9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来达成一项全球许可和研究合作，共同发现和开发肝脏和神经系统遗传病的治疗药物，并对潜力新药进行商业化。合作将使用ProQR专有的Axiomer RNA编辑平台，双方将合作开发最多5个靶点。

 

根据协议条款，ProQR将获得2000万美元的预付款和3000万美元的普通股投资，合作总金额可能高达约12.5亿美元。

 

来源：ProQR

 

ProQR成立于2012年，总部位于荷兰莱顿，2014年已上市。ProQR的Axiomer平台技术基于editing oligonucleotides（EON）开发，通过将内源性ADAR酶（作用于RNA的腺苷脱氨酶）募集到疾病相关RNA中的靶腺苷进行编辑，从而逆转突变。

 

来源：ProQR

 

有20000种以上的疾病是由于RNA发生了鸟苷（G）到腺苷（A）的突变。ProQR开发的EON被设计为在突变位点与mRNA结合，产生错配（非互补性碱基配对），暴露突变的腺苷（A）。

 

EON和mRNA之间结构的形成将ADAR募集到目标位置。由ADAR将特定位点的腺苷（A）编辑为肌苷（I），肌苷（I）会被翻译器“读”为鸟苷（G）。

 

礼来的新疗法副总裁Andrew C. Adams博士表示：“RNA编辑这项新兴技术能进行瞬时、可逆的编辑。通过与ProQR合作，我们希望利用这项技术来解锁新的治疗方法，以改善患者的生活。”

 

今日，RNA疗法领域还有2起融资事件：ADARx Pharmaceuticals宣布完成SR One Capital Management 和OrbiMed Advisors领投的7500万美元的B轮融资，ADARx的技术平台包括RNA编辑、RNA降解和抑制；锐正基因宣布完成君联资本领投的数千万美元的种子轮融资。据悉，锐正基因的核心技术包括新一代安全、高效、靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术。

近期以来，RNA编辑也是不断吸金，8月份制药巨头罗氏与RNA编辑疗法开发公司Shape Therapeutics达成了超30亿美元合作，双方将合作开发阿尔茨海默症、帕金森病和其它罕见病的疗法。

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参考资料 ：

[1] ProQR Announces Axiomer® RNA Editing Licensing and Research Collaboration with Lilly（来源：ProQR）

[2] ADARx Raises $75 Million to Advance Growing Pipeline（来源：ADARx）

[3] Shape Therapeutics enters into a strategic research collaboration with Roche to advance breakthrough AAV-based RNA editing technology for neuroscience and rare disease indications（来源：GlobalNewswire）

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