
-无尽的RNA药物是可编程的,能够在体内产生治疗性蛋白质的持久表达,允许重复给药和多种给药途径
-经过三年的平台开发,Flagship推出了拥有5000万美元承诺资本的Laronde。Laronde计划迅速扩大其员工队伍和制造能力,以实现其在未来十年内对100种新的eRNA药物和药物计划的大胆愿景
-由Avak Kahvejian博士,Laronde联合创始人和Laronde的联合创始人兼董事会主席Noubar Afeyan博士领导的Flagship团队创立,Diego Miralles是Laronde首席执行官兼Flagship CEO合伙人

2021年5月10日,马萨诸塞州剑桥,Flagship Pioneering推出平台公司Laronde,该公司开发Endless RNA™(eRNA),这是一种新颖的,工程化的RNA形式,可以对其进行编程以表达体内治疗性蛋白质。Flagship Pioneering 最初承诺投入5000万美元,以支持Laronde平台的开发和新药的初步开发。

eRNA技术是由Flagship Pioneering合伙人Avak Kahvejian博士(也是Laronde的创始CEO)领导的团队在Flagship Labs发明的。该公司始于2017年FL50(Flagship Labs开发的第50个此类生命科学平台),此后一直作为更广泛的Flagship企业的一部分运营。在2017年,研究小组开始研究长非编码RNA(lncRNA)的治疗应用性,该非编码RNA在哺乳动物细胞中天然呈环状存在。天然信使RNA(mRNA)通过与与mRNA 5'区域结合的蛋白质相互作用来募集核糖体来启动翻译,而天然环状lncRNA并不容易与核糖体相互作用。Flagship团队的探索导致了eRNA的发明,eRNA是一种专为可翻译设计的专有闭环RNA构建体。由于无游离末端,先天免疫系统或核酸外切酶无法识别eRNA,并且eRNA高度稳定,可延长治疗效果。另外,eRNA的治疗性蛋白表达能力是模块化的和可编程的。切换eRNA“蛋白质编码盒”可指导人体在细胞内部和外部产生不同的肽,酶,抗体,通道和受体。


“在过去的十年中,Flagship Labs基于可编程的治疗方式创建了多个转型公司,这些公司允许更加有意和可预测地开发药物,” Laronde的董事会主席,Flagship Pioneering的创始人兼首席执行官Noubar Afeyan博士说。 “使用Endless RNA,我们已经开发出了一类新的药物,可以对其进行编程,以可调节的水平在体内持续表达治疗性蛋白质,并且能够以连续可重复的方式通过非常简单的递送方式产生不需要的免疫反应。可能的应用该平台的功能非常广泛,其应用程序有可能替代或增强当前正在使用的许多药物模式。”


Avak Kahvejian
Kahvejian博士补充说
:“ Flagship利用其在RNA生物学方面的科学专业知识和经验构建平台的独特结合,创建和发展了Laronde,这是下一个突破性的多产品平台公司。eRNA疗法有可能成为必不可少且广泛的一类。药物的应用范围和实用性已经超越了小分子和抗体。我们可以对eRNA药物进行编程,以编码多种治疗方式。” “我们问'某些lncRNA的环状性质是否会使它们在体内超稳定?我们可以通过制造无游离末端但可翻译的RNA来从这种稳定性中受益,从而开发出一类新型的治疗剂吗?”这些见解促使我们发明并优化了eRNA,展示了其在体外以及最终在体内产生延长的蛋白表达的能力,并围绕这种新型医学建立了牢固的基础IP遗产。”

Diego Miralles
一月份,Diego Miralles博士加入了Flagship Pioneering担任CEO-合伙人,并担任Laronde首席执行官。 Miralles博士说:“这是加入Laronde这样的公司的一次千载难逢的机会,它将推动这种突破性的治疗平台实现我们几年前梦寐以求的生物应用能力。” “由于可编程平台具有很高的可扩展性,我们有潜力同时并行处理多个程序的开发,如果成功的话,可以为世界各地的数百万人提供帮助。我们期待招募业内最优秀的人才建立一个能够充分发挥eRNA潜力的伟大公司。”
为了支持多种基于eRNA的药物的开发和发布,Laronde计划建立一个模块化且可扩展的eRNA Gigabase工厂,以在未来10年内容纳多达100种产品和药物计划的临床和商业生产。该公司预计在未来两年内将雇用200多名员工,以支持其计划和平台的发展。
关于Laronde
Laronde率先开发了一个平台,该平台提供了一种全新的方式来调节人类生物学。Endless RNA™(eRNA)是独特设计的RNA,可以对其进行编程以表达体内多种蛋白质。它具有持久性,非免疫原性,允许重复给药,并在配制和输送方面具有灵活性。Laronde由Flagship Pioneering的创新孵化器Flagship Labs于2017年创立。该公司正在迅速扩展规模,以支持跨多个疾病领域的多个程序的并行开发。