5 月 26 日，生物平台创新公司 Flagship Pioneering（以下简称 “Flagship”）公开宣布推出新公司 ProFound Therapeutics（以下简称 “ProFound”）。该公司将致力于使用 “崭新” 的人类蛋白质，以便挖掘更多新的靶点和药物。目前该公司声称，  已经确定了一系列以前未被发现的人类蛋白质。

Flagship 已承诺拨出 7500 万美元用于推进该公司的 ProFoundry 平台，同时建立起基于新疗法的初步管线。

早在 2020 年，ProFound 旗下革命性的技术平台 ProFoundry 已在旗舰实验室成立。在此期间，ProFound 开发了专用的 翻译组（Translatome） 测序工具，并在此基础上构建了 ProFoundry Atlas 数据库。作为 ProFoundry 平台的核心，该数据集中构建了数以万计的新型蛋白质及其功能、键合特性以及对于健康和疾病作用的信息网络。

基于这些发现信息，ProFoundry 平台通过结合先进的蛋白质检测技术、针对性的高通量功能验证和计算工具等，以便有效地挖掘丰富的蛋白质和药物目标来源，并产生新药。

迄今为止， 研究人员已经利用该平台发现了数以万计的新型蛋白质。 该公司认为，这些发现将有利于重新构建人类基因组格局，并将扩大潜在治疗靶点的数量。

不仅如此，除了探索蛋白质本身是否可以制药之外， ProFound 还将继续测试这 些蛋白质是否会影响小分子、抗体、核酸药物、mRNA 和基因疗法。

“二十年前，人类基因组计划组织达成共识，认为人类蛋白质中只有 20,000 个蛋白质编码基因。事实证明，通过关注翻译过程中的蛋白质，再加上技术的创新应用和新的生物学见解，我们发现了 数以万计未被发现的人类蛋白质， 这些蛋白质可以为疾病提供无数新的潜在靶点。这一发现重新定义了我们对人类生物学的认识，标志着人类生物学新时代的开始。”Flagship 创始人兼首席执行官 Noubar Afeyan 博士在一份声明中表示。

简单来说， 翻译组就是针对于正在翻译的 RNA 进行测序，是大量 RNA 转录本的集合。 因此，该技术不仅具有转录组测序的优点，同时与蛋白质谱又有很强的关联性。在此之前，人们认为其中很多转录本不会产生蛋白质，甚至可能毫无用处。但是现在，ProFound 证实，许多被忽视的转录本是此前未被发现的新蛋白质的来源。

ProFound 首席执行官 Avak Kahvejian博士对此表示，必须忽略一些寻找蛋白质的常规规则才能识别到更多蛋白质。“如果你以这种新的方式观察蛋白质组，你会突然发现蛋白质的实际数量要比该组学常规认知多得多。”

“这改变了我们的固有认知，”Kahvejian 说道，“我们认为这将是一个相当深远的工作领域，而且不单是专属于我们的领域，整个科学界都可以关注到并从中受益。”

作为在 Flagship 工作长达十年的合伙人，Kahvejian 曾经担任过该孵化器中许多衍生公司的初始首席执行官。现在，他将与同事再次合作以推动这家新的公司。其中包括 Flagship 的运营合伙人 Yann Echelard，运营合伙人兼 ProFound 总裁 Kala Subramanian，高级助理 Vini Mani，执行董事 Erica Weinstein，以及 Flagship 首席执行官 Noubar Afeyan。

▲图丨 ProFound 创始团队（左起）：Yann Echelard、Kala Subramanian、Vini Mani、Erica Weinstein、Avak Kahvejian、Noubar Afeyan（来源：BUSINESS WIRE）

基于现有发现，ProFound 可能拥有大量的新型疗法可供选择。 不过，Kahvejian 并未透露该公司将会率先开展哪些项目，也没有说明这 7500 万美元支持了多少管线。但他表示，该公司将优先投资其平台和可以快速验证任何潜在药物的临床前工作。

据其透露， 目前该公司的临床前工作已在进行中，并启动了啮齿动物模型来评估其中一些蛋白质的生物学特性。 并且基于潜在疗法所涉及到的领域，该公司已经开始与旗舰网络之外的公司就可能的合作伙伴关系进行接触。

参考资料：

• https://www.flagshippioneering.com/companies/profound-therapeutics
• https://www.flagshippioneering.com/press/flagship-pioneering-unveils-profound-therapeutics-to-illuminate-an-expanded-universe-of-human-proteins-with-the-potential-to-enable-a-multitude-of-new-medicines

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