▎药明康德内容团队报道

11月17日，维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）宣布首次对外公布其长效生长激素（周制剂）隆培促生长素3期关键临床试验的主要研究数据。该试验针对中国生长激素缺乏症儿童，研究结果表明，隆培促生长素治疗52周后，年化生长速率为10.66厘米/年，该结果证明隆培促生长素非劣于生长激素日制剂，达成研究主要终点。

儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种因腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾病，通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想终身高，代谢异常甚至引起社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。公开资料显示，对生长激素缺乏症、特发性身材矮小的儿童，生长激素是目前认为的最有效的治疗方式之一。而长效周制剂生长激素相比短效日制剂，可大幅降低患者的注射频次，从而改善患者依从性，提高治疗效果，减少注射相关的不适。

隆培促生长素（ lonapegsomatropin）是一种每周给药一次且释放未经修饰生长激素的前药。该产品为昇药业从Ascendis Pharma公司引进、基于创新的“TransCon暂时连接”技术研发的一种新型长效生长激素，只需每周注射一次。注射后，连接结构以特定速率自动裂解，并以可控的方式释放未经修饰的生长激素。隆培促生长素已分别于2021年8月和2022年1月被美国FDA及欧盟委员会（EC）批准用于儿童生长激素缺乏症，由Ascendis Pharma公司负责该产品在大中华区以外的全球临床开发。

本次达到主要终点的3期关键临床试验是一项针对中国儿童生长激素缺乏症治疗的随机、开放、阳性对照临床试验，中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任罗小平教授为主要研究者。研究结果表明，隆培促生长素治疗52周后，年化生长速率（AHV）为10.66厘米/年。相比之下，生长激素日制剂治疗52周后的AHV为9.75厘米/年。这表明隆培促生长素非劣于生长激素日制剂。根据预设的统计检验，主要终点的分析结果也证实隆培促生长素优于生长激素日制剂。此外，多个预设的敏感性分析证实了结果的稳健性；安全性结果显示隆培促生长素耐受性良好，安全性特征与生长激素日制剂相当。

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罗小平教授进一步解读主要研究数据时表示，从第13周开始，年化生长速率在隆培促生长素组明显高于生长激素日制剂组。与基线相比，第52周的身高标准差积分（SDS）在隆培促生长素组和生长激素日制剂组分别增加1.01和0.83；且第13周开始，隆培促生长素组身高SDS改善更明显。在52周治疗期间，两组的平均胰岛素样生长因子-1（IGF-1）均增加至正常范围内，且隆培促生长素组相对较高。IGF-1为肝脏对生长激素反应时产生的一种多肽，其生理作用主要为刺激软骨细胞增殖、分化和胶原的合成。GH-IGF 的增强/拮抗系统可增强生长激素的合成代谢作用，同时减弱糖异生和脂肪分解的生长激素潜在不良效应。

维昇药业首席执行官兼执行董事卢安邦先生表示，根据已上市产品的公开数据，今天宣布的此项中国3期临床试验的52周关键数据，“头对头”证实了每周一次隆培促生长素非劣且优效于生长激素日制剂，安全性与生长激素日制剂相当。本研究与全球关键性3期研究（heiGHt研究）结果一致，显示隆培促生长素治疗生长激素缺乏症儿童具有显著的疗效和良好的安全性。他期待为中国儿童患者提供一种新型长效生长激素的治疗选择。

参考资料：

[1]隆培促生长素中国3期临床试验52周数据首发 为目前证实唯一优效于生长激素日制剂的长效生长激素. Retrieved Nov 17 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/cVZQyNRru29CvTQDCbAXAQ