【直播预告】推动孤儿药可及性的中国实践：中国孤儿药创新沙龙·罕见病日特别活动

重庆市九龙坡区蚕宝儿社会工作服务中心是由Lesch-Nyhan综合征(LNS)家属与豌豆Sir于2018年联合发起，于2021年在重庆市九龙坡区民政局注册成立的服务全国LNS患者的民办非企业单位，旨在宣传LNS的疾病知识、指导日常护理、共享医疗资源，并共同推动诊疗可及性。

深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心是由神经纤维瘤病(NF)患者及家属于2016年发起成立、于2019年在深圳市民政局注册成立的民办非企业单位，秉持“以中国NF患者为中心”的发展理念，旨在为全国的NF群体搭建交流和互助平台，开展患者心理关怀和社会融入等工作；消除社会歧视、提高公众对于NF群体的尊重和理解，推动NF的医学研究和药物研发，推动国家针对NF患者的保障政策的出台。

北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心是由脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿家长冯家妹女士与患者马斌先生共同发起，于2016年在北京市民政局注册成立的民办非企业单位。中心以冯家妹女士罹患SMA而去世的女儿“美儿”命名，致力于为全国的SMA患者群体提供全生命周期的支持与帮助，解决医疗康复、社会融入等方面问题；宣传疾病知识并多方位立体展现SMA患者生存现状，呼吁社会各界关注并支持罕见病群体；搭建多方参与平台，共同推动中国SMA诊疗发展，促进保障罕见病群体权益相关制度、政策的完善。

深圳市安安雷特罕见病研究所是由雷特综合征(RTT)家属于2012年筹建，于2015年在广东省深圳市民政局注册成立的民办非企业单位，专注以RTT为代表的多重障碍儿童和家庭的全生命周期健康管理领域，建立并运营RTT患者数字化社区，通过全球联合创新手段，探索和实践相关筛查诊疗方案，康复发展方案，沉淀相关服务流程方案，IT系统，软硬件科技系统等创新成果。

皮质醇增多症联盟是由库欣综合征患者与医生于2018年8月联合发起的非营利性民间互助公益组织，旨在服务全国的库欣综合征群体，普及疾病诊疗知识进展，以患者组织的身份对接医院、药企和医保部门、推动临床药物的可获得性，致力于搭建患者院外管理经验分享的社群交流平台以提高患者长期的生活质量。于2019年，成为世界脑垂体组织联盟(WAPO)与中国罕见病组织网络的正式会员。

亮点连接罕见病关爱之家是由脑白质营养不良(LD)患者及家属于2020年7月自发成立的服务全国的LD群体的非营利性民间互助公益组织，致力于患者服务、医患科普、医疗推动和政策倡导。希望连接亮点，点亮希望，让LD可防可治。

北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心是由Duchenne/Becker肌营养不良(DMD/BMD)患者家属于2011年自发成立，于2016年在北京市民政局注册成立的民办非企业单位，致力于为全国的DMD/BMD患者提供全生命周期的支持与帮助，联合有关单位为患者提供康复、社交、心理服务及情绪支持；加强疾病宣传，避免误诊误治；提供有关疾病研究、诊疗的最新信息；积极创造对患者有利的社会环境，为患者提供更多的医疗、教育、就业机会；汇聚患者力量，建设患者自助管理交流平台，促进患者及家属之间的互助互勉精神；搭建多方参与平台，共同推动中国DMD/BMD多学科诊疗发展，促进保障罕见病群体权益相关制度、政策的完善。