口服CGRPR拮抗剂新适应症获批，预防偏头痛发作

5月27日，Biohaven Pharmaceuticals宣布FDA批准Nurtec（rimegepant  75mg）新适应症，用于预防偏头痛患者（每月头痛天数少于15天）的急性发作。Nurtec是首个获批用于偏头痛预防性治疗的口服CGRP（降钙素基因相关肽） 拮抗剂，也是唯一一款获批用于偏头痛发作急性救治和预防性治疗的药物。这一批准将为95%的偏头痛患者带来福音。

偏头痛是世界第三大常见疾病，被世界卫生组织列为十大致残性最强的内科疾病之一。据估计，全球约有13亿偏头痛患者，美国约3300万（约1/7人群）受偏头痛困扰，中国约1300万例患者。偏头痛多发于女性，女性患者人数约为男性的3倍。 患者常表现为反复发作的、多单侧的中、重度搏动样头痛，伴有恶心、呕吐、畏光、畏声及疲乏无力等症状。超过 90% 的偏头痛患者在发作期间无法正常工作，该病严重影响患者的生活质量。最近国家头痛基金会的一项调查“预防偏头痛发作：当前观点”表明，接受预防性治疗的人中有 84% 希望有更好的治疗选择 ，53% 的人希望有更少发作，67% 的人表示随着偏头痛发作次数的增加，他们患焦虑和抑郁的风险也会增加。几乎所有受访者 (98%) 都愿意考虑新的口服治疗药物。

Nurtec是一种 CGRP 受体拮抗剂，通过可逆地阻断 CGRP 受体来抑制 CGRP 神经肽的生物活性。Nurtec 的推荐剂量为 75 mg，每天或每隔一天服用一次。单剂量的Nurtec 可以缓解许多患者的疼痛，效果长达48h。

该批准基于一项双盲、随机、安慰剂对照、开放标签、扩展III期临床试验的结果。试验的主要研究终点结果表明，Nurtec治疗三个月后每月偏头痛发作天数减少 4.3天 。在治疗的第一周，就已经看到Nurtec 的预防效果。关键次要终点结果显示， Nurtec治疗组大约有一半患者的每月的中重度偏头痛发作天数减少50% 以上。Nurtec 耐受性良好，与安慰剂相比最常见的副作用是恶心（ 2.7% vs 0.8%）和胃痛/消化不良（ 2.4% vs 0.8%）。

Biohaven 首席执行官、医学博士Vlad Coric表示：“FDA 的批准标志着偏头痛治疗新时代的开始，允许医疗保健专业人员开具处方和患者使用单一药物来治疗和预防偏头痛发作。Nurtec 正在消除急性救治和预防性治疗之间的界限，这种开创性方法降低了临床上偏头痛治疗的复杂性，并可解决患者的依从性和多重用药的挑战，可以对患者的生活产生重大影响。神经疾病治疗方式的创新是我们关注的焦点，我们致力于帮助患有神经系统疾病的人过上正常生活。”

伦敦国王学院教授Peter Goadsby曾因发现CGRP 在偏头痛中的作用而获得2021 Brain Prize ，他表示：“FDA 批准 Nurtec 用于偏头痛的预防性治疗连同其急性治疗适应症，是我40年头痛医学实践中最具有开创性的事情之一。让患者可以使用一种药物来治疗和预防偏头痛，可能会改变数百万偏头痛患者的治疗模式。”

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