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标的公司: Imara (NASDAQ:IMRA)
Imara公司4月5日表示，将停止进一步开发tovinontrine（IMR-687）治疗镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血症，因该疗法在两项2b期试验中未能显示效益。截止4月5日收盘，该公司股价下跌22%。
根据中期分析数据，公司将中止两项2b期针对SCD的Ardent试验和针对β-地中海贫血的Forte试验。Ardent SCD试验的中期数据显示，在意向治疗人群中，高剂量组与安慰剂相比，血管闭塞性危机（剧痛发作，VOC）的中位年化率没有显著差异。安慰剂组的中位年化VOC率为每年2.02次VOC，而高剂量组tovinontrine的VOCs/年为1.89次。
在针对β-地中海贫血症的Forte试验中，中期数据显示，输血负担和大多数疾病相关的生物标志物的改善没有意义。
各项研究中，tovinontrine的耐受性良好。根据公司CEO Rahul Ballal，在未来将考虑开发tovinontrine治疗射血分数保留的心脏衰竭（HFpEF）以及IMR-261。
Tovinontrine是一种高选择性强效磷酸二酯酶-9（PDE9）的小分子抑制剂。Tovinontrine具有多个作用机制，可作用于红血球、白血球、粘附分子和血管。PDE9选择性地降解环状单磷酸鸟苷（cGMP），这是一种活跃的信号分子，在血管生物学中起作用。
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