罗氏抗精神分裂症药物3期临床失败七年后，OrbiMed 9000万美元领投初创公司将其开发罕见病适应症

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直到几年前为止，GlyT——一种甘氨酸转运体，被认为是有希望治疗精神分裂症阴性症状的一个附加疗法。

 

但2014年，当罗氏宣布其GlyT1抑制剂bitopertin未能通过两项Ⅲ期试验时，科学家们又回到了原点。几个月后，他们取消了这个项目。

 

在将其束之高阁七年后，Disc Medicine出现了。

 

这家biotech曾以2亿美元的价格从罗氏获得bitopertin许可，但未披露交易的首付款。现在，该公司获得了9000万美元的B轮融资，将该药物引向一个完全不同的方向：罕见遗传病，即红细胞生成性卟啉症。

Disc Medicine CEO John Quisel

Disc Medicine有自己的先导项目：Disc -0974，一种通过控制铁代谢起作用的贫血药物，目前已投入临床。CEO John Quisel表示，这家专注于血液学的公司一直在研究其他治疗疾病的方法，通过寻找与红细胞相关路径的“基本成分”来充分利用其建立的专家网络和能力。

 

其中一个途径是血红素合成。在红血球性卟啉症中，卟啉的积累导致了对阳光的毒性反应，即在阳光下30分钟可导致严重的疼痛和灼烧感。

 

通过一系列细胞和小鼠实验，研究人员发现，靶向一种名为原卟啉IX的血红素代谢物可修复导致卟啉积累的缺陷。

 

由于罗氏一直在研究甘氨酸控制作为治疗精神分裂症患者的一种方法，研究人员测量了这些指标，并表明正是这种药物对患者的作用——尽管他们“血液正常”。来自数千名患者的临床数据也显示了一个干净的安全模式。

 

虽然已经创造了大量的GlyT1抑制剂，但许多在早期阶段由于安全或其他原因而失败。罗氏提供了最好的分子与坚实的临床组合。

 

Quisel说：“在罗氏已经掌握这类信息的情况下进入第二阶段的项目是非常罕见的。”

 

“Disc留给我们的任务是展示我们在多大程度上解决了EPP患者未满足的需求，”Will Savage补充道，他上周被提升为CMO，这是领导层变动“四重奏”的一部分。

 

随着新的资金注入，该团队（目前处于20人阶段）希望启动和运行bitopertin和DISC-0974的多个II期试验，然后在2023年获得概念验证数据。随后还有早期的探索项目。

Disc Medicine CMO Will Savage

本轮融资由OrbiMed领投，其他新投资者包括Arix Bioscience、Janus Henderson investors、5AM Ventures、Rock Springs Capital、Nantahala Capital Management、Willett Advisors和Alexandria Venture Investments。此外，Atlas Venture、Novo Holdings和Access Biotechnology等现有支持者也参与了此次活动。

 

参考资料：

https://endpts.com/roche-schizophrenia-drug-that-failed-phiii-gets-a-new-life-in-rare

tongxieyi

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