【药研发1117】康弘AAV基因疗法获批眼科临床 | 全球首个IgA肾病靶向药在华报产...

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关键词：临床基因获批眼科靶向药研发疗法药研发

资讯来源：药研发

发布时间： 2022-11-17

「本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟」

今日头条

康弘AAV基因疗法获批眼科临床。 康弘药业旗下成都弘基生物“ KH631眼用注射液 ”获国家药监局临床试验默示许可，临床适应症为新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性。根据公开资料披露，KH631为AAV递送表达VEGF拮抗剂，即KH631通过AAV递送的方式表达康柏西普。康柏西普是康弘药业核心品种。康柏西普2019年销售额11.55亿元，2020年上半年销售4.22亿元，占当期营业收入比重为30.32%。

国内

药

讯

1.全球首个IgA肾病靶向药在华报产。云顶新耀从Calliditas公司引进的布地奈德的创新口服靶向迟释制剂Nefecon的上市申请获CDE受理，用于治疗原发性IgA肾病（IgAN）。在关键Ⅲ期NefIgArd试验A部分中，Nefecon治疗9个月后患者的尿蛋白肌酐比（UPCR）较安慰剂组降低27% (P=0.0003) ，Nefecon组和安慰剂组的UPCR较基线值分别减少31%和5%。该新药已在美国和欧盟获批上市，是全球首个IgA肾病的靶向治疗药物。

2.恒瑞JAK1抑制剂自免皮炎III期临床成功。恒瑞旗下瑞石生物艾玛昔替尼片（SHR0302）治疗特应性皮炎的国际III期临床RSJ10333（QUARTZ 3）达到共同主要终点及所有关键次要终点。与安慰剂相比，SHR0302治疗组16周时达到IGA 0/1应答及EASI 75应答的比例显著更高；该药最快可两天起效，在1周-16周期间，8mg和4mg剂量组最严重瘙痒数字评分改善≥4分的患者比例均显著高于安慰剂组（P值均<0.001）。SHR0302有望成为用于自免适应症的首个获批的国产JAK1抑制剂。

3.科伦博泰TROP2-ADC获FDA批准II期临床。科伦博泰TROP2-ADC药物SKB264(MK-2870)获FDA临床许可，拟开展II期临床，评估联合默沙东PD-1帕博利珠单抗用于治疗晚期实体瘤的有效性与安全性。今年7月，这一组合疗法已获NMPA临床批件。该公司计划在中国、美国、加拿大、欧洲和澳洲等国开展这项国际临床研究。默沙东今年8月已获得该新药在中国以外区域开发、生产和商业化授权。

4.康方TIGIT/TGF-β双抗获批临床。康方生物1类生物制品AK130注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于晚期恶性肿瘤的治疗。AK130是一款TIGIT/TGF-β双功能融合蛋白。通过独特的双靶点4价设计，AK130可高亲和力、特异性地结合TIGIT和TGF-β，双重解除免疫抑制，激活抗肿瘤免疫反应；还可抑制肿瘤，实现更高的肿瘤组织存留，提高疗效和安全性。全球范围内，尚无TIGIT/TGFβ双抗获批。

5.先声引进双食欲素受体靶向失眠新药。先声药业与瑞士Idorsia公司就后者新型抗失眠药物daridorexant签订独家许可协议。Daridorexant是一款双食欲素受体拮抗剂，已在美国获批上市，商品名为QUVIVIQ。根据协议，先声药业将获得daridorexant在大中华地区（中国大陆、香港、澳门）开发和商业化的独家权利。Idorsia公司将获得3000万美元的首付款，和2000万美元额外里程碑付款，以及产品的销售分成。

国

际

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药

讯

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1.优时比重症肌无力创新药在欧美报产。优时比新型大环肽类C5补体抑制剂zilucoplan的上市申请分别获得FDA与欧洲EMA受理，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR-Ab+）、全身性重症肌无力的成年患者。Zilucoplan具有抑制末端补体途径激活和MAC下游组装的双重作用机制。在关键Ⅲ期RAISE研究，zilucoplan治疗组患者的安慰剂矫正的重症肌无力-日常生活活动能力量表（MG-ADL）总分平均改善2.09分（p＜0.001），而且zilucoplan的耐受性良好。

2.第一三共新冠mRNA疫苗III期研究成功。第一三共开发的新冠mRNA疫苗DS-5670用于加强针接种的I/II/III期试验达到主要终点。5000名日本健康成人和老年人在两针mRNA疫苗（辉瑞和Moderna）后加强接种DS-5670，受试者4周后血液中抗SARS-CoV-2（原始毒株）中和抗体滴度升高倍数（GMFR）较已获批的mRNA疫苗更高，达到非劣性标准。详细结果将在学术会议上发表。第一三共计划明年初递交DS-5670的上市申请。

3.外用PED4抑制剂自免皮炎Ⅲ期临床成功。Arcutis公司下一代PDE4抑制剂roflumilast乳膏用于治疗轻、中度特应性皮炎的Ⅲ期临床（INTEGUMENT-1）达到主要终点和所有次要终点。与溶剂对照组相比，0.15% roflumilast组患者达到IGA 缓解（皮炎症状被清除，或是几乎清除，并与基线相较有2级的改善。）的比例更高（32.0%vs15.2%，P<0.0001）。药物总体耐受性良好。FDA此前已批准roflumilast（0.3%）的乳剂制剂Zoryve上市，用于12岁以上斑块状银屑病患者。

4.儿童PGHD口服药II期临床成功。Lumos公司生长激素促分泌素受体（GHSR）激动剂LUM-201治疗生长激素缺乏症（PGHD）的两项II期研究（OraGrowtH210和OraGrowtH212）中期分析结果积极。OraGrowtH210研究6个月的治疗数据显示，LUM-201（1.6mg/kg/天）组患者的年化身高增长速度（AHV）符合预期（8.3厘米/年）。OraGrowtH212研究结果显示，治疗6个月后，两个剂量组患者的AHV与OraGrowtH210研究的数据相当。药物的安全性与重组人生长激素相当。

5.DHE鼻喷剂急性偏头痛III期临床失败。Satsuma公司双氢麦角胺（DHE）鼻腔喷雾剂STS101治疗急性偏头痛的III期SUMMIT试验未达到共同主要终点。与安慰剂相比，STS101给药2小时后实现无疼痛和最麻烦的症状包括恐光、恐声和恶心（MBS-free）受试者比例上存在数值差异，但不具有统计学意义（p值<0.05）。但STS101在给药后3小时以及随后评估疗效的所有时间点在无疼痛和MBS-free终点的疗效方面较安慰剂有显著差异。该公司拟按照计划明年向FDA申报NDA。

6.罗氏与Jnana公司达成超20亿美元合作。罗氏与Jnana Therapeutics达成第二项合作和许可协议，将利用后者专有RAPID化学蛋白质组学平台，针对癌症、免疫介导和神经系统疾病中多种靶标类别开发新型小分子药物。根据协议，Jnana将获得5000万美元的前期、重大的近期里程碑付款，以及超过20亿美元的后期里程碑付款。罗氏将负责所有候选药物的开发和商业化。Jnana Therapeutics同时也完成由贝恩资本生命科学基金领投的1.07亿美元的Ｃ轮融资。

医

药

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热

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点

1.高血压诊断标准未调整。11月15日，国家卫健委发布消息明确，关于高血压诊断标准，2005年、2010年、2017年国家卫生行政部门发布的宣传教育要点、防治指南、临床路径等均明确：成人高血压的诊断标准为非同日3次血压超过140/90毫米汞柱。目前，国家未对成人高血压诊断标准进行调整。由专业机构、行业学协会、个人等自行发布的指南、共识等，为专家的研究成果，不作为国家疾病诊断标准。

2.70名生物医学专家入选2022年“高被引科学家”榜单。11月15日，科睿唯安发布了2022年“高被引科学家”名单。来自全球69个国家和地区的6938人入选高被引科学家名单。位列前三的国家（地区）分别是：美国2764人次，中国内地1169人次，英国579人次。中国内地位列前三的机构分别是：中国科学院228人次，清华大学73人次，湖南大学32人；其中，生物医学领域方面，有70名专家入选。

3.日本单日新增新冠确诊病例再超10万。日本厚生劳动省15日发布的数据显示，截至当天零时，日本24小时内新增新冠确诊病例102829例，自9月14日以来时隔两个月单日新增病例再超10万。东京都当天报告新增病例11196例，同样为9月14日以来再次超过1万例，新增死亡病例7例。另外，北海道当天报告新增病例也超过1万例，再次刷新疫情以来单日新增病例数最高纪录。