▎药明康德内容团队编辑

随着生命科学领域的研究进步，越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。抗体疗法、肽类疗法、基因疗法、RNA疗法、细胞疗法……多种新疗法悄然兴起，欣欣向荣，共同构建了生机勃发的罕见病疗法研发生态。本期罕闻药事，让我们一起盘点过去几天的疗法进展。

本期重点关注的疗法类别有： 肽偶联疗法、寡核苷酸疗法、抗体疗法、细胞疗法、基因疗法、小分子疗法 等 ；涵盖疾病涉 及多发性骨髓瘤、默克尔细胞癌、系统性硬化症相关间质性肺病、急性移植物抗宿主病、法布里病、视网膜色素变性、神经节苷脂贮积症、额颞叶痴呆、Krabbe病、A型钼辅因子缺乏、Alport综合征致慢性肾病、华氏巨球蛋白血症、Prader-Willi综合征、脊髓性肌萎缩症、肌萎缩侧索硬化、遗传性血管水肿 等 。以下是详细内容。

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肽偶联疗法

2月26日，Oncopeptides公司宣布，美国FDA已加速批准Pepaxto（melphalan flufenamide，又名melflufen）上市，与地塞米松联用，治疗特定复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。

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寡核苷酸疗法

3月3日，Exicure公司宣布，美国FDA授予其寡核苷酸疗法cavrotolimod（AST-008）孤儿药资格（ODD），用于治疗默克尔细胞癌（MCC）。>>阅读更多

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抗体疗法

3月5日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA批准IL-6受体抑制剂Actemra（tocilizumab）扩展适应症，用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）成年患者的肺功能下降速度。

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3月8日，美国FDA授予AltruBio公司免疫检查点调节剂neihulizumab（AbGn-168H）快速通道资格，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。 >>阅读更多

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细胞疗法

3月5日，Sigilon Therapeutics宣布，美国FDA已授予其细胞治疗产品SIG-007孤儿药资格，用于治疗法布里病（Fabry disease），该疗法具有延长功能酶释放水平的潜力。 >>阅读更多

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3月10日，细胞疗法公司CiRC Biosciences宣布，美国FDA已授予化学诱导光感受器样细胞（CiPC）治疗视网膜色素变性（RP）的孤儿药资格。 >>阅读更多

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基因疗法

3月8日，Passage Bio宣布，美国FDA已授予其三项在研基因疗法快速通道资格，包括：PBGM01用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）；PBFT02用于治疗携带GRN基因突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）；PBKR03用于治疗Krabbe病。 >>阅读更多

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小分子疗法

2月27日，美国FDA宣布，批准BridgeBio Pharma子公司Origin Biosciences开发的Nulibry（fosdenopterin）上市，用于降低因A型钼辅因子缺乏（MoCD）导致的死亡风险。

3月1日，Reata Pharmaceuticals宣布，已向美国FDA提交了甲基bardoxolone的新药申请（NDA），用于治疗由Alport综合征引起的慢性肾病（CKD）。 >>阅读更多

3月2日，百济神州宣布，其自主研发的BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼胶囊）已获得加拿大药监部门批准，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者。

3月3日，Saniona 公司 宣布，美国FDA已授予Tesomet孤儿药资格，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）。 >>阅读更多

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3月9日，罗氏（Roche）宣布欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审评意见，建议批准Evrysdi（risdiplam）上市，治疗2个月以上、临床诊断为脊髓性肌萎缩症（SMA）所有类型（1型、2型、3型）或携带1至4个SMN2 拷贝的5q-SMA患者。 >>阅读更多

3月10日，Amylyx Pharmaceuticals宣布，计划在加拿大提交小分子组合疗法AMX0035的新药申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这一申请预计将于2021年上半年获得最终审批决定。 >>阅读更多

3月11日，BioCryst Pharmaceuticals公司宣布，其每日一次口服疗法Orladeyo（berotralstat）获法国临时授权使用许可（Temporary Authorization for Use，ATU），用于预防12岁及以上患者遗传性血管水肿（HAE）发作。 >>阅读更多

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注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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