-新公司由前AveXis管理团队领导，与Deerfield Management合作创建，后者为A轮融资提供了资金，并为未来的管道项目提供了建立的学术机构的访问权限
-当前的产品线利用经过验证的和特征明确的AAV9载体来靶向具有严重未满足需求的疾病，包括半乳糖血症，自闭症谱系障碍的遗传原因，1型糖尿病和Bardet-Biedl综合征
-Jaguar拥有一支经过验证的管理团队，可利用资本以及世界一流的临床和AAV GMP制造专业知识来加快开发进度
2021年2月25日，伊利诺伊州森林湖，Jaguar Gene Therapy在过去一年处于隐身模式后于今天正式推出，并具有独特的地位，可加快基因治疗的发展。Jaguar在前AveXis领导的领导下，并在Deerfield Management的大力支持下，拥有一支经过验证的管理团队，其专业知识可以为患有严重遗传病的患者加速新型基因疗法的开发，生产和商业化。2018年，诺华（Novartis）以87亿美元的价格收购了基因治疗公司AveXis。
Jaguar Gene Therapy公司执行主席Sean Nolan说
：“Jaguar在为患有严重遗传病的患者提供加速基因治疗方面的独特优势。” “我们相信，经过验证的管理团队和基因疗法专业知识的结合，加上Deerfield Management公司提供的财务资源和进入学术机构的渠道，将有助于我们识别关键的临床需求并通过加快工作台上基因疗法的开发来满足这些需求。尽可能安全，迅速地聪哥bench到 bedside。”
Jaguar Gene Therapy专注于推进其基于AAV9的基因疗法的临床前研发流
程：
-JAG101是一种针对半乳糖血症的基因治疗疗法，半乳糖血症是一种最严重的代谢疾病，在美国估计会影响4500例患者。在美国，另外估计有17000人患有这种疾病的严重程度较低，但仍遭受长期影响。半乳糖血症在出生后的几个月内被诊断出，是由碳水化合物代谢的先天性错误引起的，碳水化合物的代谢缺陷会损害人体处理和产生半乳糖（乳糖和母乳中的一种糖）的能量的能力。该疾病的后果可能包括白内障，肝功能衰竭，肾功能不全和脑损伤（语音异常）。由于其严重性，已在美国和其他全球市场中将半乳糖血症作为新生儿筛查的一部分。当前的护理标准是严格的饮食，对某些患者影响不大，但通常不足以预防长期并发症。
-JAG201是一种针对自闭症谱系障碍特定遗传原因的基因疗法。自闭症的特征包括癫痫发作，情绪/社交互动问题以及可能会持续存在并干扰日常生活的受限和重复性行为。目前，美国约有30000名患有Jaguar靶向遗传性自闭症谱系障碍的患者，没有可用的治疗选择。
-JAG301是一种针对1型糖尿病（目前需要终生胰岛素注射依赖的代谢性自身免疫疾病）的基因疗法。1型糖尿病引起的严重并发症可能包括频繁住院，失明，心脏病，中风，肾脏损害和神经损害。捷豹公司目前正在评估概念验证数据，以最好地确定新诊断人群中合适的临床相关患者。
-AXV101是BBS1（一种Bardet-Biedl综合征（BBS）的子集）的基因疗法。BBS是威胁生命的神经代谢疾病，在美国影响了大约3000名患者。它会导致进行性视力减退，严重肥胖，学习障碍和肾脏疾病。当前，没有针对BBS患者的有效治疗方法。该项目由Jaxar Gene Therapy的控股子公司Axovia Therapeutics开发，该公司专注于为纤毛病创建转化疗法。
“我们已经建立了基于AAV9的基因治疗计划的临床前项目，该计划针对的需求严重不足，包括半乳糖血症，自闭症谱系障碍的遗传原因，1型糖尿病和Bardet-Biedl综合征”
，
Jaxar Gene Therapy首席执行官Joe Nolan说
。 “我有信心，我们团队在可靠且可靠的AAV9平台上的经验将使开发风险降到最低，并使我们能够加快为患者，护理人员及其家人提供改变生命的疗法的可用性。”
除了A轮融资外，Deerfield Management还为Jaguar Gene Therapy提供了访问其现有的18个主要学术机构网络的权限。该网络使您可以与顶尖的学术专家建立联系，并使Jaguar Gene Therapy能够从这些世界一流的实验室获得各种潜在的未来基因治疗产品线。
Deerfield Management执行合伙人James Flynn表示：“遗传疾病转化的可能性现已成为现实，Deerfield Management很高兴再次与我们在AveXis与之合作的团队再次合作，开发一流的基因疗法。” “我们通过已建立的Deerfield研究合作伙伴关系提供给Jaguar的独特途径将继续扩大Jaguar的产品线。我们为能参与这一努力而感到自豪，并期待着解决成千上万患者的未满足需求。”
关于Jaguar Gene Therapy
Jaguar Gene Therapy，LLC正在加快针对患有严重遗传病的患者的基因治疗方面的突破。在医疗保健投资公司Deerfield Management的支持下，Jaguar带来了简化的研发，制造和临床运营，以加快针对严重遗传病的疗法的开发和潜在批准。
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