FDA批准11款新药上市，2个新分子实体药物（附清单.xlsx）

随着近年来集采常态化，新药审评审批加快，医药企业面临着巨大的竞争和转型压力。如何顺应政策风口、减少信息不对称带来的隐患，更高效地制定专利布局和产品开发策略，是我国创新药研发企业急需考虑的重要问题。

依托强大的数据和信息平台，中国医药工业信息中心收集整理了2022年2月美国FDA，欧洲EMA和日本PMDA新药批准概况，希望对医药企业品种研发立项有重要的参考。

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2022年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药申请（NDA）11个，其中有2个新分子实体药物（NMEs）、2个新生物制品。

2022年2月FDA批准NDA品种

注：*新分子实体（NME）

Enjaymo：首个冷凝集素病（CAD）药物，治疗1周改善溶血/贫血/疲劳！

赛诺菲（Sanofi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Enjaymo（sutimlimab-jome）：用于治疗冷凝集素病（CAD）成人患者，减少因溶血导致的红细胞输注需求。值得一提的是，Enjaymo是第一个也是唯一一个被批准用于治疗CAD的药物，通过抑制红细胞破坏（溶血）发挥作用。

Enjaymo的活性药物成分为sutimlimab，这是一种首创的（first-in-class）人源化单克隆抗体，经专门设计用于选择性靶向和抑制C1复合物中的丝氨酸蛋白酶C1s，C1复合物是激活免疫系统经典补体途径的第一步。经典补体途径是先天免疫系统的一部分，其激活是CAD溶血的中心机制。通过靶向抑制C1s，sutimlimab据认为可阻断经典补体途径的激活，从而阻止CAD中的C1激活溶血的发生。

Pyrukynd：丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！

Agios制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Pyrukynd（mitapivat）：用于丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者，治疗溶血性贫血。Pyrukynd通过优先审查程序获得批准，此前已被授予孤儿药资格（ODD）。目前，该药也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查，预计2022年底获得审批决定。

Pyrukynd是一种首创口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，也是第一种治疗PKD的疾病修正疗法（DMT）。Pyrukynd的活性药物成分为mitapivat，是一种首创、口服、小分子变构激活剂，通过变构结合PK四聚体并增加PK活性发挥作用。

mitapivat化学结构式

（图片来源：rechemscience.com）

PKD的治疗选择非常有限。当前的PKD治疗策略，包括红细胞输注和脾切除术，但都与短期和长期风险有关，包括铁超载、血凝块和感染风险增加。Pyrukynd已被证明对PKD患者具有临床益处，不论其输血负担如何。

2022年2月，欧洲药品管理局（EMA）共批准上市申请（MAA）9个，其中2个仿制药。

2022年2月EMA批准MAA品种

注：*仿制药

Saphnelo：10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药！

阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，单抗药物Saphnelo（anifrolumab）已在欧盟获得批准：作为一种附加疗法，用于治疗尽管接受标准治疗但仍有中度至重度、活动性、自身抗体阳性、系统性红斑狼疮（SLE）成人患者。在美国，Saphnelo于2021年8月获得批准，用于治疗正在接受标准治疗的中度至重度SLE成人患者。

Saphnelos是10多来在美国和欧盟获批的第一种治疗SLE的新疗法，也是唯一一个适应症不限于高疾病活动度SLE患者的生物制剂。Saphnelo是一种首创的（first-in-class）I型干扰素受体（IFNAR）抗体。I型IFN在狼疮的病理生理学中起着核心作用，I型IFN信号的增加与疾病活动性和严重性的增加相关。

Saphnelo的活性药物成分为anifrolumab，这是一种全人单克隆抗体，与I型干扰素受体亚基1结合，阻断包括IFNα、IFNβ和IFN-ω在内的所有I型干扰素的活性。I型干扰素是参与炎症通路的细胞因子。60%-80%的SLE成人患者具有升高的I型干扰素基因标志（gene signature），该基因标志已显示与疾病活动相关。临床数据显示，通过靶向I型干扰素受体，Saphnelo治疗显著降低了SLE患者疾病活动度。

Ngenla：每周一次长效重组人生长激素，儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！

辉瑞（Pfizer）与OPKO Health公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准下一代长效生长激素Ngenla（somatrogon）：这是一种每周注射一次的长效重组人生长激素（hGH），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。Ngenla具体适用于：因生长激素分泌不足而出现生长障碍的3岁及以上儿童和青少年GHD患者。今年1月，Ngenla也获得了日本批准。Ngenla将为儿科患者、护理者、医疗保健提供者带来一种新的GHD治疗方案，将所需的注射频率从每天一次减少到每周一次。

Somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。迄今为止的研究结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能显著减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。

2022年2月，日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）批准新药申请18个。

2022年2月PMDA批准新药

《“十四五”医药工业发展规划》指出：“十四五期间，我国将把创新作为推动医药工业高质量发展的核心任务。然而，CDE发布的《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020）》显示，中国新药研发靶点同质化问题严重。未来，中国创新药企业面临新一轮转型升级，以“Best in class”、“First in calss”为驱动的研发创新，将促进企业健康、可持续发展，推动医药产业振兴发展，助力健康中国2030战略。

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