▎药明康德内容团队报道

今日（2月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，联拓生物申报的mavacamten胶囊拟纳入优先审评。根据CDE公示信息，mavacamten胶囊是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。

公开资料显示，mavacamten是联拓生物自百时美施贵宝公司（BMS）引进的一款“first-in-class” 心肌肌球蛋白别构抑制剂。该产品已经于2022年4月获美国FDA批准，用于治疗oHCM成人患者，成为FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。这款新药还曾被Evaluate列为潜在重磅疗法之一。

截图来源：CDE官网

oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍，该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中，血液离开心脏的左心室流出道（LVOT）被增厚的心肌阻塞。因此，该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新疗法来治疗患者。

据联拓生物公开资料介绍，肥厚型心肌病的机理特征是过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调。Mavacamten作为一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白抑制剂，靶向oHCM的潜在病理生理学，它能将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态，有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力，减少左心室流出道梯度和增加舒张顺应性。

Mavacamten是BMS通过收购MyoKardia公司获得的创新产品。2020年8月，联拓生物获得了MyoKardia公司（BMS旗下全资子公司）的许可授权，在中国（包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）、泰国和新加坡对mavacamten进行开发及商业化。2022年4月，mavacamten获FDA批准上市，用于治疗有症状的oHCM成人患者，他们根据纽约心脏协会功能等级（NYHA）评级为II-III级，以改善患者的功能和症状。这款产品还先后获FDA授予突破性疗法认定，以及在中国被纳入 突破性治疗品种 ，用于治疗oHCM患者。

2022年8月，联拓生物宣布，mavacamten用于治疗中国有症状的oHCM患者的3期关键临床试验EXPLORER-CN研究已完成患者招募，该临床试验结果以及mavacamten的其他研究数据，预计将用于支持该药在中国的注册审批。EXPLORER-CN研究旨在评估该药用于治疗有症状的oHCM中国患者的安全性和疗效，主要终点是Valsalva左心室流出道梯度从基线到第30周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗，该研究预计将于2023年年中获得顶线数据。

值得一提的是，mavacamten新适应症上市申请已经于2022年10月获FDA 受理 ，用于减少室间隔缩小治疗（SRT），这是许多罹患严重症状性oHCM患者会被建议进行的一种具有较高风险的手术方式。此外， 基于FDA 对于m avacamten的批准， 联拓生物还于 2022年8月在中国香港地区递交 了 mavacamten 的新药上市申请 ， 用于治疗 oHCM 成人患者。

本次mavacamten拟纳入优先审评，意味着该药有望在中国迎来加速审批。希望该药后续的审评进展顺利，早日来到患者身边。

参考资料：

[1] 中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Feb 22, 2023 from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d 

[2]联拓生物完成Mavacamten用于治疗中国梗阻性肥厚型心肌病患者的EXPLORER-CN III期关键临床试验的患者招募. Retrieved Aug 11， 2022， from https://mp.weixin.qq.com/s/lDUU7aLIKZpjG_BNGfXaxg

[3]联拓生物发布2022年第三季度财务业绩及公司近期经营动态. Retrieved Nov 11, 2022. from https://mp.weixin.qq.com/s/3_SCcy11fRKOeJVojc8S9g

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