药融资丨利用AI开发基因治疗的生物技术公司完成1亿美元A轮融资

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2021年5月8日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日，Dyno Therapeutics宣布完成了1亿美元的A轮融资，该轮融资由Andreessen Horowitz领投，Casdin Capital，GV，Obvious Ventures，Lux Capital，以及创始投资者Polaris Partners，CRV和KdT Ventures均有参与。

Dyno Therapeutics是一家利用AI（人工智能）开发基因治疗的生物技术公司，拥有专有的CapsidMap平台用以指导设计AAV衣壳。本轮融资主要用于加速CapsidMap平台的建设，以设计针对肝脏、肌肉、眼睛和中枢神经系统（CNS）疾病的改良载体，并扩展到肺部、心脏和肾脏疾病领域。

目前，Dyno公司已经和多家制药公司达成合作伙伴关系，包括罗氏、诺华和Sarepta，为合作伙伴开发新型AAV载体。在2020年，Dyno公司达成了三笔大型合作，合作金额近40亿美元。

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AAV载体当前的局限性

由于AAV具有安全性好、不致病性、外源基因表达时间长、稳定性高、宿主细胞范围广、血清型丰富等优点，成为基因治疗最主要的载体， 但是AAV也面临一定的挑战，过去一年几个突出的问题相继暴露出来，引起业界的广泛关注。

➤ 药效性问题 ，Sarepta的DMD项目SRP-9001没有能够实现显著的功能性改善。

➤安全性问题，研究发现AAV可以小概率地随机整合到患者的基因组中，存在潜在的风险。

➤耐久性问题，在Biomarin公布的A型血友病项目的数据中，存在表达持续降低的问题。

➤免疫性问题，体内预存抗体/已经接受过AAV基因治疗的患者，不能进行重复给药。

➤生产和质量问题，在工业界，AAV同样面临相当的制约因素。由于符合规范的AAV生产相对复杂、产能跟不上需求、各个阶段和监管的质控标准不统一、缺乏基础研究、包装容量有限等。

于道展博士

AAVnerGene创始人、董事长和首席执行官于道展博士在BPIT 2021会议上表示：“AAV是最安全理想的基因治疗载体，但是目前AAV基因治疗的效率相对较低，导致所需要的剂量高，直接导致的结果就是生产周期长、成本价格高、毒副作用大，甚至出现很多引起广泛关注的事故和其它危及行业健康发展的问题，面对这些问题，提高AAV的效率成为开发下一代基因治疗成功的关键。”

小结

此外，除了传统的病毒载体之外，基因治疗也在使用非病毒载体，与病毒载体相比，非病毒载体也拥有自己的优点。

总而言之，基因治疗还处于发展早期，还需要科学的进步和技术的改善，希望在不久的将来，基因治疗将带来更多的惊喜！

参考资料：

1.https://www.dynotx.com/dyno-closes-100-million-series-a-financing-led-by-andreessen-horowitz-to-accelerate-ai-powered-gene-therapy-platform/

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