ALS新药研发双双遇挫：渤健/Ionis终止I期试验，Amylyx旗下药物上市遭FDA质疑

肌萎缩侧索硬化症（ALS），也被称为渐冻症、运动神经元病、夏科病、卢伽雷病等，是一种渐进且致命的神经退行性疾病。近日，有两款针对ALS的药物遭受挫折，一个止步于研发一期，一个申请上市过程中受到FDA质疑。

3月28日，渤健和合作伙伴Ionis Pharmaceuticals发布了BIIB078临床一期试验的一线结果。

BIIB078是一种用于治疗C9orf72相关的ALS的在研反义寡核苷酸药物。一线结果显示，该药物并没有显示出临床益处，渤健和Ionis因此决定终止其临床试验。

根据公司披露的结果，BIIB078具有良好的耐受性，并且其不良事件（AE）的严重程度大多为轻度至中度。但在病情缓解方面，获得BIIB078 60mg治疗的患者和使用安慰剂的患者之间没有一致的差异。获得BIIB078 90 mg剂量的参与者在次要终点方面的病情恶化趋势比使用安慰剂组的参与者更大。

Ionis相关负责人表示，科学界认为C9orf72基因导致疾病的机制有多种，而在此次试验中认为C9orf72相关的ALS疾病机制是由包含RNA和相应二肽重复序列的相关毒性引起的。

与此同时，ALS药物进展受阻的还有Amylyx Pharmaceuticals。FDA在3月28日对该公司的ALS治疗药物AMX0035表示质疑，认为该药物有效性的数据没有说服力。据悉，AMX0035的临床二期数据基于单一安慰剂作为对照组。FDA要求咨询委员会成员决定这些数据能否证明AMX0035作为一种有效的ALS治疗手段。如果目前的数据还不够，Amylyx需要补交额外数据来显示其有效性。

受此消息影响，在FDA发布通知后的半小时内，Amylyx股票大幅下跌，跌幅超过 40%。

不过，尽管对数据存在担忧，但由于ALS药物的需求量巨大，FDA最终可能仍会考虑批准该药物。下周三召开的咨询委员会会议将是AMX0035药物申请批准与否的一个关键转折点，其PDUFA日期定于2022年6月下旬。