ProQR

ProQR Therapeutics致力于通过创造变革性RNA疗法来改变生活。ProQR正在开创一种名为Axiomer的下一代RNA技术，该技术使用细胞自身的编辑机制ADAR，对RNA进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能产生一种新型药物，用于治疗罕见病和流行病，但需求未得到满足。

蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech

追踪和剖析全球最前沿生物科技公司，寻找低估值/革命性的生物科技产品或技术平台，深入挖掘其投资价值。