2023 mRNA新药研发、生产技术及质控要点

主办单位

中国化工企业管理协会医药化工委员会

北京华夏凯晟医药技术中心

各有关单位

mRNA新药，如mRNA的制备，主要工艺过程包括合成、修饰和递送。其中，mRNA的递送难度最高，是差异性的集中体现，科学家需要确保有效包裹和保护mRNA在到达靶点前维持稳定，同时还需要满足在mRNA到达溶酶体前将其释放进入细胞质中。这对企业研发部门来说时间紧任务重。

目前有很多种非病毒递送载体用于促进mRNA药物的细胞摄取，比如鱼精蛋白、脂质体、树突细胞、无机纳米粒子等。如果能快速掌握mNRA递送系统并建立技术平台，将是企业成功的关键。

为了提高国内mRNA新药的工艺开发水平，特别是确定递送平台及CQA和质控要点，本单位定于2023年4月15日-16日在线上举办2023mRNA新药研发、生产技术及质控要点专题培训班，邀请业内权威专家针对相关问题进行深入解析，请各单位积极选派人员参加。

会议安排

培训大纲

第一天 ：09:00-12:00 13:30-16:30

（一）.mRNA药物法规要求

1.世界卫生组织法规要求和技术指南要求  

2.美国法规要求和技术指南要求

3.欧洲法规要求和技术指南要求

4.我国法规要求和技术指南要求

（二）.mRNA药物申报CTD文件撰写

3.模块3资料要求详解4.模块4资料要求详解

5.模块5资料要求详解

（ 三）.mRNA 从IND到BLA的要点分析

第二天 ：09:00-12:00 13:30-16:30

（四）.mRNA药物研发、生产技术及质量控制要点

1.抗原设计技术要点

1.1.mRNA序列与结构优化（UTR，二级结构等）

1.2.密码子优化  

1.3.序列优化算法和工具介绍

2.质粒生产技术要点  

3.体外转录技术要点

4.递送系统技术要点

5.1.物理方法

5.2.病毒载体 

5.3.非病毒载体

1）脂质纳米颗粒递送系统

2）脂质体递送系统

3）聚合物递送系统

4）其他递送系统

4.4.递送系统技术要点

4.mRNA药物技术难点

5.1.序列选择

5.2.质量控制

5.3.递送系统

5.4.生产放大工艺

5.质量概述

1).质量研究  -DNA转录模板制备  -体外转录  -mRNA纯化  -mRNA原液  -mRNA装载   -mRNA-递送系统

2).质量控制   -质粒  -mRNA原液  -mRNA递送系统

6.表征研究

1）.mRNA一级结构研究方法

-测序技术  -Mapping分析  -修饰核苷酸和碱基分析

2）.mRNA二级和高级结构研究方法

-预测分析工具介绍 -冷冻电镜  -圆二色谱  -其他检测方法

3）. mRNA-LNP结构研究方法介绍

-粒径和分布分析 -聚集分析 -热稳定分析

4）.mRNA药物的有效性和安全性分析

-有效性分析  -安全性分析

7、mRNA疫苗研发案例分析

1. 上游耗材的选择：核苷酸、酶、试剂盒

2. 设备选择：检验、生产、纯化设备

3. mRNA的工艺开发及实现

4. 如何从临床阶段到商业批次的逐步放大

5. CDMO供应商的筛选及关键技术考虑

讲师介绍

主讲老师： 

郑老师  任职国际前五医药公司注册事务总监，有近二十年生物医药领域注册申报经验，负责的项目包括细胞治疗，免疫治疗、疫苗等，推动多产品获得IND、BLA批件。协会特聘专家。

佟博士 近岸蛋白研发总监 毕业于美国麻省大学Amherst分校，化学专业；曾任职于美国NetBio，曾任职于Promega，先后担任技术经理和生产总监等职务，大规模生产 RNase Inhibitor 等IVD原料产品。现主要负责公司mRNA疫苗相关原料的研发以及mRNA CRO服务项目等。协会特聘专家。