先博生物与Orna携手合作，在中国推进环状RNA技术的应用

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关键词：合作生物

资讯来源：医药魔方

发布时间： 2023-01-06

1月5日，上海先博生物科技有限公司（下称“先博生物”）和Orna Therapeutics（下称“Orna公司”）共同宣布达成一项合作协议：由先博生物负责对Orna公司利用突破性环状mRNA技术（oRNA）开发的体内细胞治疗产品在大中华区抗肿瘤领域的开发和上市，其中包括Orna公司管线中最领先的抗CD19 原位嵌合抗原受体T细胞技术 (isCAR) 项目，名为“ ORN-101”。另外，部分项目可能在中国通过临床研究者发起的临床研究（IIT）来加速临床验证以及更早惠及患者。Orna公司将会收到合作首付款以及临床开发、上市和商业化等重要阶段的里程碑付款，以及产品获批上市后的销售分成。

Orna公司是一家由MPM基金孵化的生物技术公司，由Alex Wesselhoef博士和Daniel G. Anderson博士基于在麻省理工大学的多项突破性研究成立，致力于设计和研究环状RNA疗法。2021年2月，Orna完成8000万美元的A轮融资，由MPM Capital、Taiho Ventures和F2 Ventures共同领投，跟投机构包括战略投资者Kite（已被吉利德收购）、BMS、安斯泰来风险投资公司、诺华生物医学研究所和PAGS集团。2022年8月，Orna完成2.21亿美元的B轮融资，由默克集团领投。除了融资，Orna公司与默克也达成合作研发协议，共同进行多个针对传染病和肿瘤疫苗的环状RNA项目的研发。根据双方的协议，Orna将收到1.5亿美元前期付款，未来还有35亿美元的里程碑付款和销售分成。

Orna自主研发的isCAR专利技术包含两部分内容：通过巧妙设计表达CAR的环状mRNA（oRNAs）和能将oRNAs递送到免疫细胞的定制化脂质纳米颗粒（LNPs）。相较传统的线性RNA疗法，oRNA拥有生产过程简便、在免疫细胞中稳定性高，蛋白表达量高等优势。新合成的oRNA分子被更紧凑地包装成定制LNPs后可靶向体内的关键组织。公司在2022年美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布的研究报告，已经证明了oRNA表达和递送在疫苗和肿瘤治疗等多个领域都有巨大的开发和应用潜力。

▌ 关于 ORN-101

ORN-101 是Orna管线的最领先产品，是一种能在患者体内原位产生CAR免疫细胞的疗法。技术核心在于将oRNA-CAR分子装载进一种特定的LNP进行体内递送，这种产品给药前不需要对患者进行淋巴细胞清除的预处理，并且可以进行多次重复给药，在不影响抑瘤效果的情况下克服了目前体外CAR-T疗法中存在的问题。Orna在国际科研会上展示的临床前动物模型数据，证实了该技术具有显著肿瘤抑制或消除能力，说明基于oRNA-LNP技术的肿瘤药物有可能成为未来颠覆传统细胞治疗的创新模式。

先博生物的CEO曹卓晓博士表示：

本次合作使先博生物得以在中国开发全球最具颠覆性创新潜力的oRNA-isCAR通用型体内细胞治疗产品，我们十分期待与拥有卓越科研创新能力的Orna技术团队进行紧密型长期合作。

Orna的CEO Tom Barnes博士认为：

本次合作是对oRNA LNP技术价值的高度认可，未来我们将一起丰富拓展isCAR技术，为患者带来更高效的isCAR治疗。从Orna的商业发展战略而言，这是历史性的一步，我们期待与合作伙伴开展全方位的积极合作，实现环状RNA技术的临床价值。

▌ 关于先博生物

上海先博生物科技有限公司(简称“先博生物”)致力于为肿瘤患者带来创新细胞治疗产品。先博生物拥有丰富的研发管线，包括临床和临床前项目，技术优势为自主研发的通用现货型CAR-NK和BiTE CAR-T技术平台。先博生物在上海和波士顿均有研发团队，也是上市公司先声药业集团（2096 .HK）的兄弟公司。

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