【好文推荐】美国儿科研究计划要求对我国早期临床研发的启示

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美国儿科研究计划要求对我国早期临床研发的启示

American Pediatric Study Plan and Implications for early clinical research in China

韩鸿璨，王 骏*

(国家药品监督管理局药品审评中心，北京 100022)

儿童用药研发滞后于成人用药，其可及性是各国共同面临的难题。美国儿童用药监管体系建立较早，通过立法促进儿童药物的开发。2013 年美国通过了《美国食品药品管理局安全和创新法案》，其中包括《儿科研究公平法案》(Pediatric Research Equity Act，PREA) 和《儿童最佳药品法案》(Best Pharmaceuticals for Children Act，BPCA)，欧盟也制定了相关的法律。美国要求研发企业在研发的早期阶段提交儿科研究计划(pediatric study plan)，目的是让研发者在研究的早期就确定是否存在儿童用药的需求，并开始规划这些研究。欧洲药品管理局(European Medicines Agency，EMA) 和美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration FDA) 在儿童用药发展计划和策略上有密切合作，因此EMA 和FDA 的监管要求虽然有一定差异，但总体十分相似^[1]。

我国也发布了一系列鼓励儿童药物开发的政策。2011 年，国务院发布《中国儿童发展纲要(2011—2020 年)》^[2]，提出鼓励儿科药研发。2012 年，国务院印发《国家药品安全“十二五”规划》^[3]，提出鼓励研发罕见病用药和儿童用药适宜剂型。2013年，原国家食品药品监管局发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》^[4]，加快儿童用药的审评。自2014 以来，药品审评中心发布了《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》^[5] 等技术指导原则，涵盖了药学研究、药理毒理研究和临床研究等研发的各个阶段，进一步规范和指导儿童用药的研究。虽然我国没有相关规定要求新药研发过程中必须提交儿科研究计划，但是美国的相关技术要求对我国新药研发早期临床方案及策略的制定有借鉴意义。

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