哪些行业大玩家在布局基因疗法？

图2显示，2018年的基因疗法并购活动数量（本文的并购为，与基因疗法相关的合并、企业收购和撤资，合同已签署但不一定完成）是2014年的2.5倍以上。这一增长可能归因于POC（Proof-of-concept）数据的出现和过去5年内获批的基因疗法的不断增加，基因疗法交易的吸引力不断增加。

2018年，收购方耗资196亿美元进行并购交易，比2014年的2.58亿美元大幅增加（图2）。最重要的几笔交易是，2017年，吉列德斥资119亿美元收购凯特制药，占到全年交易总额的91%。而新基医药斥资90亿美元收购朱诺医疗，以及诺华以87亿美元收购AveXis，两者的交易额之和占到 2018年交易总额的90%。

表2显示了2014-2018年，按潜在交易总额排序的前五大基因疗法交易。有三项交易在2018年公告，大多是有晚期基因疗法管线的公司，这些公司的风险较小，因此估值更高。

随着基因疗法的问世，大型制药公司倾向于达成合作交易（包括许可权、许可权选项、合作研发、临床或商业联合开发），而不是走并购之路或内部研发。大型制药公司争相与一些拥有晚期基因疗法管线的小公司合作，并给出了惊人的估值。然而，为了解决长远研发管线的不足，合作交易被视为降低研发风险，增强研发管线的方法，尤其是在基因疗法领域。这样的交易可以将生物技术公司的专业能力和技术，与大型制药公司的治疗领域专长、资金资源和商业化能力结合起来。对于生物科技公司而言，与大型制药公司达成一项引人注目的交易，也为前者的技术提供了重要的背书，从而可能吸引更多投资。

公开披露的基因疗法合作交易趋势大致符合整体交易情况，从2014-2018年，基因疗法合作交易增加了133%（图3）。虽然合作交易量在2018年达到顶峰，但2015年的交易总额最高，当年有六个潜在交易额超过10亿美元的合作交易披露，交易总额从2014年的59亿美元增至2018年的128亿美元，增幅为119%。

合作交易的平均交易额从2014年的3.657亿美元增至2018年的4.273亿美元，增幅达17%，2016年达到峰值，为6.11亿美元（图4）。但是，交易总额很可能被夸大，这些合作交易与多个节点或指标挂钩，不太可能全部实现。

如表3所示，2014-2018年，按预付额排序的基因疗法合作交易，大多涉及重新编辑患者自身细胞的体外基因疗法。在CAR-T疗法中，白细胞被编辑识别特定的肿瘤抗原，然后重新注入患者体内。最新的方法包括体外同种异体细胞疗法，使用第三方现成供体细胞，但有并发症的风险，如患上移植物抗宿主病。

表3还包括了体内基因疗法——直接向人体细胞转移基因。体外基因疗法的兴起很大程度上得益于CAR-T疗法的成功，但也得益于体外基因疗法在对患者进行治疗前，就能严格评估被修改细胞的安全性和有效性，而这在体内基因疗法中很难做到。此外，许多体外基因疗法针对更为庞大的潜在患者群体，特别是肿瘤领域，因此，相比治疗某种罕见遗传病的体内基因疗法，更具商业潜力。

基因疗法的定价高昂是未来拓展市场的难题之一。虽然有人认为，基因疗法的成本可能比患者终身治疗的医疗成本低，但这仍然不能说服支付方来承担这部分治疗，而且其长期受益仍具有不确定性，且该疗法适用的患者群体非常小。

随着前景可期的基因疗法相继问世，各公司将竞相从这一利润丰厚的市场中分一杯羹。尽管随着融资环境的成熟，新兴生物科技公司可以在更长时间内自持自有产品，但像蓝鸟生物和uniQure等拥有临床阶段基因疗法产品的公司仍然极具吸引力的收购对象，基因疗法有望治疗许多慢性和致残疾病。随着在研产品的疗法数量的增加和该领域专知的积累，预计未来几年，基因疗法将取得重大进展，尤其是在定价和市场准入方面。

本文节选自报告《基因疗法市场并购交易趋势展望》，更多报告精选内容，请点击进入IQVIA智库小程序免费下载：