亨廷顿舞蹈症研究性疗法获FDA孤儿药资格认定
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孤儿药资格认定FDA疗法药
资讯来源：罕见病信息网 + 订阅账号
发布时间：
2021-08-18
VICO Therapeutics是一家总部位于荷兰莱顿生物科技园的生物技术公司，专注于开发罕见神经系统疾病的RNA调节疗法。该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室（OOPD）已授予VO659孤儿药资格认定，VO659是VICO的研究性反义寡核苷酸（AON）疗法，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease，HD）。在发布这一消息仅一个月前，VICO宣布VO659获得治疗脊髓小脑共济失调（SCA）的孤儿药资格认定。这一新资格认定使VO659拥有治疗HD和SCA在美国和欧盟的全部四个孤儿药资格认定。
VICO首席医疗官Rupert Sandbrink博士表示：
“亨廷顿舞蹈症和许多SCA类型一样，属于多聚谷氨酰胺类疾病，这是一种罕见的遗传性和进展性脑疾病。受亨廷顿舞蹈症影响的患者会经历运动障碍、人格改变和痴呆，导致残疾增加、失去独立性并缩短生存期。目前只有非常有限的对症治疗选择可用于患有这种毁灭性疾病的患者。我们的研究性RNA调节疗法旨在成为多聚谷氨酰胺类疾病的一种疾病修饰疗法，降低导致这些神经退行性疾病的突变多聚谷氨酰胺蛋白水平。”
“我们很高兴FDA一个月前授予治疗SCA的孤儿药资格认定后，又授予我们治疗另一种疾病的孤儿药资格认定。这是对我们AON方法潜力的肯定。”
美国食品和药物管理局孤儿产品开发办公室授予的孤儿药资格认定，旨在用于安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病药物和生物制剂。该资格认定使VICO有资格获得多项激励措施，包括经监管部门批准的七年市场独占期；免除亨廷顿舞蹈症的FDA申请费；以及合格临床试验的税收抵免。
US FDA grants VICO Therapeutics Orphan-Drug Designation for VO659, an Investigational Therapy for Huntington Disease
本文来自罕见病信
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