新锐！tRNA平台Alltrna获5000万美元投资
收藏
关键词：
投资获
资讯来源：药物简讯 + 订阅账号
发布时间：
2021-11-16
近日，马萨诸塞州剑桥市，Flagship Pioneering 宣布扩大其基于 RNA 的生物平台公司的投资组合，推出 Alltrna，这是第一家解锁 tRNA 生物学和先驱的转移 RNA (tRNA) 平台公司开发tRNA 疗法来调节蛋白质世界和解决疾病。Alltrna 于 2018 年在 Flagship Labs 成立，已经绘制了 tRNA 生物学地图，以系统地设计 tRNA 药物并编码一种全新的、统一的方法来治疗由共享基因突变驱动的罕见和常见人类疾病。Flagship 对 Alltrna 的最初承诺是 5000 万美元。
许多罕见和常见的疾病源于相同的无义突变，其中氨基酸的密码已突变为“终止”密码子。这导致导致疾病的截断或缩短的蛋白质产物。Alltrna 设计了一种 tRNA，可以专门读取这些终止密码子并传递所需的氨基酸，从而恢复全长蛋白质的生产。
Alltrna 联合创始人兼董事长兼 Flagship Pioneering 首席执行官 Noubar Afeyan 博士说：
“ Alltrna 建立在 Flagship Labs 进行的十多年探索的基础上，专注于 RNA 世界作为可编程治疗方式的来源。“通过 Alltrna 的平台，我们正在利用 tRNA 作为蛋白质生产的关键看门人，以我们的中心翻译代码为目标，以获得前所未有的治疗效果。”
tRNA 不仅在将 mRNA 翻译成蛋白质中发挥核心作用，而且还是具有多种修饰和片段生物学的可编程分子，可以执行多细胞生命的复杂代码。Alltrna 的平台利用了每个核苷酸位置可能发生的一百多种不同修饰的组合潜力，这些修饰对 tRNA 结构、功能和稳定性至关重要。tRNA 的稳定结构、小尺寸和巨大多样性使它们成为天然药物。Alltrna 使用所有这些信息来设计、修改、生产和提供 tRNA 分子作为新疗法。
Flagship Pioneering 的创始合伙人和 Alltrna 的创始首席执行官Lovisa Afzelius博士说：
“我们通过将 Flagship 在 RNA 设计和交付方面的广泛学习与强化学习框架相结合，构建了世界上第一个 tRNA 治疗平台，该框架解开了 tRNA 模式与生物输出、疾病应用和药物设计的关系。” “自公司成立以来，我们对 tRNA 生物学及其多样化的组合修饰有了深入的了解，以系统地设计、编程和传递 tRNA 以纠正疾病。”
Alltrna 的平台结合了内部专业知识和专有机器学习工具来解锁整个 tRNA 生物学空间。Alltrna 有一个前所未有的机会来推进单一 tRNA 药物，以恢复被破坏的蛋白质生产，无论目标如何，对于具有相同潜在基因突变的数千种疾病。此外，Alltrna 正在超越 tRNA 在将氨基酸正确添加到最终蛋白质产品中的作用，并利用 tRNA 生物学如何为蛋白质领域的调节和表达提供完整的框架来治疗疾病。
“tRNA 是复杂的信号分子，具有自己的语法，为它们提供了前所未有的适应性机制来控制蛋白质生产，并最终控制细胞命运，”Flagship Pioneering 的负责人、Alltrna 的联合创始人兼首席创新官 Theonie Anastassiadis 博士解释说。“在 Alltrna，我们发现了如何使用 tRNA 生物学语言，提供新的治疗框架，并颠覆当前的靶向驱动药物开发范式。”
个人中心
我是园区
退出
