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今日，Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma公司联合宣布，创新疗法vamorolone在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的关键性2b期临床试验中达到主要终点和多项关键性次要终点。与对照组相比表现出良好的效力和安全性。基于这些积极数据，Santhera公司计划在明年第一季度向美国FDA递交新药申请（NDA），并且寻求优先审评资格。

DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。它是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失最终导致肌纤维退化，组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。

Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的潜在“first-in-class”类固醇药物。它与普通类固醇药物的区别在于，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。 Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。

▲Vamorolone的作用机制（图片来源：Santhera公司官网）

在这项2b期临床试验中，总计121名4-7岁的DMD患者随机接受了不同剂量的vamorolone，安慰剂或prednisone的治疗。试验结果显示：

Vamorolone达到了试验的主要终点，治疗24周之后，与安慰剂相比，显著提高患者从仰卧姿态站起来的速度。接受剂量为6 mg/kg/day的患者组从仰卧到站立所需时间从6.0秒缩短到4.6秒，而安慰剂组从5.4秒增加到5.5秒。剂量为2 mg/kg/day的vamorolone也达到这一临床终点。

▲Vamorolone显著改善患者从仰卧到站立的速度（图片来源：参考资料[1]）

此外，与安慰剂组相比，两种不同剂量的vamorolone也显著改善患者6分钟步行测试（6-MWT）指标。

▲Vamorolone显著改善患者的6分钟步行测试指标（图片来源：参考资料[1]）

在安全性方面，与prednisone相比，vamorolone引起的治疗相关不良事件数目更少。值得一提的是，传统类固醇疗法的一个令患者和他们家人关注的副作用是延缓儿童的生长。在为期24周的双盲试验中，vamorolone与prednisone相比，并没有表现出延缓儿童生长的作用。

▲Vamorolone与prednisone相比，没有表现出延缓儿童生长的作用（图片来源：参考资料[1]）

“今天的消息对患者和Santhera来说都是一个重要的里程碑。这一治疗效果相当于具有将疾病的进展推迟接近两年的潜力，显示了vamorolone改变疾病进程的潜力。” Santhera首席执行官Dario Eklund先生说，“我们期待与监管机构合作，早日将vamorolone带给DMD患者。”

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参考资料：

[1] Presentation on VISION-DMD topline readout with vamorolone. Retrieved June 1, 2021, from https://www.santhera.com/assets/files/content/2021-06-01_Santhera_Webcast.pdf

[2] Santhera and ReveraGen Announce Positive and Statistically Highly Significant Topline Results with Vamorolone in Pivotal VISION-DMD Study. Retrieved June 1, 2021, from https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2021-06-01_PR_VamTopline_e_final.pdf

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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