临床试验迎革命，药物研发大升级！CB Insights 首次解构全球真实世界数据行业

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关键词：药物研发临床药研发药物

资讯来源：DeepTech深科技

发布时间： 2021-06-01

1、RWD 行业逐步兴起，引发关注

1.1 RWS 近年来关注度逐步提升

近年来，国内外对真实世界数据（Real-World Data, RWD）的关注度日益增加。基于 CB Insights 数据库数据统计，在 2016 年到 2019 年期间，RWD 在生物医药领域和资本市场的关注度逐步提升，进入 2020 年以来更是呈现爆发式增长。针对这一现状，CB Insights 中国对 RWD 在生物医药领域的发展进行了全面梳理。

图 | 近 5 年媒体对 RWD 研发或融资事件的曝光量统计（来源： CB Insights 中国）

1.2 RWD 相关概念发展

追踪真实世界数据发展历史，我们发现其相关概念由来已久。自 1966 年论文中第一次出现 “ real world ” 的概念以来，真实世界数据便逐步深入到科学研究的方方面面，并且在生命科学领域显露出极大的发展潜力。2010 年，真实世界数据的概念也由中医科学家引入中国，并逐步在国内引发重视。

图 | 真实世界数据概念发展历程（来源：CB Insights 中国）

官方机构也对真实世界数据相关概念及关系做出了较为明确的阐释。

2018 年，FDA 在《真实世界证据方案的框架》和《使用真实世界证据以支持医疗器械监管决策》中将真实世界数据定义为“与患者健康状况有关的和/或日常医疗过程中收集的各种来源的数据”。

2019 年，我国药品监督管理局药品审评中心出台的《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》中也对真实世界数据、真实世界证据和真实世界研究的概念及关系做了如下阐述。

图 | 中国关于真实世界数据相关概念的解释（来源： CB Insights 中国）

生物医药领域的真实世界数据多源自医疗或家庭社区等真实场景，通过系统的分析论证产生真实世界证据并进一步指导着真实世界研究。真实世界研究过程包含确立研究问题，制定分析方案，进行相关真实世界数据的收集，多重数据的标准化清洗和深度数据处理与解读等。其应用的广泛性和重要性在药物研发和疾病诊疗过程中愈发凸显。在药物研发过程中，真实世界研究目前主要赋能在临床试验优化、药物合规服务、新药上市优化、上市后研究和运营等环节并且开始逐步渗入到药物研发早期。在疾病的检测与评估、疾病确诊、制定诊疗方案用药、疾病随访等诊疗环节中，医生也正逐步开始利用真实世界证据辅助理解病人的特征和行为对健康结果的影响。这些初现的真实世界解决方案正切实针对生物医药领域的核心痛点，并加速推进“以患者为中心”的医疗健康产业发展。

图 | RWD 相关解决方案研究流程（来源：CB Insights 中国）

RWD 相关解决方案可以解决怎样的具体问题？

从技术上看，传统的 RWD 解决方案通常使用描述性分析和已建立的匹配技术（例如倾向得分匹配）来描述真实世界的使用情况和结果，进行直接的药物比较以及两组患者队列的用药结果的比较。它可用来解决这样的问题: 什么样的病人适合使用 X 疗法？病人对 Y 疗法的依从性如何？一年中有多少比例的患者从一线治疗转为二线治疗？在相似的患者群体中，药物 X 是否比药物 Y 带来更好的治疗效果？这些传统 RWD 解决方案虽然已经建立，但是由于传统方法在估计结果时考虑的患者变量的数量较少，而且非典型患者通常需要从样本中剔除，所以很难进行大范围推广。

先进的 RWD 相关解决方案是怎样的？

目前先进的 RWD 解决方案通常使用复杂的数据工程方法来构建大型数据集，其中包含有关数千个患者变量的丰富信息，通过采用预测模型、机器学习、概率因果模型和无监督算法等方式“学习”数以千计的变量和结果之间的关系，从而预测具有独特特征集的新患者结果。

因此，先进的 RWD 解决方案可以回答如下问题：哪些患者细分对 X 疗法反应最好？预测从药物 X 转换为药物 Y 的患者特征是什么？哪些患者特征组合会导致疾病进展，以及每个患者特征之间如何相互作用？药物最有可能在生物学途径的哪些适应症上有效？病人在就诊后的 1 年、3 年或 5 年内发生事件的风险是什么？如果所有使用药物 A 的患者都改用药物 B，患者的结局将如何变化？系统的总成本将如何变化？……

深入剖析先进的 RWD 解决方案的架构，它们通常拥有明确的研究计划和基于数据和分析模型的分析引擎。通过准确的研究计划确定分析的优先级，分析的结果也可以反馈完善计划。依靠此架构可以不断产生新的关于生物通路、疾病和病人的洞见进而给外部和内部利益相关方赋能。

图 | 先进的 RWD 解决方案模型（来源：麦肯锡，CB Insights 中国整理）

1.3 从医疗科学的发展认识 RWD

真实世界数据研究的主要应用场景在药品上市后研究，近年来逐渐影响药物研发。而药物研发中最为关键的部分是临床试验，占据了研发投入的最大比重。在传统药物研发临床试验体系中，随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）通常被认为是评价药物安全性和有效性的金标准。在循证医学（Evidence-based medicine）的证据等级中，RCT 也位于金字塔顶端。 因此通过研究对比 RCT 的发展史对于认识 RWD 在药物研发中的作用至关重要。

RCT 的设计通常遵循随机化原则（randomization）、对照原则（control）、和盲法原则（blinding）三大基本原则。这些试验原则在实际临床试验中，为大多数药品提供了较为严格的安全保障，但是也在临床场景诸如罕见病和外科手术、试验人群、时间周期上存在局限性。RCT 理想化的试验方案虽然保证了高度的内部有效性，但同时也制约了结论的外推性，降低了医疗的精准度，无法实现理想环境下的医疗效力与实际医疗效果之间的均衡。效力与效果之间的差距被称之为 “Efficacy-effectiveness gap”(EEG)。Efficacy 为效力，是指干预措施在实验室或临床试验研究的理想环境下所能达到的最大预期效果；Effectiveness 为效果，是指在干预措施在日常实际医疗环境下所能达到治疗作用的大小。一般来说，产生 EEG 的典型原因主要有以下三种：

图 | 产生效力-效果差的原因（来源： CB Insights 中国）

因为 RCT 属于效力研究（Efficacy trials）的范畴，即药物或干预措施能否在理想、严格控制的环境下产生预期的效果，着重于干预措施的内部有效性，这使得 RCT 几乎完全忽略了外部世界的信息。 相较于 RCT，基于真实世界数据的研究将效果研究逐步纳入医疗体系之中，更好的填充了 EEG 即效力与效果间的鸿沟。与真实世界数据相关的解决方案从某种程度上打破了 RCT 的局限，极大程度的外推了医学证据的范围。

图 | RCT 与 RWS 对照表（来源：2018 年版中国真实世界研究指南，CB Insights 中国整理）

真实世界研究与传统临床试验研究紧密相关又相互拓展。二者的差异在于获取数据的场景：前者源于实际医疗场地或家庭社区等真实场景，而后者则来自严格受控的试验场景。 当然，RCT 与 RWS 不是对同一个问题的平行论证，也不是替代关系，而是灵活的承启或者互补关系。在新疗法上市前，RCT 提供基础的安全性及有效性方面信息，研究新疗法的效力；在新疗法获批后，精心设计的 RWS 反映实际用药的真实效果，作为 RCT 研究的补充。除此之外，在某些不适合 RCT 的疾病中亦可直接灵活运用 RWS 。可以说 RWS 有效补充了由于 RCT 固有局限性带来的 EEG，也正是这种完善 RCT 的迫切需求为 RWD 行业带来了技术驱动力。

与此同时，近年来数据存储技术与生物信息采集技术的发展，则为 RWD 行业发展打下了技术基础。数据采集与存储技术使得真实世界数据得以更好的保存与提取。各级医疗机构、医保部门、医药监管部门数据库的电子化，以及各类互联网医疗平台的普及等增加了人们对真实世界数据的获取途径。基因测序技术的诞生，转录组、蛋白组、代谢组学检测技术的进步，使获得 RWD 数据的维度可以深入到基因、细胞、组织、器官层面。可穿戴设备的广泛应用，让常规健康数据的采集变得精确化、持久化。可以说这些技术的进步直接为高质量、高价值的 RWD 获取提供了可能，真实世界数据的相关解决方案也真正有机会开始在生物医药领域凸显出自己的价值。

2、生物医药领域的真实世界数据价值日益凸显

真实世界数据相关解决方案的价值主要体现在其数据价值和应用价值两方面。与此同时，其价值的展现也为其在资本市场带来了极高的关注度。

2.1 数据价值

真实世界数据的类型丰富，数量庞大。以肿瘤为例，传统 RCT 中常规涉及到的患者大多不及目标患者群的 5%。剩余 95% 的信息都埋藏在巨大的真实世界患者群体里，这也是 RWD 最大的数据资产和宝库。RWD 常见来源包括：卫生信息系统（Health Information System，HIS），医保系统，疾病登记系统，国家药品不良反应监测哨点联盟（CASSA），自然人群队列数据库，组学相关数据库，死亡登记数据库和来自移动设备端的数据等。

图 | 真实世界数据来源（来源： CB Insights 中国）

RWS 有机会将无序的医疗大数据 “变废为宝“，并从中挖掘出有价值的医疗洞见。基于互联网技术延伸出的现有医疗大数据关注切入点是数据，从数据角度出发所积累的数据往往是无机的，分散的。而 RWD 的切入点是真实世界，是对真实世界更有目的的，结构化的，诊疗旅程的记录。因此 RWD 的研究有望让分散分布的互联网医疗数据获得结构化的处理，进一步提高医疗大数据整体质量从而挖掘出药物或者其它干预措施在真实世界中的效果，使沉默已久的医疗大数据产生新的价值。

从分析的角度，高质量、多维度的 RWD 能发挥更高的价值与影响。

如何定义高质量？

虽然 RWE 在整个新药研发环节中有望释放重大价值，但真正实现其价值潜力则取决于 RWE 分析所依据数据的质量。明确界定哪些数据被认为是足够的，出于什么目的，是确保 RWE 价值所必需的。用于假设生成或内部发展决策目的的数据可能不需要与直接告知患者、付款人或监管机构行为的数据有相同的质量标准。监管级别的 RWE ，或来自数据和分析的证据，用于监管机构（如 FDA 和欧洲药品管理局）审查，或用于国家付款人审查（卫生技术评估机构），必须经受最高级别的审查（即 FDA 科学调查办公室的潜在审查）。关于高质量数据和分析的具体方面的监管指南目前仍在制定中。在没有官方指导的情况下，其他人提出的原则——可追踪/可审计、完整、透明、可归纳、及时和可扩展为这方面的发展提供了一个良好的起点。

理想情况下，此类标准将由生物制药公司、监管机构和 RWE 数据提供商合作制定。FDA 与 RWE 供应商的示范项目，如 ASCO 的 CancerLinQ 和 Flatiron Health ，以及通过 Duke Margolis 健康政策研究中心 RWE Collaborative 举行的行业圆桌会议，均是在这一领域持续努力的代表。FDA 正在接受 RWE 作为正式指导之前提交的监管文件的一部分，并以此指导未来研究。低质量的 RWE（反映数据或分析不足）对其广泛采用构成了最大的风险。利益相关者之间经过深思熟虑的协作可以帮助定义在 RWE 的开发和使用中什么是最佳实践。

生物医药领域的高质量数据是怎样的？

目前生物医药领域的真实世界数据大致可以分为临床数据、生物数据和健康管理数据三类。对药物研发而言，更有价值的 RWD 是需要经过严格且系统的数据收集和处理而产生的高质量、多维度的数据。从某种程度上看，基于生物体的复杂性，单一维度的分析往往不能成为强有力的佐证， 而充分汇集以患者为中心的包含生物数据、临床数据和健康管理数据三个层次的 RWD 对生物医药领域的研发更具价值。此外，对于同一个研究，其数据量越多则可能越有代表性，但若 RWS 的样本量较小，也可以通过挖掘数据采集的深度，或在算法创新性方面做探索。

图 | 真实世界数据分类（来源：CB Insights 中国）

此外，标准化的数据处理流程有望提高 RWD 挖掘医疗价值的效率。此外，标准化的数据处理流程有望提高 RWD 挖掘医疗价值的效率。例如 AI 制药企业晶泰科技的晶型预测、亲和力预测等算法，可以通过基于物理模型的高精度计算直接补充虚拟数据，然后用来训练 AI。这类数据的质量和数量通常很高，在这个基础上建立的模型也非常精确。但是在细胞、组织或者器官层面上的数据作用规律就不一样了。RWD 本身来自真实世界，如果能够在基因、细胞、组织和器官多维度上进行一定的标准化推广，无疑也会加速RWD行业朝着更加精准、智能、高效的方向发展。晶泰科技自建实验室和数字孪生系统、并广泛与具有较强数据产生能力的生物公司合作，正是这一方向的尝试。

2.2 应用价值

多维度、高质量的真实世界数据在生物医药领域的日常实践中展现出来巨大的应用潜力。在 RWD 的观念未被大家关注之前，药物药械研发以及基础研究都是通过RCT 后进而向医疗实践单向输出，医疗实践板块反向回馈的信息非常有限。RWD 的概念被大众关注后，医疗实践板块被带动起来，和药物药械研发以及基础研究形成了三位一体的联动结构，直接填补了效力-效果差，并可促进基础研究的转化。这种联动效应也带来了更丰富的高质量数据，可以向药物监管方实施反馈。综合分析， RWD 的应用丰富了医疗价值链并且逐步从上市后的药效评估，往上游拓展。这里将着重分析 RWD 在药物上市前的研发环节可能起到的作用， 分为辅助药物药械研发，促进基础研究转化和辅助监管决策 的制定三个方面。

图 | RWD 联动医疗实践与药物研发及基础研究（来源：CB Insights 中国）

高质量的 RWD 可以辅助药物药械研发

辅助罕见病药物研发：罕见病治疗药物临床试验除病例稀少、招募困难外，最大的挑战是对照的选择。因此，以自然疾病队列形成的真实世界数据就可以作为外部对照。2017 年 FDA 加速批准 PD-L1 抗体 Avelumab ，用于≥12 岁进行性转移性默克尔细胞癌（MCC）患者。案例中美国 FDA 首次基于电子健康记录来源的的 RWE 支持药物获批。批准上市主要基于一项单臂二期临床试验，包括 35 个癌症中心的 88 名患者观察到 ORR 33% 和 86% 持久应答率（≥6个月），还包括来自 iKnowMed 数据库的历史数据。

修订适应症或联合用药范围，或为已上市药物的说明书变更提供证据：当 RCT 不可行或非最优的研究设计时，采用 PCT 或观察性研究等生成的真实世界证据支持新增适应症可能更具可行性和合理性。2019 年 4 月，美国 FDA 批准辉瑞乳腺癌疗法 Ibrance（palbociclib）与芳香酶抑制剂或氟维司群（fulvestrant）联用，治疗 HR+， HER2- 晚期或转移性男性乳腺癌患者。这一批准并不依赖于临床研究，而是基于电子病历和药物上市后真实世界中男性患者使用 lbrance 的数据。

辅助中医经验方、中药医疗制剂的研发：对于名老中医经验方、中药医疗机构制剂等已有人用经验药物的临床研发，在处方固定、生产工艺路线基本成型的基础上，可尝试将真实世界研究与随机临床试验相结合，探索临床研发的新路径。
2019 年，广州市大湾区中医药真实世界研究中心成立。这是中国第一所专注于基于家庭医生开展中医药真实世界研究的科研机构，旨在将真实世界研究的方法论运用到中医药行业，支持中医药事业传承创新发展，推动中医药走向现代化。

辅助医疗器械研发：临床急需进口器械在国内使用，可用真实世界数据作为已有证据的补充，用于支持产品注册。2019 年 6 月，国家药监局与海南省人民政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据用于药品医疗器械产品注册和监管决策实践。2019 年 12 月起，美国艾尔建公司“青光眼引流管”产品开始收集用于评估人种差异的境内临床真实世界证据，并于 2020 年 3 月成为国内首个通过该途径获批上市的医疗器械产品。

真实世界数据可加速药物上市：2021 年 4 月 7 日，欧康维视生物宣布其核心品种治疗慢性非感染性葡萄膜炎产品 OT-401（氟轻松玻璃体植入剂）的新药上市申请正式获国家药监局受理。其公司提交给国家药监局的申报资料，是 OT-401 在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区真实世界数据研究中的 28 例受试者数据，以及该药品在境外已经完成的三期临床试验数据。这是中国药品注册史上第一个完全基于真实世界研究数据申报上市的新药。真实世界数据研究使这款药的商业化进程大约加快了一年半。

高质量的 RWD 可以辅助生物医学基础研究，促进转化医学发展

促进已发现生物标志物的临床转化：生物标记物的发现多始于基础研究，从发现到临床应用仍需要一段较长的过程。用真实世界数据辅助生物标志物的临床转化仍处在研究的初期，但是在 ClinicalTrial 上已经有相关案例。阿斯利康与德国图宾根大学在 2017 年 3 月 - 2019 年 5 月展开了关于国际乳腺癌生物标志物护理标准的真实世界结果研究。比利时根特大学医学院 2021 年 1 月启动了动态增强 CT（DCE-CT）作为治疗胸腔肿瘤监测的早期生物标志物的真实世界研究，预计2022 年12月月终止。两项研究都是用真实世界数据进一步辅助促进了已发现的生物标志物的临床转化。

促进新生物标志物的发现：在真实世界数据库中，用更多的患者样本和亚群体，不仅可以加快已有生物标物的临床落地，还可以通过多组学分析寻找新的生物标志物。2020 年美国食品和药物管理局器械与放射卫生中心在《临床转化医学》上公开发表文章，用计算机模拟研究说明了基于 RWD 的证据方法，可能有助于成本/时间效率高的生物标志物发现，从而为医疗产品的使用提供信息。

高质量的 RWD 可为监管决策的制定提供证据

我国系统性开展使用真实世界证据支持药物研发和监管决策的工作尚处于起步阶段。但国家药监机构在审评实践中已经开始应用真实世界证据，例如 2018 年批准的扩展贝伐珠单抗（bevacizumab）联合以铂类为基础的化疗方案，采用三项回顾性研究结果作为真实世界证据支持最终决策。 2020 年 3 月 26 日，国家药品监督管理局经审查，批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”产品的注册。成为国内首个使用境内真实世界数据的医疗器械产品。2021 年 3 月，国家药监局已批准普拉替尼上市，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者的治疗。该药成为中国首个获批上市的 RET 抑制剂，同时也是国内首个使用真实世界数据辅助临床评价获批的药品。“青光眼引流管”从申请到注册上市历时不到５个月，而在过去，国际先进药械产品至少需要３到５年的“长跑”才能进入国内市场，利用真实世界数据帮助监管部部门决策，从而也大大加速了药械的研发。

2.3 资本关注度

真实世界解决方案应用场景的丰富性和充足的想象空间带来了巨大的资本关注度。 在二级市场，根据 IQVIA 2020 年年报中的市场分析和行业预测，真实世界数据相关解决方案的市场规模约为 800 亿美元。其中一部分是包含了约 400 亿美元的真实世界证据市场，包括传统定义的分析平台和实施、医疗和科学分析服务、观察研究和市场准入。另一部分则是约 400 亿美元与互联医疗保健相关的市场，包括收益周期管理、支付者分析和临床决策支持服务等领域。

在一级市场，与真实世界解决方案相关的投融资状况同样保持火热。CB Insights 统计了 2016 年至 2021 年期间 102 家真实世界数据相关解决方案公司的投融资情况。其中与真实世界数据相关的一级市场交易额持续走高，在 2020 年达到了近年来最高的 3.85 亿美金。

图 | 股权融资额及数量（来源：CB Insights 中国）

在融资轮次分布上，种子轮、A 轮和 B 轮的交易占比较高。可以看出目前整个RWD 行业处在早期萌芽阶段，资本交易较为活跃。

图 | 股权融资轮次分布（来源： CB Insights 中国）

另外，从 2016 年到 2021 年每笔融资交易额的中位数持续高于融资均值，行业呈现出一定的头部效应，优质企业获得估值溢价。

图 | 交易额度（单位：百万美元，来源：CB Insights 中国）

从 RWD 企业在全球的地区分布来看，美国是交易的主战场，占据了全球 72% 的份额，英国、加拿大、中国等地区紧随其后。

图 | 国家及地区分布（来源： CB Insights 中国）

图 | 美国地区投资分布（来源：CB Insights 中国）

在美国，西海岸地区的交易最为密集，这也从侧面展现出了该区域极强的科技创新能力，是企业落地的优选之地。

图 | 按投资额计算的中国 RWE 投资总额（单位：人民币十亿元，来源：CB Insights 中国）

在中国，RWE 领域的发展也迎来了良机，投资总额逐年攀升。根据安永报告，预计到 2024 年中国 RWE 投资总额可达 176 亿人民币。按销售收入计算的 2019 至2024 年复合年增长率可达 45% 左右。

图 | 按销售收入计算的中国 RWE 市场规模（单位：人民币百万元，来源：CB Insights 中国）

此外，在 “4 + 7” 带量采购，国家税务监管严控等政策出台后，药企的营销模式发生变化，传统的带金销售模式逐步转化为新型的学术销售模式，药企将更多营销费用投入上市后临床研究和真实世界研究等学术活动策略上。根据 2018 年国内前十大药企销售费用规模，2018 年 A 股药企销售费用合计约 2500 亿元，估算国内上市后研究的市场规模至少在 1000 亿元以上。预计每年中国上市后研究投入的 20% 将用于信息化和大数据分析，保守估计市场规模在 200 亿人民币。

3、深入行业内部，真实世界数据逐步走向多维度

3.1 行业内发展现状

近年来，越来越多的监管机构接受 RWE ，越来越多的付款人和医生对 RWE 产生需求，数据分析技术的日益成熟，促使药企能够从 RWE 获得更广泛的利益。例如，辉瑞使用电子病历（EMR）数据获得帕博西尼（Ibrance）用于治疗男性乳腺癌的批准；罗氏（Roche）使用合成试验臂来确保其肺癌药物 Alecensa 的报销；阿斯利康使用真实世界的数据来证明其糖尿病疗法 Farxiga 的真实世界有效性。在科研领域，真实世界数据也越来越受到重视，研究人员和科学家开始使用真实世界的数据帮助开发疾病治疗，越来越多的文章开始揭示真实世界数据解决方案的有效性。

这些实质性进展也使得一些老牌 CRO 企业开始不断加深 RWD 研发实力，初创型玩家正利用自身优势加入战场。IQVIA、泰格医药等传统 CRO 企业开始大力布局真实世界数据解决方案相关业务，一些像 Evidation Health、Flatiron、领星生物等独具特色的初创企业发展势头也颇为迅猛。目前多数公司的 RWD 解决方案业务仍处于业务拓展阶段，盈利模式包含技术服务、合作开发等。CB Insights 综合目前市场上的 RWD 玩家从企业战略和愿景、价值取向、人才建设、核心数据积累、分析工具搭建五大方面解析优秀 RWD 企业的发展特征。

企业战略和愿景

在企业战略和发展愿景的制定方式上，优秀 RWD 实践企业通常采用“业务支持（business - back）”的模式。通过实际业务结果来判断公司从 RWE 分析中获益最多的产品和价值链元素，并明确公司自身想要创造什么价值、如何创造价值以及何时创造价值。在确定了细分方向之后，他们会针对性地对核心产品进行打造，并将 RWE 部署到研发，监管，市场准入，商业活动以及医疗事务中。

价值取向

在建立分析平台、汇集数据集、建立组织、并定义运营模式和流程之后，一些公司采用了从自身业务中获得对 RWE 分析支持的策略。另一类公司则从一开始就激发他们的组织，执行了一个里程碑案例，以解决紧急业务问题为目标，并展示了 RWE 分析在解决该问题方面的价值。成功的里程碑案例通常由高层领导发起，推动创新数据和分析的使用，并涉及来自各个功能的广泛利益相关者。通过内部和外部的里程碑案例交流激发公司其它业务领域对 RWE 分析的需求。

人才建设

为了充分利用稀缺的专业知识，优秀 RWD 实践企业通常选择打造全球性的跨学科人才库，来辅助企业战略制定和平台建设。人才库可为集团提供资源，与头部资本共同投资打造里程碑案例，并集中开展一些日常的 RWD 活动。理想的 RWD 组织领导者应具有一定的商业头脑、医学和分析知识、沟通技巧、项目管理能力、企业家思维和政治头脑，以及至少十年的跨部门行业经验。

除此之外，数据科学家、数据工程师和机器学习专家、跨学科人才组织者均为RWD 实践企业所需要的人才。优秀 RWD 实践企业通常会引入数据科学家来开发新的建模方法，吸纳数据工程师和机器学习专家来实现大规模业务交付。依靠他们从多个不同来源构建标准化的，可重复使用的数据基础，并设计用于处理自动证据生成的自动化平台。为了将医学、临床、流行病学和商业严谨性注入每个流程，优秀 RWD 实践企业需要了解 RWE 的运作方式和价值的协调者。他们充当从事业务、科学和方法领域的同事与从事数据工程和数据科学的同事之间的中介，帮助将业务需求转换为技术团队的可执行指令，并将团队的输出解释为业务利益相关者可以参与的材料。这一类跨学科人才也是目前该领域最为稀缺的。

核心数据积累

对于大型药企在企业内部开展的真实世界相关研究，数据资源就显得尤为重要。与精心选择的数据提供商建立关系网络有助于制药公司即时了解数据动态，并开发专有的丰富数据集，以回答有关核心资产的关键业务问题。为此，公司需要长期追踪市场，了解新兴的数据生成器和聚合器，不断更新获取和访问数据的流程。一些公司也开始尝试将 RWE 数据集与自己的数据链接在一起，同时并行地重新分析其RCT 数据，以建立有关药物疗效和安全性的全面而详尽的图谱。

分析工具搭建

在分析工具搭建上一般 RWD 解决方案的公司都需要一个 “sandbox” 来对案例和交付模型进行基本实验。更加先进的公司通过使用扩大的云平台来构建自动化流程，存储数据资产以及增强可视化性能，方便多个利益相关者集体使用。少数公司致力于建设 RWD 数据平台例如 Aetion 的 AEP 平台、Flatiron 的 Onco 平台、以及领星生物的临床智能分析平台 CIAP 。此类平台可在适应症，疗法和使用案例中生成证据，并允许对多个患者结果和数千个亚人群进行数百次分析。这些证据生成引擎并排部署高级和传统 RWE 分析，以深入了解疾病生物学，未满足的需求，真实世界中的疗法使用，药物安全性和有效性，医护人员选择的驱动因素以及其他可为决策提供依据的因素。

3.2 国内外行业政策梳理

随着社会层面的真实世界数据解决方案实践越来丰富，各方对行业规范的呼声也越来越高。政府在监管层面上也越发重视，国际上美国、欧洲、日本纷纷推出了自己的相关法规。中国相关部门也积极推动中国医疗行业转型升级，在政策上支持真实世界数据研发。

图 | RWD 国际行业法规（来源： CB Insights 中国）

从 2017 年起，中国真实世界数据相关政策陆续出台。 国家药品监督管理局出具多份文件支持真实世界研究，监管层面的完善无疑给市场带来了积极的信号。可以预见的是，未来在数据获得途径的合规性、使用的规范性上监管层面会给予更强的引导与支持。

图 | RWD 中国行业法规（来源： CB Insights 中国）

3.3 生物医药领域 RWD 发展的行业痛点

RWD 的出现以及发展就像给传统医药研发注入了新的力量，但是面对这喷薄而出的新生力量，现在庞大的医疗系统却存在着很多客观的阻力。 行业痛点可大致分为数据本身问题和行业法律法规空白两个层次。

数据本身的问题，主要包含数据不可用和数据不可及两个方面。

数据不可用：数据质量不高，数据适用比例很低。譬如内容信息不完整，数据缺失或差错，比如患者影像学相关资料片面，分子生物标记物或终点数据相关的关键信息丢失等；时间信息不完整，观察性研究数据如果没有严格的时间关系很难做出严谨的因果推断；患者信息维度不够，有很多混杂因素需要调整，如人口统计学、社会经济和保险状况、疾病严重程度、共病、伴随药物和遗传易感性等。

数据不可及：信息成为孤岛，缺乏共享机制。在中欧校友医疗健康产业协会（CAHA）数字医疗专委会“一颗药的数字化旅程”专题研讨会上，中华预防医学会生物统计分会主任委员陈平雁教授表示：当前各家医院对HIS系统的投入都非常大，也积累了海量的电子病历数据，但遗憾的是，这样的真实世界数据缺乏共享机制，成为了信息孤岛，使得真实世界数据的可及性大大降低。

行业法律法规的空白可以从行业标准规范和数据隐私保护两个角度来看。

行业标准规范缺失：数据的产生、存储与使用等，缺乏行业统一的规范或者标准，由此原因导致数据互操作性很差。现实世界中的数据库种类多样，缺乏统一标准，这给数据持有者之间的组合分析和协作带来了困难。即使在单个组织中，也常常缺乏统一或集中的数据存储，这导致在跨不同数据集分析数据时出现困难。完整的医疗数据系统应具备基本的标准体系，如平台产品标准、操作应用标准、服务维护标准。但来自不同数据集的数据执行标准较多，数据集之间的共享较为复杂。加之我国不同医院电子病历系统之间存在兼容性问题，导致健康医疗大数据从创建初始，标准规格便不一致。相关政府部门和技术标准部门，应该结合其发展中出现的新问题、新情况，进一步出台相关文件和标准，对医疗机构的平台建设和全国大数据网的互联互通等作出规定。

数据隐私保护法律缺失：健康数据涉及到患者自身的生命隐私，需要重点保护。真实世界数据来源多样，分布广泛。医疗服务行业、医药企业、科研机构、生物技术公司、智能穿戴数据平台等医疗相关机构都存储着大量的患者数据。基于真实世界数据的研究需要对一定批量的医疗数据进行二次分析利用，这些数据涉及到患者个人属性、健康状况和生命隐私等，一旦被泄漏、滥用或不正当披露，就会对个人信息安全造成侵害，甚至可能影响个人正常生活。健康医疗数据不仅是个人的隐私，还是资产，数据的保护与隐私泄露等问题都需要具有强制性的法律来保护。

4、以患者为中心指引 RWD 未来发展

4.1 市场需求

RWD 深度赋能医疗价值链，其市场需求方主要包含药企、政府、医院和第三方医学检测实验室等。

药企需求

由于先进的真实世界证据在整个制药价值链中发挥重要作用，因此药企对于真实世界数据研究的需求十分巨大，无论是大型药企还是生物技术公司均对真实世界数据解决方案表现出了浓厚的兴趣。从 R&D 到商业化，真实世界数据相关解决方案对药企的赋能贯穿整个药物研发周期，具体环节包含早期药物发现阶段、临床试验的设计与优化、拓展适应症、市场准入与报销和上市后研究等。

图 | RWD 深度赋能药物研发生命周期链（来源： CB Insights 中国）

药企需要 RWD 赋能早期药物发现阶段，通过精确的患者与适应症的分类，提高研发成功率。

肿瘤学的发展越来越个性化和精确，基于基因组层面的特征可以划分更窄更细微的适应症。真实世界分析可以通过提取高响应患者的特征来降低药物早期发现的风险因素。通过可靠的基因组测序数据和纵向临床数据，RWE 分析可以有效识别与药物治疗反应和耐药性相关的生物标志物，从而优化药物开发策略。例如，2018 年诺华利用临床基因组数据库（其中包含来自 2000 多名晚期非小细胞肺癌患者的肿瘤测序信息）来鉴定和表征进展迅速或预后不良的患者的基因组概况。此类发现的应用有助于发现新的生物标志物靶标，并且将来可能支持更具针对性的药物开发。

药企需要 RWD 赋能临床试验的设计与优化。

有针对性地使用源自电子健康记录（EHR）的 RWE 可以有效辅助临床试验设计和优化。RWE 可用于设计可推广至护理标准的方案，评估合格标准对试验可行性的影响，并给出试验地点的选择。例如，排名前五的肿瘤药物开发商通过使用 RWE 了解常规临床实践中如何为转移性癌症人群提供标准的护理，设计了具有较高外部有效性的剂量研究方案。这包括调整诊断成像和实验室检查的评估频率，以匹配真实世界中患者群体中观察到的模式。由此产生的方案不仅可以减轻患者和研究人员的负担，也可以在提供可靠证据的同时节约成本。

面对激烈的同质化竞争，药企需要拓展药物适应症的有效方法。

批准用于特定适应症的肿瘤疗法常常可以用于治疗与之相关的其它恶性肿瘤。RWE 提供了一系列自然实验手段，使扩大先前批准疗法的适应症或指南成为可能。此外，通过 RWE 扩展适应症还可以通过创建更丰富的证据档案来为临床实践提供帮助，从而使提供者受益。例如，知名肿瘤药物开发商 2018 年通过提交 EHR 派生的患者叙述（患者在临床试验中经历的特定事件的简要摘要），来支持针对罕见的生物标志物定义人群的适应症扩展。

企业产品优先上市，随后以 RWD 支持监管审批，可加速患者受益。

上市后研究的重要任务之一便是将真实世界的观点纳入监管流程。传统上，这些要求需要通过前瞻性患者注册和资料审查来满足，这些方法往往需要消耗大量的资源和时间来招募足够的患者。随着肿瘤治疗不断地通过 FDA 突破性疗法认证，资源密集型的上市后研究的数量和范围也在不断增加。从高质量数据源的回顾性研究中得出的 RWE 是满足此项法规要求的另一种方法，它可以更便捷且更能代表真实世界的情况。在上市后研究中增加监管作用的例子是药品奥西替尼 Osimertinib 被指定为 FDA 突破性疗法并且批准用于二线治疗或晚期 EGFR T790M+ 非小细胞肺癌。经批准后，FDA 要求阿斯利康提供至少一个来自于真实世界队列（包含至少 100 位EGFR T790M 突变阳性并接受治疗的患者）的总体缓解率数据。

政府监管层面的需求

政府需要使用 RWD 来更好的管理和辅助大众的健康事业。RWD 辅助政府对药物药械更智能化的监管和更灵活的准入，为大众的健康事业赋能。美国食品和药物管理局（FDA）2020 年与许多 RWE 解决方案公司建立了合作伙伴关系，这之中不乏 Aetion、TriNetX 和 Datavant 等知名企业。其推出的数字健康中心 (Digital Health Center of Excellence)，目标之一便是利用数字健康技术更好地研究医疗产品。

医疗服务提供者的需求

首先医疗服务的主体医生需要更全面、多维度、高质量的数据来辅助优化治疗方案。单一的医疗服务方接触的病人有限，而且不同的医生的诊疗手段也会造成效力-效果差。多维度的真实世界数据则可以尽可能地消除这些偏差，让医疗服务者可以提供更优化的方案。哈佛医疗联盟便曾通过开展相关医疗数据质量跟踪研究，交叉比对电子病历中的医嘱与用药记录，来发现医疗差错或不良医疗行为并对其及时修正。

其它医疗服务机构例如第三方医学检测实验室，则在对真实世界数据的处理上有着迫切的需求。第三方医学检测实验室在长期的历史发展中积累了大量的基因数据、临床数据或其它类型检测数据。如果能将这些积累的数据利用起来，挖掘其中的价值，那么这些数据资产将给这些医疗服务机构的商业模式提供新的选择。这些与RWD 的相关研究方向不谋而合，可以说利用好沉默的大数据不仅是医疗服务商的需求也是 RWD 相关企业可以深度赋能的地方。2020 年 11月，国际第三方医学检测实验室巨头 LabCorp 便宣布与临床试验匹配平台 Circuit clinical 建立合作关系，以改善患者获取和招募。

4.2 冉冉升起的行业新星

针对各方对真实世界数据解决方案的迫切需求，行业内的相关企业开始积极探索，不仅有大型药企开始在企业内部设置 RWD 相关研发部门，也有国际 CRO 巨头在这一领域的持续发力，更有许多初创新锐冉冉升起。在这之中最具代表性的是目前RWD 行业的领军企业国际 CRO 巨头 IQVIA。

国际 CRO 巨头 IQVIA 深度布局 RWD 行业

IQVIA 前身昆泰创立于 1982 年，2016 年，昆泰与 IMS Health 合并，公司充分利用双方业务互补的优势，一举成为全球最大的 CRO 企业之一。近年来，公司持续推进其 “ Next Generation CRO ” 战略，大力推行 AI、大数据等新兴技术与 CRO 的结合，充分利用自身在数据分析上的优势，积极为公司客户解决传统 CRO 业务中的痛点，例如临床患者招募难，临床信息反馈不及时等。公司 2019 年总员工 67000 人，同比增长 15.5%，CRO 部门共有 35000 人，同比增长 12.9%。

IQVIA 在真实世界数据领域做着持续的努力，相关的业务架构主要包含四方面：

提供真实世界数据集：公司直接提供来自全球不同区域的真实世界数据，并提供初步的数据自动分析，辅助药物研发等相关的初步可行性研究。

真实世界研究设计：公司可以提供更智能的研究方法，加速患者招募，有丰富的监管知识。

真实世界证据平台：IQVIA 提供六大平台，无论是研究人员还是销售人员，都可以对数据进行更多处理。

真实世界证据网络：公司可以连接数据、技术、分析师和专家，来拓宽客户选择范围，并通过 IQVIA 解决方案提供互惠互利的合作机会。

IQVIA 近 5 年的营收水平持续攀升，其中与 RWD 相关的业务为其营收上的突破做出了突出贡献。

公司营业收入主要来自于技术与分析解决方案咨询、药物研究与开发、商业化综合服务三大领域。从 2016 到 2020 年，企业营收从 68 亿美元增长至 114 亿美元。分业务板块来看，2020 年，技术与分析解决方案的收入为 48.58 亿美元，比 2019 年增长 3.72 亿美元，即 8.3％，反映了在欧洲和非洲地区以及美洲地区收入增长。 这些地区的收入增长是由更高的真实世界相关业务和分析服务推动的。受新冠疫情影响，其在药物研究与开发业务实现收入 57.6 亿美元，比 2019 年减少 2800 万美元。在商业化综合服务的收入在 2020 年为 7.41 亿美元，比 2019 年减少 7300 万美元。

IQVIA 作为 CRO 全球龙头，不断加强真实世界相关业务的推进，也为其应对新冠疫情打下了基础。可以说 IQVIA 是公认的 RWE 市场思想领导者和专家，在 RWD 来源、RWD 正确使用、RWD 分析功能和 RWE 生成方面都有很大优势。

以领星生物为代表的中国 RWD 初创公司扎实迈进

相较于国际市场，中国市场起步较晚，但是由于国家对科技创新的大力投入，近几年我国在 CRO 领域的发展颇为迅猛。深入到 RWD 细分领域，许多例如医渡云、零氪科技、领星生物等真实世界解决方案明星公司纷纷涌现。特别是领星生物专注于肿瘤精准医疗领域，从目前的真实世界诊疗数据来看，有很大一部分癌症患者无法在现有的治疗体系中获益，因此急需打破传统制药和治疗手段，寻求临床应用新思路。随着肿瘤精准医疗的日臻推进，广泛纵向的临床数据正在与全面的分子基因数据深度融合，促进着肿瘤诊疗的前移，加速肿瘤药物的研发与商业化。领星生物在这样一个大环境中凭借创新使用“全面基因”+“深度临床”的全景数据，人工智能系统和数据驱动算法相结合的新型商业模式脱颖而出，在助力肿瘤药物创新研发的过程中发挥着巨大潜能，为癌症转化研究和肿瘤药物临床开发提供强有力的数据解决方案。

1.领星生物强有力的最优数据解决方案

领星自主研发推出的临床智能分析平台（CIAP）可将多维变量整合，实现对数据问题的灵活设问和及时应答，平台呈现的功能包括：实时快速定义和比较患者队列；多维临床变量交叉组合的可视化分析；生存曲线，P 值，HR 比值，富集和差异的动态分析；对多种数据源的整合分析；数据驱动算法和高度可适性的临床生物信息学的完整支持。

数据方面，领星生物采用具有 CLIA/CAP（Clinical Laboratory Improvement Amendments，临床检验改进修正计划/ College of American Pathologists，美国病理学家协会）认证的国际标准的第三方检验所来进行终端患者数据的采集。与此同时，有专门的团队为每一位患者提供终身随访服务，目前已经积累的临床、分子数据，在领星生物的系统里，可以为药物研发企业提供一整套分析整合后的解决方案。

算法方面，领星生物研发了数据智能技术。整合国际标准的 CLIA /CAP 临床实验室服务、大型真实世界的深度分子临床整合数据（全面的基因组学+临床病史+长期生存数据集）、云端开放交互式 SaaS（Software-as-a-Service，软件即服务）系统、以及独有的数据驱动智能算法，能够帮助客户高效实现数据的全部潜能。该算法，可将临床分子关系和治疗方案从 10 的12 次方的海量数据中挖掘出独立的有用信息。

基于自有数据驱动算法，领星生物提出并优化临床假设，最大程度实现真实世界与临床试验数据和知识的潜力，同时基于广泛临床医疗网络的前瞻性和回顾性研究，以直接富集目标患者群体，验证临床假设。针对未满足的肿瘤临床需求，在药物机制引导下，全面系统、多维度的适应症和适用人群拓展，通过在真实世界大数据中对相关药物在多维度细分人群中的临床结局比较，支持制定灵活的市场推广策略。

2.以终为始，反向转化数据智能模式

领星用临床患者真实疗效开始的反向转化策略，为后续的临床开发不仅规避了从模型到人体，再从个体患者到群体患者的临床转化中的巨大的不确定性风险，而且还提供了明确的获益患者人群和分子标记物，概念上就是直接精准针对未满足的临床需求。

通过临床药物精准开发智能化相关技术和平台的研发，实现药物研发从临床开始的反向转化。在过去 3 年多时间，领星生物致力于帮助中国肿瘤患者在临床端通过精准治疗的手段做针对性、个体化的诊断和治疗。在治疗手段和终身随访基础上，领星生物积累了大量中国肿瘤患者分子、临床方面的数据。通过这些分子和临床大数据，以及企业自主研发的人工智能算法，可以分析出临床的相似性表现，推演出相似患者共同的分子机制，从而探索更好的治疗方式。基于此思路，已经上市的药物可以寻找更合适的人群；新药探索阶段，研发人员能根据临床的数据支持，寻找新的靶点，由此大大提升制药企业工作效率。

4.3 RWD 行业将走向何方

从某种程度上说，RWD 有机会从根本上刺激创新药研发。严格意义上的创新药应该是生物层面的新发现，比如发现新的靶点，发现新的疾病机制等。传统模式下这些新发现的出现大多是随机的，因此往往需要长期的大量投入。随着真实世界数据相关研究的加深，人们对医疗大数据的解读能力大大提升，使得从一线的医疗实践中获得对 First in class 药物研发有价值的信息成为可能。这也将从根本上降低创新药研发的成本，提高药物研发成功率。

随着 RWD 研究的丰富，未来临床试验形式有望发生变化，以患者为中心的价值体系将成为主流。RCT 可能不再是临床试验证据的唯一标准，RWD 相关解决方案将成为临床试验证据的有效补充。通过对真实世界精准化和多维度的信息挖掘，完成临床试验从“以疾病为中心”向“以人为中心的”的价值转变，将医疗服务的核心真正落实到以患者为中心。这不仅可以给癌症病人带来更精准的个性化治疗药物还可以促进更高质量的包含专业建议和人文关怀的医疗服务建设。

RWD 行业要大规模创造价值，需要依靠真实世界证据生成引擎，拥有此类模式的企业未来将会更富竞争力。这些证据生成引擎可以将先进的和传统的 RWE 分析并排部署，从而深入了解疾病生物学、未被满足的需求、真实世界治疗应用、药物安全性和有效性、医疗保健专业人员选择的驱动因素，以及为决策提供信息的其他因素。这些引擎有望将药企对医疗事务的洞察力来源转变为企业战略支柱和价值链的关键部分。缺乏这一愿景的公司可能难以与其他能够以更丰富洞察力为基础做出决策的公司竞争，而这种洞察力建设只需要花费很少的时间和费用，通过充分利用现实世界的证据和先进的分析，制药公司可以加速从“以产品为中心”向“以患者为中心”的组织的转变。

伴随着 RWD 医疗实践不断开拓，相应法律法规也将逐步完善。无论是 FDA 还是我国药品监督管理局都在积极出台政策，提高行业规范性。希望也相信在不久的将来，会有更多的法律法规出现，规范真实世界数据相关的行业标准，保护广大公民的数据隐私与安全。

5、行业重点公司介绍

Aetion

Aetion 成立于 2013 年，致力于使用数据科学驱动的技术来推动医疗保健中的关键决策。公司开发了 Aetion EvidencePlatform®（AEP）平台，用来执行快速分析和大规模生成真实世界的证据。AEP 可以处理索赔、电子健康记录、注册表和临床试验数据，并在几天内生成证据。根据 Aetion 披露，这将在保持最高水平的科学严谨性下使客户的生产力提高 20 倍，并针对特定患者群体确定有效的治疗方法，并评估在结果、利用率和成本方面的影响。

目前，Aetion 的解决方案已在全球范围内使用，并成为全球前 20 大生物制药公司和主要支付方的合作伙伴。此外，欧洲药物流行病学和药物警戒中心（ENCePP）也将 Aetion 作为了指定的研究中心，FDA 也选择了 Aetion 的 AEP 来帮助建立药品批准和安全流程的现代方法。早在 2019 年，FDA 便扩展了与 Brighamand Women’s Hospital 和 Aetion 公司的合作，使用 RWE 预测 7 项仍在进行的四期临床试验结果。这是第一次研究人员使用 RWE 预测尚未结束的临床试验结果。

Aetion 总融资额达 9360 万美元，其资方背景丰富。最近一轮的融资方中既有 NEA、McKesson Ventures 等传统风投机构，也有 Johnson & Johnson Innovation、Sanofi Ventures 这样的企业创投机构，还有 Horizon Blue Cross Blue Shield of New Jersey 这样的专业医疗保险服务机构。

图 | 从原始数据源到研究结果的工作流决策（来源： Aetion 官网，CB Insights 中国整理）

Flatiron

Flatiron 创立于 2012年，是一家总部在纽约的医疗技术和服务公司，致力于系统化地收集散落于全美肿瘤治疗中心和其他医疗机构中的癌症临床数据，通过大数据分析为癌症的精准治疗提供帮助。

Flatiron 的业务内容主要分三个方面：一是覆盖肿瘤治疗多个流程的电子数据平台Flatiron HC™，如电子病历系统 OncoEMR、账单管理系统 OncoBilling、肿瘤分析系统 OncoAnalytics、临床试验平台 OncoTrials 等，用来提供更好的患者体验，更健康的实践和更明智的研究。二是用收集的 RWD 帮助缩短癌症药物研发时间，扩大患者对新型医疗产品的使用范围以及加深对癌症护理的了解。同时用 RWE 支持超过 20 家全球顶级生物制药公司的研发决策，主要的合作伙伴有 FDA，NIH，NCCN，American cancer society 等。三是使用学术机构和医院EHR 数据，在癌症中心建立有价值的研究级的临床数据基础架构，结合从 Flatiron 合作伙伴机构获得精选数据的访问权限，使学术机构和医院的研究和临床团队实现更高水平的洞察力。

Flatiron 在 2013 年的时候拿到了 80 万美元 A 轮融资，2014 年 5 月拿到了由 Google Ventures 领投的 1.3 亿美元 B 轮融资，2016 年获得 1.75 亿美元的 C 轮融资，领投的是药企巨头罗氏，Allen & Company、Baillie Gifford 和 Casdin Capital 跟投。2018年，Flatiron 以 19 亿美元的价格被罗氏收购，成为罗氏集团的独立子公司。

图 | Flatiron 特色平台 OncoEMR 架构（来源：Flatiron 官网， CB Insights 中国整理）

Evidation Health

2012 年，GE Ventures 和 Stanford Health Care（斯坦福大学医学中心）合作创建了 Evidation Health，总部位于加利福尼亚州。Evidation 推出了一个新的数据平台，使其客户能够以有临床意义的方式分析和处理大型传感器和行为数据。大数据平台可以收集 100 多个连续数据源的信息，包括用户的智能手机，可穿戴设备和患者报告结果，并将它们与 EHR、保险索赔、生态环境报告和其他数据连接，量化患者的生活健康。平台建立在用户隐私和对允许的健康数据进行控制的基础之上，可快速灵活地生成数据，帮助制药公司深入了解人们日常行为对医疗效果的影响。

2017 年，赛诺菲与 Evidation Health 合作，通过了解患者在日常生活中的疾病状况，指导 2 型糖尿病患者改变生活方式。2019 年 8 月，Evidation Health 公司首次公布了使用智能设备对阿尔兹海默症（AD）患者的数字化检测研究的结果。此项研究收集了多达 16 TB 的数据，其中包括来自智能设备提取的被动传感器数据、情绪与能量问卷的数据以及在数字评估 App 上的简单评估活动数据。结果表明，使用包括 iPhone、苹果手表、iPad 以及苹果公司的 Beddit 睡眠监测器在内的智能设备，与数字应用程序的组合，有助于发现并区分患有轻度认知障碍（MCI）或与 AD 相关轻度痴呆症的患者。

从 2012 年到 2021 年， Evidation 完成了从种子轮到 E 轮的融资，共计约 2.59 亿美元。最近一轮投资机构有 B Capital Group，OMERS Private Equity，Kaiser Permanente Ventures 和 McKesson Ventures 等，其中 B Capital Group 从 B 轮后连续跟投。

图 | Evidation Health 健康数据网络（来源：CB Insights 中国）

零氪科技

零氪科技是一家肿瘤大数据解决方案提供商。其通过临床数据融合系统，帮助医院和科室建立结构化病历数据库，提高诊断、随访、科研等各环节的效率，同时也建立了覆盖 3000 余种疾病的结构化电子病历，帮助医生进行临床研究和决策。零氪科技目前的主要业务包括药品真实世界研究、患者健康管理和患者招募等，未来将专注于提供以肿瘤和罕见病为代表的重大疾病领域的解决方案。

2018 年和 2020 年公司分别完成 10 亿元 D 轮融资和 7 亿元 D+ 轮融资，“中国投资有限责任公司”是 D 轮非常重要的投资者，其中 D+ 轮投资方有中金资本、优山资本、津南海河宽带智汇产业基金等。近期公司获阿里健康战略投资，双方将共建以患者为中心，以技术创新为驱动的中国肿瘤患者全疾病周期服务平台，共同探索线上肿瘤专科药品创新服务模式，线上线下结合，为肿瘤患者提供覆盖全疾病周期、从医到药的优质医疗健康服务。

图 | 零氪科技数据标准化处理流程（来源：零氪科技官网，CB Insights 中国整理）

医渡云

医渡科技有限公司（医渡云），医疗人工智能技术公司，提供基于大数据和人工智能技术的医疗解決方案。公司向医疗行业的主要参与者（包括医院、制药生物技术及医疗设备公司、研究机构、保险公司、医生和患者以及监管机构及政策制定者）提供服务并与之开展合作。公司已经建成自主研发的数据智能基础设施 YiduCore，透过在获得授权后处理和分析来自超过 3 亿患者和超过 13 亿的时间轴医疗数据记录获得了深刻洞见与知识。利用 YiduCore，公司开发了一套能够满足医疗行业客户关键需求的数据分析驱动型医疗解决方案。目前经营三大业务分部：大数据平台和解決方案、生命科学解決方案以及健康管理平台和服务。

自 2014 年成立以来，医渡云聚集专业领域优秀人士，组建了强大的人才团队。医渡云以自主开发的“医学数据智能平台”为基础，通过深度处理和分析，建立真实世界疾病领域模型，助力医学研究、医疗管理、政府公共决策、创新新药研发、帮助患者实现智能化疾病管理，实现数据智能绿色医疗的新生态。医渡科技 2021 年 1 月 15 日在港交所上市，目前市值约 363 亿港元。

图 | 医渡科技主要业务架构（来源：医渡科技上市材料，CB Insights 中国整理）

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