BioNews | 阿斯利康获得中国药品监管机构关于扩大使用Soliris的审查
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阿斯利康药关于国药药品
资讯来源：蹊之美股生物医药 + 订阅账号
发布时间：
2022-11-14
微信公众号：蹊之美股生物医药 / CaesarBiotech
标的公司：AstraZeneca PLC（NASDAQ: AZN）
阿斯利康今天宣布在中国推出阿斯利康罕见病集团Alexion的首个罕见病疗法。Soliris（依库珠单抗）在中国治疗成人和儿童的阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的上市代表了继2021年收购Alexion Pharmaceuticals， Inc.之后该公司在罕见病领域的全球足迹的显著扩张。
除了宣布Soliris的可用性外，阿斯利康还宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受其补充申请，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的难治性全身性重症肌无力（gMG）成人患者。NMPA还批准阿斯利康在中国开始正在进行的全球临床试验，用于治疗狼疮性肾炎（LN）、免疫球蛋白A肾病（IgAN）和轻链淀粉样变性的研究疗法。
作为第一个C5补体抑制剂，Soliris通过抑制末端补体级联反应中的C5蛋白起作用，这是人体免疫系统的一部分。Soliris在全球许多国家被批准用于多种适应症。Soliris在中国的出现为PNH或aHUS患者提供了一种新的治疗选择，可以减轻疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害。
阿斯利康于2021年9月在中国成立了罕见病事业部。未来，公司的目标是在中国推出更多针对补体系统及其他领域的创新药物，用于治疗罕见疾病，包括PNH、aHUS、gMG、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）、低磷酸血症、IgAN、LN和淀粉样变性。
PNH是一种罕见的，慢性的，进行性的和可能危及生命的血液疾病。其特征是血管内的红细胞破坏（也称为血管内溶血）以及白细胞和血小板活化，这可能导致血栓形成（血栓）。
PNH是由出生后任何时间可能发生的获得性基因突变引起的，并导致缺少重要的保护性血细胞表面蛋白的异常血细胞产生。这些缺失的蛋白质使补体系统（补体系统是免疫系统的一部分，对身体防御感染至关重要）能够“攻击”并破坏或激活这些异常血细胞。患有PNH可能会使人衰弱，体征和症状可能包括血栓，腹痛，吞咽困难，勃起功能障碍，呼吸急促， 过度疲劳，贫血和深色尿液。
aHUS是一种罕见的疾病，可通过损伤血管壁和血栓对重要器官（主要是肾脏）造成进行性损伤。当补体系统（身体免疫系统的一部分）反应过度时，就会发生aHUS，导致身体攻击自己的健康细胞。aHUS可导致器官突然衰竭或功能缓慢丧失，可能导致需要移植，在某些情况下甚至死亡。aHUS影响成人和儿童，许多患者病情危重，通常需要在重症监护病房接受支持性治疗，包括透析。在许多情况下，aHUS的预后可能很差，因此除了治疗之外，及时准确的诊断对于改善患者预后至关重要。现有的检测方法有助于将aHUS与其他具有类似症状的溶血性疾病区分开来。
Soliris（依库珠单抗）是同类首创的C5补体抑制剂。该药物通过抑制末端补体级联中的C5蛋白起作用，这是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，末端补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞。Soliris每两周静脉给药一次，在介绍性给药期之后。
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