胆管癌靶向时代来临，信达生物第一款小分子抗癌新药在NMPA递交上市申请

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关键词：抗癌上市新药信达生物药上市申请靶向癌NMPA

资讯来源：生物探索

发布时间： 2021-07-10

7月9日，信达生物宣布国家药品监督管理局（NMPA）已经正式受理成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂“pemigatinib片”用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者治疗的新适应症上市申请。

胆管癌 是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨，其疗效差强人意，总生存期小于1年。

Pemigatinib的上市预示着胆管癌靶向时代来临 ，该药由Incyte和信达生物共同开发，它是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用，据悉，信达生物主要负责该产品在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化。

2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Pemigatinib的上市申请，使其成为首款获批上市的胆管癌靶向药。今年6月，pemigatinib在台湾市场获批（商品名：达伯坦®），成为信达生物获批的第一款小分子药产品，同时也是信达生物第五款获批上市的创新药。

据悉，此次递交于NMPA的新适应症申请基于一项在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价pemigatinib的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心的研究。

该研究共纳入108例胆管癌受试者，在接受pemigatinib 口服治疗后，研究发现其中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月（95% CI：5.65，13.14），中位无进展生存期（PFS）为7.03个月（95% CI：6.08，10.48），中位总生存期（OS）达17.48个月（95% CI：14.42，22.93），这说明pemigatinib可引起持久的肿瘤缓解。

在不良反应方面，有68.7%的受试者发生3级或3级以上的不良反应，最常报告的反应为低磷酸血症（14.3%），其他反应还包括关节痛和口腔黏膜炎（各6.1%）、腹痛、疲乏和低钠血症（均为5.4%）、掌跖红肿综合征和低血压。

目前，能够实现选择性抑制FGFR靶点的已上市药物只有厄达替尼Balversa (erdafitinib)，期待pemigatinib能给胆管癌患者带来更多的希望。

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