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▎药明康德内容团队编辑
昨日,美国FDA宣布批准CTI BioPharma的Vonjo(pacritinib)上市,治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化(myelofibrosis)患者。
骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型,会在患者体内形成纤维瘢痕组织,导致严重的血小板减少和贫血。患者也会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。据估计,骨髓纤维化患者中,约有三分之一具有严重的血小板减少,总生存期仅为15个月。与疾病严重程度形成对比的是,这些患者的治疗选择非常有限,有着重要未竟治疗需求。
Pacritinib是一款新型的口服激酶抑制剂,能特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。因为它不抑制JAK1,因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。
在正常血细胞生长和发育中,JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生,也和其中一些激酶的突变直接相关。而pacritinib的两项3期临床试验,以及一项2期临床试验的数据表明,对于出现严重血小板减少的患者,该药物可以带来临床收益。其中,在3期临床试验PERSIST-2中,每日接受两次200 mg的pacritinib治疗的患者,有29%的患者脾脏体积缩小至少35%,而使用目前最佳可用疗法的对照组只有3%达到这一水平。此外,23%的患者总症状评分至少降低了50%,活性对照组中的数据为13%。
▲Pacritinib分子结构式(图片来源:Anypodetos, Public domain, via Wikimedia Commons)
我们祝贺这款新药得到FDA的批准,也期待未来能有更多创新疗法问世,造福全球病患。
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