第4名死亡患者，30亿美元收购获得的基因疗法再陷风波

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日本制药公司安斯泰来基因疗法AT132临床试验再次发生受试者死亡事件，该试验在9月初曾因一名患者肝脏不良反应被暂停，日前该患者已去世。这也是第4位在安斯泰来AT132临床试验中去世的受试者。

  30亿美元收购

2019年12月，安斯泰来宣布以30亿美元现金收购美国基因疗法公司Audentes Therapeutics，以加强在罕见神经肌肉疾病领域的基因药物供应。在这笔交易中，安斯泰来获得了Audentes的主打产品AT132。

AT132主要用于治疗罕见的神经肌肉疾病——X连锁肌管性肌病（XLMTM），患者的MTM1基因出现突变，导致肌小管失去功能从而影响骨骼肌的发育和成熟，患者可出现极度肌无力、呼吸衰竭和早夭，在出生的18个月内，死亡率高达50%。当前可供选择的治疗手段仅有包括呼吸机或饲管在内的支持疗法。XLMTM存在巨大未被满足的临床需求。

AT132通过AAV8载体，将正常的MTM1基因引入到患者体内，增加组织中肌管蛋白的表达。此前，AT132已被FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）、罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格认定，并被EMA授予优先药物（PRIME）和孤儿药资格。

  四名患者死亡

2017年8月，AT132相关研究正式启动，初步结果显示AT132可使患者的肌管蛋白表达、神经肌肉功能、呼吸机依赖和呼吸功能等多项指标得到改善，但之后该临床试验陆续出现不良反应事件：

2020年5月，一名接受高剂量AT-132治疗的患者出现肝功能衰竭的严重不良反应，最终死于败血症；

2020年6月，另外两名接受高剂量的患者也出现严重的副作用，其中一人死于细菌感染和败血症，FDA暂停该项试验；

2020年8月，剩下一名患者也去世，初步调查表明直接死因是胃肠道出血；

2020年12月，FDA经过全面审查解除了AT132针对XLMTM患者的临床试验暂停，后续，安斯泰来采用了更低的用药剂量恢复试验；

2021年9月，一名患者在肝脏检查时发现了严重的不良反应，安斯泰来暂停临床试验，日前，该名患者去世。

目前，这位患者的死因仍在调查中。“我们代表安斯泰来向参与者的家人表示最深切的同情，”安斯泰来基因治疗、医疗与开发主管Nathan Bachtell表示，“公司将与独立数据监测委员会、肝脏专家顾问小组和ASPIRO临床试验现场调查员一起进行调查。之后，我们将继续致力于AT132治疗XLMTM的研发。”

文 | 医谷 

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