现场 | 保诺科技首届创新药物研发论坛

当前，全球生物医药科技发展突飞猛进，生物医药产业正成为新一轮产业竞争的前沿焦点。金秋九月，保诺科技特邀生物医药领域权威专家、学者、项目领头人、投资专家等业界人士，齐聚无锡拈花湾君来波罗蜜多酒店畅和堂，以“创新之路：从基础研究到新药研发”为主题，共议生物医药产业的创新与发展。 

在保诺科技董事长David Preston潘大为先生致欢迎辞后，由保诺中国首席执行官邓天敬博士宣布了本次论坛的正式开始。

David Preston

邓天敬博士

• 疾病干预：挑战与使命

主讲人：中国科学院院士、同济大学副校长陈义汉博士

演讲要点：

◆存在的问题：没有科学问题的研究是误入歧途的；我们不能为论文而研究，我们应该为改变人类健康和生命而研究；学习和借鉴是必须的，但是最终我们应该走出自己的路；

◆优先发展的主题：心血管疾病 ---- 健康重要杀手；针对不同病种；

◆原创药物研发：心血管疾病失控的根源；心血管疾病药物研发的困境；研发的瓶 颈在于基础研究；原创药物研发的焦点 ---- 先导化合物的发现；

◆目标定位：立足基础，面向临床，面向转化，面向应用；

◆战略举措：强化基础研究；创新至上，自由探索与顶层设计并举；加强创新文化建设；以人为本；有所为有所不为；

◆崇尚与憧憬：“小”科学依然是脊梁，找到重大的科学问题是关键！

• 新药究竟从哪里来的？

主讲人：美国国家工程院院士、原力生命科学有限公司董事长孙勇奎博士

演讲要点：

◆新药研发的全过程：

基础生物医学新发现→评估、验证、立项→临床前研发→早期临床&转化→晚期临床研发→产业化

◆基础生物研究为新药研发项目提供了机会

◆科学技术的高速发展并没有给新药研发带来预期的效益

◆新药研发绝不应只是碰碰运气

◆新药创新的第二春已经来临

◆Bend the Survival Curve: 进步，挑战与机会

学术界应与制药行业相互合作，加强源头基础生物医学的新发现，强调解决问题的能力在新药研发的重要性。

• Racing to find a cure for HBV and a breakthrough therapy for HCC

主讲人：罗氏上海创新中心负责人沈宏博士

Main Points:

◆High burden of disease with life-thereatening complications

◆Develop best-in-disease combo therapy to cure chronic HBV infection

◆Targeting Capsid/Core protein as novel anti-HBV treatment

◆T cell exhaustion promotes HBV persistence

◆GaINAc conjugation enables local liver delivery of PD-L1 LNA via ASGPR-expressing hepatocytes

◆Increase in immune cells in the liver after treatment with GalNAc PD-L1 LNA

◆China HHC is highly related to HBV/HCV infection

◆Scentific rationale of combo of Atezolizumab (anti-PDL1) + Bevacizumab (anti-VEGF) for treatment of HCC

.....

• 肿瘤免疫产品的毒理学研究

主讲人：上海临港集团生物医药产业首席顾问马璟博士

五个方面：

◆免疫检查点药物

◆肿瘤疫苗

◆细胞免疫治疗

◆双功能抗体

◆临床研究设计时的风险控制关键

总结要点：

◆免疫治疗效果的预测指标尚需探索

◆联合治疗和免疫治疗的安全性有待改善

◆新型免疫治疗靶点研究尚不充分

• 应对全球健康挑战

主讲人：清华大学药学院院长丁胜博士

演讲要点：

◆什么是全球健康：为全世界所有人，尤其是发展中国家，提升健康水平

◆全球健康危机举例：结核病、疟疾、COVID-19

◆当前针对全球健康疾病的新药研发面临诸多挑战：病毒耐药性增强，更高效的新药匮乏、人口流动加速、商业研发投入低等

◆全球健康药物研发中心：依托全球顶尖资源与中国创新优势，开创药物研发新模式

◆新冠疫情：“老药新用”策略遭遇瓶颈，研发全新抗病毒特效药势在必行；中和抗体药物研发进程大大加快；疫苗研制齐头并进，多款候选疫苗进入临床试验阶段；全面启动新冠药物及疫苗研发“未雨计划”...

◆针对突发性公卫疾病的药物和疫苗研发需长期性和系统性的投入

• Pathogen-Directed Antibiotic Deliver for Treating Bacterial Infections

主讲人：重庆大学药学院院长贺耘博士

Main Contents:

◆Introduction:Importance of Natural Products; Total Synthesis, SAR Studies & Drug Delivery; Bacterial Infection;Antibiotic Discorvery; Threat of Antimicrobial Resistance (AMR)

◆“Trojan Horse” Antibiotics: Albomycins; Siderophore-Drug Conjugates; VB12-Drug Cinjugate

◆Exosome Based Antibiotic Delivery: Exosome Encapsulated Linezoild ; Suerface Functionalized Exosome

◆Summary: Antimicrobial Resistance (AMR) is a global challenge. Novel and effective treatments are urgently needed；Natural and designed products/delivery technologies could provide potential solutions to address the increasing antimicrobial resistance challenge.

• 药靶发现的挑战和机遇

主讲人：复旦大学生物医学研究院蓝斐教授

新药创新趋势之一：肿瘤表观遗传与代谢的药物治疗策略

◆表观遗传的概念与发展；肿瘤表观遗传治疗机理；靶向表观遗传抗肿瘤药物研发现状；针对组蛋白修饰的抗肿瘤抑制剂的开发

◆表观遗传学发展趋势积极，中国产业仍然任重道远；最常变异的癌相关基因仍无对策；针对SAM合成酶MAT2A的抗肿瘤抑制剂的开发

◆抗肿瘤药物具有迫切的临床医学需求和巨大市场价值；精准医疗、靶向肿瘤新药研发已成趋势；临床驱动、创新疗法不断涌现...

复旦大学生物医学研究院项目：COVID-19未知受体以及嗜性研究、自带活化信号的核酸适体的筛选平台、核酸适体的TPP体外检测……

• 主题圆桌论坛：创新之路——从基础研究到新药研发

主持人：金克文

参讲人：黄牛、单倍、陈焕明、龙小腾

由企业家金克文先生作为本次圆桌会议的主持人，北京生命科学研究所高级研究员黄牛博士，百放英库医药科技创始人兼首席执行官单倍博士，挚盟医药科技有限公司总裁兼首席执行官陈焕明博士以及北京中关村生命科学院创投基金主管合伙人龙小腾博士共同参与并分享了把基础研究成功转化到产业化阶段的相关经验和看法。

• 药物的心脏安全性评价——最S7B知道原则的解读与实践

主讲人：北京爱思益普生物科技股份有限公司总经理李英骥博士

演讲要点：

◆心脏安全性的指导原则ICH S7B和E14

◆S7B和E14存在的问题

◆ICH S7B和E14 Q&A的目标

◆非临床综合风险评估概况

◆“双阴性”场景的预测价值

◆ICH S7B 核心测试结果与临床风险测试

◆非临床综合性致心律失常评价（CiPA）

◆基于ICH S7B的非临床QT策略 

◆ICH S7B体内和体外研究的最佳实践：hERG研究最佳实践的关注问题

◆Q&A施行：让监管部门可以信任S7B实验对人体QTc风险评估的结果

• AI+组学大数据在药物研发中的应用

主讲人：北京新抗元生物技术有限公司CEO周一鸣博士

演讲要点：

◆已有药物，探索药效机制: 药物作用的分子机制；表观基因组学；H3K27ac修饰丁文基因表达的调控位点；H3K27ac变化揭示两种药物作用机制；表冠遗传组准确揭示药物关键调控因子

◆探寻治病机理，发现潜在靶点：发现AGO2是多发性骨髓瘤可能诚邀靶点；发现VDR可能是二型糖尿病成药靶点

◆挖掘“带路党”：NeoScan 选出BCMA为MM最佳靶点；比较CD138和BCMA的特异性；CAR-T在实体瘤中的可能靶点；NeoScan为肾癌选择潜在的CAR-T双靶点

◆一个完全依赖AI+组学数据的药物：Neo-L1；肿瘤新抗原及其市场分析；肿瘤新抗原识别流程；小鼠模型证实新抗原有效性和安全性……

园区陈总

江苏省无锡惠山经济开发区地处中国经济最发达的“长三角”腹地。位于上海、南京之间，长三角两小时经济圈核心位置。惠山经济开发区是无锡市惠山区的政治、经济、文化中心。经过十年的开发建设，惠山经济开发区已经成为无锡北部一座生态、宜居、科技、产业相融合的领航新城。江苏无锡（惠山）生命科技产业园位于无锡北部的江苏省无锡惠山经济开发区核心区，占地面积约1500亩（合100公顷）。根据无锡市政府“十三五计划”纲领，园区为无锡市医疗器械产业集聚区，以现代先进医疗器械产业、现代生物医药CRO为主要导向。保诺科技研发中心的入住也受到了无锡市政府以及江苏无锡（惠山）生命科技产业园的大力支持。

本次论坛感谢北京拓实科技有限公司和岛津企业管理（中国）有限公司等合作单位的赞助和支持！

保诺科技是一家全球领先的新药研发CRDMO公司，已经与包括全球十大跨国公司在内的800余家国内外著名制药公司以及Biotech建立起紧密、长期的合作关系。保诺科技自2005年成立至今，已经在美国圣地亚哥，中国北京、上海建立起三个高水平创新药物研究开发中心，而即将运营的江苏无锡研发中心将是保诺科技在全球最大的研发中心。

保诺科技将在未来2年内发展成为拥有超过3000名科学家团队的全球著名CRDMO公司。保诺科技将依托更加强大的全球化无缝运营优势，一流的实验及生产设施，强大的科研团队以及精益求精的企业精神，为客户提供高水准的一体化临床前/临床药物研发及商业化生产服务。