前沿技术新动向 | FDA批准了近20年来首个阿尔茨海默病新药；百济4500万美元预付款引进异体NK细胞疗法

重大事件

细胞与基因疗法  

BMS 的CAR-T疗法Breyanzi达到III期临床主要终点

近日，百时美施贵宝公司（BMS）宣布其靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）在随机双盲关键性III期临床试验中达到主要终点与关键次要终点，与标准治疗相比，显著改善复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的无事件生存期，完全缓解率和无进展生存期。Breyanzi于2021年2月获美国FDA批准，用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性LBCL成人患者。

4500万美元预付款：百济神州引进异体NK细胞疗法

6月8日，百济神州宣布与Shoreline Biosciences达成合作协议。百济神州将支付4500万美元预付款，引进Shoreline技术开发的4个靶点的异体NK细胞疗法。百济神州拥有全球商业化权利，而Shoreline有权保留至多2个靶点在美国和加拿大的商业化权利。

过半患者获得完全缓解，NK细胞疗法获得早期积极临床结果

近日，Fate Therapeutics在2021 ASCO年会上公布了其在研NK细胞疗法FT516与rituximab联用，治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤患者的积极I期临床试验数据。FT516是由克隆诱导多能干细胞（iPSC）系分化生成的“通用型” NK细胞疗法。试验数据显示，截至2021年3月11日，11例患者中的8例达到客观缓解，其中6例达到完全缓解，未发现剂量限制性毒性、相关严重不良事件和FT516相关3级以上不良事件，安全性良好。

CyGenica完成140万美元融资，以解决大分子疗法细胞递送限制

近日，CyGenica公司宣布已完成了140 万美元种子轮融资，由全球风险资本投资者SOSV领投。本轮融资将加速CyGenica专有技术的验证，该技术可实现安全、有针对性和负担得起的细胞间药物递送。

和元生物科创板IPO，搭建一站式基因治疗CRO/CDMO平台

6月8日，和元生物公开其科创板IPO招股书。招股书显示，本次和元生物IPO将发行1.31亿股，募资额为12亿元，其中15亿元用于产业基地的建设，2亿元补充流动资金，预计发行市值在48亿元以上。和元生物搭建了一站式基因治疗CRO/CDMO平台，可以提供全链条和研发、开发和生产外包服务。

所有患者均得到缓解，基因编辑疗法CTX001最新数据公布

近日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合公布了22例患有输血依赖性β地中海贫血（TDT）或严重镰刀型细胞贫血病（SCD）的患者，接受基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法CTX001治疗的最新临床试验数据。结果显示，所有15例TDT患者在最近一次随访时均不再依赖输血，所有7例SCD患者均无血管闭塞危象（VOCs）。患者的随访时间从4个月到26个月不等。其中5名TDT患者和2名SCD患者的随访时间超过一年，显示出对治疗的稳定和持久反应。这些数据将进一步支持CTX001有望成为TDT和SCD的潜在一次性治愈疗法。

2300万美元首轮融资，开发下一代CNS疾病基因疗法

近日，美国生物技术公司Alcyone Therapeutics宣布完成2300万美元的融资。本轮融资资金主要来自于RTW Investments, LP的投资。Alcyone是一家开创下一代精准中枢神经系统（CNS）疗法，以改善受严重神经系统疾病影响的患者和家庭的生活。Alcyone 的在研管线目前包括 12 个用于严重中枢神经系统疾病的腺相关病毒 (AAV) 基因治疗计划，其基因治疗平台技术包括 X 再激活、常规转基因替代、矢量化外显子跳跃和启动子调节。

安龙生物完数亿元A轮融资，开发基因治疗及核酸药物

近日，安龙生物宣布已完成数亿元人民币A轮融资，本轮融资由中信医疗基金领投，弘晖资本等跟投，老股东泰格医药等继续加码跟投。本轮融资将主要用于产品的临床前及临床开发、生产体系建设和对外合作。安龙生物是一家专注于基因治疗及核酸药物的公司。

核酸药物  

Moderna启动偏向性IL-2 mRNA临床研究

近日，Moderna在Clinicaltrails.com网站上登记了mRNA-6231的一期临床试验，计划入组112例健康志愿者。mRNA-6231表达偏向性IL-2/HSA融合蛋白，用于治疗自身免疫性疾病。

新型RNA药物公司完成910万英镑融资

近日，英国生物技术公司Transine Therapeutics基于其开创性的 SINEUP 平台技术开发了一类新型治疗性RNA疗法，宣布已完成910万英镑的种子轮资金。此次融资由武田风险投资公司和痴呆症发现基金 (DDF) 共同领投，将为Transine进一步开发其专有平台，建立专注于中枢神经系统和眼科的新型mRNA靶向疗法产品管线提供资金。

其他  

ITM AG宣布完成3000万美元融资，开发放射性核素药物

近日，德国放射性药物公司ITM AG宣布已完成2500 万欧元（3000 万美元）的融资。本轮融资资金主要来源于现有投资者、Portland Holdings和FRIBA Investment 等投资机构。这笔资金将支持该公司进一步推进现有临床候选药物的发展和管线补充。目前该公司正在开发靶向放射性核素诊断和疗法，旨在为难以治疗的癌症提供解决方案。