人福药业中药创新药获批上市，新获批基因疗法 300 万美元高价刷新纪录… | Insight 创新药周报
收藏
关键词：
创新药中药药业新药周报基因上市疗法药获批
资讯来源：Insight数据库 + 订阅账号
发布时间：
2022-09-19
据Insight 数据库 统计，上周（9 月 12 日 - 9 月 18 日）全球共有 40 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 12 款首次启动临床，10 款首次获批临床。
下面，Insight 将分别摘取国内外部分重点项目做介绍。
国内方面，上周共有 36 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新的阶段
。首次获批上市、申报上市和进入 III 期临床的新药各有 1 款，同时，多达 15 款新药首次在国内获批临床，让我们一起来看看这一周的新看点吧。
来自：
Insight 数据库网页版
（http
://db.dxy.cn/v5/home/）
人福药业 1.2 类中药创新药「广金钱草总黄酮胶囊」获批上市
9 月 15 日，NMPA 发布通知，武汉光谷人福生物医药有限公司的 1.2 类中药创新药「广金钱草总黄酮胶囊」获批上市。
该药的主要成份是从广金钱草中提取得到的总黄酮类成份，随机、双盲、安慰剂平行对照、多中心临床试验结果显示与安慰剂对照组间比较有统计学差异，可用于
输尿管结石中医辨证属湿热蕴结证患者
的治疗。
据 Insight 数据库显示，广金钱草总黄酮胶囊于 2005 年申报临床，2007 年获批临床，2015 年 6 月完成 III 期临床试验全部病例入组，2021 年 7 月正式申报上市。
武汉光谷人福生物医药与中国人民解放军军事医学科学院放射与辐射医学研究所合作，共开展了 5 项临床试验，国内入组人数合计超过千人：
来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）
近年来，NMPA 正持续推进中药审评审批机制改革，促进中药新药的研发创新。根据新版中药注册分类，1 类为中药创新药，即处方未在国家药品标准、药品注册标准及国家中医药主管部门发布的《古代经典名方目录》中收载，具有临床价值，且未在境外上市的中药新处方制剂。
其中，1.2 类指从单一植物、动物、矿物等物质中提取得到的提取物及其制剂。截至目前，国内 9 款获批上市的中药创新药中，珅诺基药业的淫羊藿素软胶囊（即阿可拉定）也同属于 1.2 类创新药。
9 月 13 日，上海海和药物研究开发股份有限公司
和韩国大化制药公司共同宣布，双方合作开发的紫杉醇口服溶液（RMX3001）已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的上市许可申请受理（受理号：JXHS2200082/3/4）。
紫杉醇是应用最为广泛的化疗药物之一。目前全球大部分地区大多使用注射剂型紫杉醇，需经配制后在医院经静脉滴注给药，患者需频繁返院，且会有注射部位不良反应，因此口服紫杉醇制剂的开发一直是行业研究的热点。
RMX3001 是全球第一个获批上市的口服剂型紫杉醇
，由大化制药开发，2016 年 9 月 9 日该药成功获得韩国药监机构（MFDS）的上市批准，商品名为 Liporaxel®，适应症为晚期或转移性胃癌或局部复发性胃癌二线治疗。
该药采用专利的自乳化药物递送技术，疗效确切，避免了普通注射剂型溶剂 Cremophor EL 带来的一些毒副反应，且使用方便。海和药物于 2017 年 9 月从大化制药获得该产品的中国大陆、台湾、香港及泰国研发、生产及销售权益。
来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）
本次适应症的中国上市申请主要是基于 RMX3001/DHP107C2301 一项随机、开放、平行对照、非劣效设计、多中心 III 期临床试验，旨在比较紫杉醇口服溶液（RMX3001）与紫杉醇注射液（Taxol®）二线治疗晚期胃癌患者的疗效和安全性。该研究由上海市东方医院李进教授和南京金陵医院秦叔逵教授共同担任主要研究者。
胃癌是全球范围内最常见的恶性肿瘤之一，发病率高，预后较差。2021 年度沙利文报告显示，在中国胃癌新发病例居第二位，死亡率居第三位，全球有将近一半的胃癌新发病例和死亡病例在中国。
目前关于晚期胃癌的二线治疗，单药紫杉醇是美国国家综合癌症网络（NCCN）胃癌指南二线的标准用药推荐，中国 CSCO 胃癌指南也作为 1A 类证据特别推荐单药紫杉醇。
9 月 14 日，Insight 数据库显示，苏州君境生物医药科技有限公司登记启动了四代 EGFR 抑制剂 WJ13404 片的首个临床试验。
这是一项 I/II 期临床研究，评估 WJ13404 片治疗携带 EGFR C797X 突变以及 EGFR 其他相关突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效（登记号：CTR20222359）。
临床试验信息
来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）
据 Insight 数据库显示，今年 6 月，WJ13404 片刚刚在国内获批临床。
来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）
WJ13404 片为君实生物与微境生物合作开发的新药项目。2020 年 9 月，两家公司达成协议，在全球范围内就微境生物的四款在研抗肿瘤小分子药物（XPO1 抑制剂、Aurora-A 抑制剂、EGFR-exon20 抑制剂、第四代 EGFR 抑制剂）进行共同开发、生产及商业化，君实生物拥有这些项目
50% 的权益（包括但不限于在全球范围内的研发技术及相关专利申请、继续开展临床试验等），以及获批后在全球范围内的独家生产权、委托生产权及销售权。
来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）
2、国内首款 CD70 单抗启动临床
9 月 14 日，Insight 数据库显示，宜明昂科的 CD70 单抗 IMM40H 首次公示启动 I 期临床试验，针对晚期实体肿瘤和复发或难治性恶性血液系统肿瘤（试验登记号：CTR20222285）。这是国内首款启动临床试验的 CD70 单抗。
来自：Insight 数据库网页版（http://db.dxy.cn/v5/home/）
CD70 是 TNF 超家族成员之一，主要表达于活化的 T 细胞、B 细胞及成熟的树突状细胞。在肾细胞癌、鼻咽癌、多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病等许多肿瘤组织中，CD70 呈现高表达，而其配体 CD27 则在调节性 T (Treg) 细胞表达，CD70-CD27 相互作用可激活 Treg 细胞。
IMM40H 是一款具有 ADCC 加强活性的人源化 IgG1 CD70 单克隆抗体。体内药效研究证明，IMM40H 对多种肿瘤具有显著抑瘤活性，较低剂量 2-3 次治疗即可全部清除皮下肿瘤；体外实验研究结果表明，与 Argenx 公司开发、正处于 II 期临床阶段的同类药物 Cusatuzumab analogue 相比，IMM40H 具有更强的 CD70 亲和力，这使其能够更有效地阻断 CD70 与 CD27 的相互作用。
据 Insight 数据库显示，IMM40H 今年 6 月刚刚在国内首次递交临床试验申请，8 月末获批临床，今日已经启动首次人体 I 期临床试验，成为了国内首款启动临床试验的 CD70 单特异性抗体。
本周境外共有 18 款新药（含改良新）研发进度推进到新阶段。其中，蓝鸟生物的 eli-cel（elivaldogene autotemcel）获 FDA 加速批准用于治疗肾上腺脑白质营养不良（ALD）最受瞩目，这款新药是蓝鸟生物近期第 2 款获 FDA 批准上市的基因疗法，其批准再度刷新了该企业此前创下的「最贵药物」记录。
此外，2022 年度 ESMO 大会上周刚刚落幕，这是肿瘤领域年度最受关注的盛会之一，无数突破性临床试验数据重磅发布，看点不少。
截至发文，Insight 数据库临床试验结果模块已经完成了 304 条 ESMO 临床试验结果数据的更新入库，并提供筛选项便捷检索。
Insight 数据库临床试验结果模块截图
（点击文末「阅读原文」即可申请试用）
9 月 16 日，蓝鸟生物宣布，美国 FDA 已经批准其基因疗法药物 eli-cel（elivaldogene autotemcel）在美国上市，用于减缓 4-17 岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良（CALD）神经功能障碍的进展
，商品名为 Skysona。
这款基因疗法定价 300 万美元，刷新了此前该公司另一款基因疗法 Beti-cel（商品名：Zynteglo）创下的
280 万美元价格记录，登顶药物价格榜单。
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种罕见的 X 染色体连锁代谢疾病，由 ABCD1 基因突变所致。该突变会影响肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）的产生，随之导致超长链脂肪酸（VLCFAs）在肾上腺皮质以及脑和脊髓的白质中的毒性聚集。
约 40% 的 ALD 患者将发展至脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD），其症状常出现在幼年早期，且进展迅速。若不加以治疗，大多数患者面临神经功能严重受损、乃至最终死亡的结局。
蓝鸟生物的 eli-cel（
elivaldogene autotemcel
）是首个针对 CALD 开发的一次性基因疗法。
通过将 ABCD1 基因的功能性拷贝转导至患者自身造血干细胞（CD34+），使患者自身细胞可以产生功能性的 ALDP 蛋白，从而清除因 VLCFA 堆积导致 CALD 中的神经变性。
据 Insight 数据库显示，eli-cel 的临床研发已经历经至少十年。
2021 年 7 月，eli-cel 获 EMA 批准在欧洲上市，然而
遗憾的是，eli-cel 在欧洲商业化历程并不顺利，上市不到三个月，蓝鸟生物就宣布由于商业策略原因决定退出欧洲市场，放弃了欧盟 EMA 和英国 MHRA 对 Skysona 的监管批准。这一决定可能与定价沟通不顺有一定关系，同期蓝鸟的另一款新药 beti-cel 与德国政府谈判失败而撤出德国。
随着欧洲市场商业化不顺，蓝鸟生物基因疗法的商业化重心也随之转向美国。
来自：Insight 数据库网页版
（http://db.dxy.cn/v5/home/）
不过，Skysona 的临床开发也并不顺利，安全性问题曾导致临床暂停；而美国 FDA 也在批准 Skysona 和另一款基因疗法 Zynteglo 之前召开咨询委员会会议，向外部专家寻求意见。好在 8 月 18 日，Zynteglo 获批上市；9 月 16 日，Skysona 又获得批准，蓝鸟生物的基因疗法商业化之路在美国得以重新启程。
Zynteglo 和 Skysona 能否获得商业成功？股价一年内跌落超过 85% 的蓝鸟生物又能否依靠基因疗法新产品转危为安？这还要看获批后的市场渗透和销售表现，让我们拭目以待。
9 月 9 日至 13 日，2022 年度的 ESMO 年会在法国巴黎召开。
早在摘要公布日（9 月 5 日），Insight 数据库就同步启动了数据更新录入和文章追踪报道，为业内人士提供更新快、信息全、筛选项丰富、可溯源的数据，并开放免费试用账号申请，点击文末「阅读原文」即可获取。
免责声明：本文仅作消息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。
投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn
更多新功能等你解锁
个人中心
我是园区
退出
