鼓励RSV感染药物研发！CDE发布征求意见稿

 收藏

关键词：药物研发药征求意见研发药物

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-08-20

▎药明康德内容团队报道

8月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》征求意见稿。 呼吸道合胞病毒（RSV）是世界范围内引起5岁以下儿童急性下呼吸道感染常见的病毒病原，是造成婴幼儿病毒性呼吸道感染住院的首要因素 。当前，中国多家生物医药公司已开始RSV感染药物的研发。为进一步明确技术标准，提高企业研发效率，CDE起草了该指导原则。征求意见时限为自发布之日起1个月（点击文末“ 阅读原文 ”可查看征求意见稿全文）。

截图来源：CDE官网

RSV可以引起儿童、青少年及老人的呼吸道感染，尤其对于儿童患者，可能出现重症感染，以及呼吸系统后遗症等严重影响。目前，尚无RSV疫苗及确证有效的抗病毒药物用于RSV的治疗，海外已经有人源化特异性抗体可用于RSV预防，对RSV防治的手段有限。为鼓励治疗和预防RSV感染疾病药物研发，进一步规范和指导RSV感染药物的临床开发，提供可参考的技术规范，CDE起草了《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》。

本指导原则主体部分为六个章节。其中，第一个章节是概述，包括了背景、目的和适用范围。第二个章节是临床试验的一般考虑/整体研发策略，主要对临床试验的整体研发策略以及关键要素进行了说明书和建议，包含药物开发人群应终点关注有严重疾病风险的患者群体、不同适应症、人群的疗效考虑、安全性数据一般考虑和剂量选择考量。

据介绍，RSV感染治疗和预防药物的临床开发计划应首先关注有严重疾病风险的患者群体。根据RSV疾病的流行病学，高风险人群主要为婴儿和24个月以下的儿童。在6个月以下的婴儿、1岁以下的早产儿、24个月以下且患有紫绀型先天性心脏病（CHD）或早产儿慢性肺病（CLD）的婴幼儿中严重RSV 下呼吸道感染（ LRTI）的风险最高。除了儿科人群，RSV LRTI在老年患者中也很严重，因此也可在该人群中进行RSV药物（用于治疗和预防）的评估。RSV临床试验可考虑的其他高危人群还包括免疫功能低下的患者（例如，造血干细胞或肺移植受者）和患有慢性肺病（如囊性纤维化）的患者。

第三个章节是临床药理学研究，明确了早期临床试验的确定药代动力学、安全性和抗病毒活性，并为后续临床试验的研究设计和剂量选择提供足够的数据目标，以及临床药理学研究选择最佳持续时间和剂量，优化给药方案方面的作用。据介绍，早期临床试验的主要目标应该是确定药代动力学、安全性和抗病毒活性，并为后续临床试验的研究设计和剂量选择提供足够的数据。 应进行1期临床试验以评估研究药物的安全性、耐受性和药代动力学。

第四个章节是探索性研究，主要简述了2期临床试验设计和进入3期临床试验所需的数据基础。据介绍，探索性研究的主要目的是描述成人和儿童的安全性特征和概念验证，以及确定研究药物在药代动力学、安全性和抗病毒活性方面的最佳剂量和治疗持续时间，以及开始治疗的时间对疗效的影响。此外，该章节分别就成人2期治疗性、预防性临床试验研究设计方法分别进行了介绍，如可在人体激发试验，或高危人群中进行预防或治疗的概念验证，对不同试验的特点及设计要素考量进行了充分的说明。同时，根据成人早期研究支持后续儿科开发的一般原则，对儿科开发时机、研究基础以及特殊考虑要点进行了充分的说明。同时，对3期临床试验前preIND沟通所需要的资料范围提出了要求。

第五个章节是确证性临床研究，重点介绍了RSV药物临床试验设计的考虑，内容涵盖了试验设计的总体设计、受试者的选择、对照的选择、疗效评价、研究程序和评估事件、统计学考虑等。据介绍，在缺乏适当的婴儿和儿童LRTI抗病毒标准治疗情况下，可在婴儿中开展随机、双盲、安慰剂对照试验用于证明研究药物的疗效。而当批准了安全有效的抗RSV药物用于治疗RSV LRTI后，安慰剂对照试验可能不再适用（例如，评估严重或危及生命感染的试验），试验设计应包括使用优效性或非劣效性的阳性对照组。

第六个章节是特殊考虑，包括PK/PD考虑以及临床病毒学的注意事项。

欲知更多详情，可点击文末“ 阅读原文 ”查看征求意见稿全文。

参考资料：

[1] 关于公开征求《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》意见的通知. Retrieved Aug 18，2022. From https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/5cd693fe8e2d89483765f6a57d706ccd

本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。