个人中心
我是园区
退出
您还不是认证园区！
赶快前去认证园区吧！
关注我们
药谷消息
今天，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准，基石药业申报的RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）作为国家一类新药上市；用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。作为基石药业的首个商业化产品，普拉替尼是目前中国首个获批的选择性RET抑制剂。
1款新药获批，1款“在审批”，
14肿瘤候选药物组成丰富管线
基石药业是一家专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求的生物制药公司。经过5年多发展，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。
值得一提的是，目前，除了普拉替尼在中国获批上市，3月19日，中国国家药监局（NMPA）药品注册进度公示，基石药业申报的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂阿伐替尼 (avapritinib)新药上市申请（NDA）审评审批状态也已更新为在审批，本次申请的适应症为：用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。如果获批，它将有望成为中国首个PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤治疗药物。
商业化合作快速推进，
加速普拉替尼惠及更多中国患者
普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。2018年6月，基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普拉替尼在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利。
在美国，FDA已批准普拉替尼用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。在中国，普拉替尼的上市申请于2020年8月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，拟用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗。
普拉替尼在国内开展了名为“ARROW研究”，是一项旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。研究数据显示，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，总体缓解率(ORR) 为56%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83%，安全性及耐受性良好，未出现与普拉替尼相关的不良事件导致的终止治疗或死亡。
ARROW研究主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：“在肺癌精准治疗领域，RET靶点的研发是一个巨大的突破。ARROW研究的优异数据结果有力支持了此次普吉华®在中国获批，并有望改变国内RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。”
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“这是一个历史性的重要时刻。普拉替尼的获批印证了基石药业立足解决患者未满足的临床痛点与诉求的决心，并体现了基石药业将创新药物快速推向市场的能力。我们感谢所有为普拉替尼的临床开发做出贡献的患者和研究者们，以及国家药监局为普拉替尼的获批而开展的优先审评审批工作，同时也非常感谢各级政府给予的支持。我们将继续全力推进普拉替尼在中国的研发，更广泛地评估其在包括一线NSCLC、甲状腺癌和其它实体瘤患者中的疗效，尽快惠及更多患者。”
参考资料
[1]中国国家药监局（NMPA）官网. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwzhcx/index.html
[2]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. From http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=20
本文信息综合编辑于网络
